Acompanhamento retrospectivo e prospectivo de pacientes com hiperoxalúria primária tipo 1 tratados com Lumasiran na França. (DAILY-LUMA)
17 de janeiro de 2024 atualizado por: Hospices Civils de Lyon
Acompanhamento retrospectivo e prospectivo de pacientes com hiperoxalúria primária tipo 1 tratados com Lumasiran na França - DAILY-LUMA
A hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1) é uma doença genética rara causada por mutação no gene AGXT que codifica a enzima peroxissomal hepática AGT.
A atividade reduzida da AGT resulta no aumento da produção de glioxilato e oxalato, causando a formação de cálculos renais, nefrocalcinose e insuficiência renal.
Os ensaios clínicos de Lumasiran forneceram informações sobre a eficácia e segurança de Lumasiran no tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1.
No entanto, eles não fornecem dados sobre eficácia, segurança e manejo do paciente em longo prazo.
Como parte do acompanhamento pós-comercialização de Lumasiran, em acordo com as autoridades, este estudo propõe um acompanhamento retrospectivo e prospectivo ao longo de 5 anos de pacientes pediátricos e adultos tratados na França com um acompanhamento clínico, biológico e radiológico padronizado. acima.
O objetivo principal é monitorar a evolução dos parâmetros PH1 e principalmente da oxalúria antes e depois do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Mélissa CLOAREC, Clinical Research Associate
- Número de telefone: 04 27 85 51 54
- E-mail: melissa.cloarec@chu-lyon.fr
Estude backup de contato
- Nome: Sacha FLAMMIER, Project Manager
- Número de telefone: 04 72 68 13 49
- E-mail: sacha.flammier@chu-lyon.fr
Locais de estudo
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-
-
Besançon, França, 25030
- Recrutamento
- CHU de Besançon
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Contato:
- Francois NOBILI, MD,PhD
- Número de telefone: +33 03 81 21 88 15
- E-mail: fnobili@chu-besancon.fr
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Investigador principal:
- Francois NOBILI, MD,PhD
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Bron, França, 69500
- Recrutamento
- Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
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Investigador principal:
- Justine BACCHETTA, MD
-
Contato:
- Justine BACCHETTA, MD
- E-mail: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
-
Lyon, França, 69003
- Recrutamento
- Hôpital Edouard Herriot
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Contato:
- Sandrine LEMOINE, PU-PH
- Número de telefone: 04 72 11 02 44
- E-mail: sandrine.lemoine01@chu-lyon.fr
-
Investigador principal:
- Sandrine LEMOINE, PU-PH
-
Marseille, França, 13385
- Recrutamento
- AP-HM - Timone Enfants
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Contato:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
- Número de telefone: +33 04 91 38 80 50
- E-mail: caroline.rousset-rouviere@ap-hm.fr
-
Investigador principal:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
-
Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Hopital Europeen G. Pompidou
-
Contato:
- Alexandre KARRAS, Pr
- Número de telefone: +33 1 56 09 37 60
- E-mail: alexandre.karras@egp.aphp.fr
-
Investigador principal:
- Alexandre KARRAS, Pr
-
Paris, França, 75743
- Recrutamento
- CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Contato:
- Aude SERVAIS, PU PH
- Número de telefone: +33 01 44 49 54 16
- E-mail: aude.servais@aphp.fr
-
Contato:
- Olivia BOYER, MD PHD
- Número de telefone: +33 01 44 49 54 16
- E-mail: olivia.boyer@aphp.fr
-
Investigador principal:
- Aude SERVAIS, PU PH
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Subinvestigador:
- Olivia BOYER, MD PHD
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, França, 75015
- Recrutamento
- Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
-
Contato:
- Bertrand KNEBELMANN, Pr
- Número de telefone: +33 (0)144 495 241
- E-mail: bertrand.knebelmann@nck.aphp.fr
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Paciente com hiperoxalúria primária tipo 1 que foi tratado com Lumasiran na França.
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com hiperoxalúria primária tipo 1 que está em tratamento com Lumasiran, desde o início da ATU (autorização temporária de uso) e na pós-comercialização.
Critério de exclusão:
- Oposição do paciente ou de seus representantes legais por menores.
- Não coberto pela segurança social.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Lumasiran
Paciente com hiperoxalúria primária tipo 1 que está em tratamento com Lumasiran, desde o início da ATU (autorização temporária de uso) e na pós-comercialização.
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Recolher dados reais da experiência específica francesa através da recolha de dados de pacientes tratados em todo o país e monitorizar em particular a evolução da oxalúria antes e depois do tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Evolução da oxalúria.
Prazo: No início do estudo, 1 mês após o início, 2 meses após o início, 3 meses após o início, 6 meses após o início, 9 meses após o início, 12 meses após o início, 18 meses após o início, E 2 vezes por ano até 5 ano
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A evolução da oxalúria é acompanhada por análises biológicas urinárias.
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No início do estudo, 1 mês após o início, 2 meses após o início, 3 meses após o início, 6 meses após o início, 9 meses após o início, 12 meses após o início, 18 meses após o início, E 2 vezes por ano até 5 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Estimado)
26 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
26 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Hiperoxalúria
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Hiperoxalúria Primária
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL22_0535
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .