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Follow-up retrospettivo e prospettico di pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 trattati con lumasiran in Francia. (DAILY-LUMA)

17 gennaio 2024 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Follow-up retrospettivo e prospettico di pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 trattati con lumasiran in Francia - DAILY-LUMA

L'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) è una malattia genetica rara causata dalla mutazione del gene AGXT che codifica per l'enzima perossisomiale epatico AGT. La ridotta attività dell'AGT determina un aumento della produzione di gliossilato e ossalato, causando la formazione di calcoli renali, nefrocalcinosi e insufficienza renale. Gli studi clinici su Lumasiran hanno fornito informazioni sull'efficacia e la sicurezza di Lumasiran nel trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1. Tuttavia, non forniscono dati sull’efficacia a lungo termine, sulla sicurezza e sulla gestione del paziente. Nell'ambito del follow-up post-marketing di Lumasiran, in accordo con le autorità, questo studio propone un follow-up retrospettivo e prospettico di oltre 5 anni di pazienti pediatrici e adulti trattati in Francia con un follow-up clinico, biologico e radiologico standardizzato. su. L'obiettivo principale è monitorare l'evoluzione dei parametri PH1 e in particolare l'ossaluria prima e dopo il trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Besançon, Francia, 25030
        • Reclutamento
        • CHU de Besancon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Francia, 69500
        • Reclutamento
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Investigatore principale:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Contatto:
      • Lyon, Francia, 69003
        • Reclutamento
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Francia, 75743
        • Reclutamento
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Sub-investigatore:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Paziente con iperossaluria primaria di tipo 1 che è stato trattato con Lumasiran in Francia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente con iperossaluria primaria di tipo 1 che è stato trattato con Lumasiran, dall'inizio dell'ATU (autorizzazione temporanea all'uso) e in fase post-marketing.

Criteri di esclusione:

  • Opposizione del paziente o dei suoi rappresentanti legali per i minori.
  • Non coperto dalla previdenza sociale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Lumasiran
Paziente con iperossaluria primaria di tipo 1 che è stato trattato con Lumasiran, dall'inizio dell'ATU (autorizzazione temporanea all'uso) e in fase post-marketing.
Droga: Evoluzione dell'ossaluria.
Raccogliere dati reali dall'esperienza specifica francese raccogliendo dati da pazienti trattati in tutto il paese e monitorare in particolare l'evoluzione dell'ossaluria prima e dopo il trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evoluzione dell'ossaluria.
Lasso di tempo: Al basale, A 1 mese dal basale, A 2 mesi dal basale, A 3 mesi dal basale, A 6 mesi dal basale, A 9 mesi dal basale, A 12 mesi dal basale, A 18 mesi dal basale, E 2 volte a anno fino a 5 anni
L'evoluzione dell'ossaluria è seguita dall'analisi biologica delle urine.
Al basale, A 1 mese dal basale, A 2 mesi dal basale, A 3 mesi dal basale, A 6 mesi dal basale, A 9 mesi dal basale, A 12 mesi dal basale, A 18 mesi dal basale, E 2 volte a anno fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 gennaio 2024

Primo Inserito (Stimato)

26 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL22_0535

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Evoluzione dell'ossaluria.

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