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프랑스에서 Lumasiran으로 치료받은 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자의 후향적 및 전향적 추적관찰. (DAILY-LUMA)

2024년 1월 17일 업데이트: Hospices Civils de Lyon

프랑스에서 Lumasiran으로 치료받은 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자에 대한 후향적 및 전향적 추적관찰 - DAILY-LUMA

원발성 고옥살산뇨증 1형(PH1)은 간의 퍼옥시솜 효소 AGT를 코딩하는 AGXT 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 드문 유전 질환입니다. AGT 활성이 감소하면 글리옥실산염과 옥살산염 생성이 증가하여 신장 결석, 신장 석회화증 및 신부전이 발생합니다. Lumasiran의 임상 시험은 원발성 고옥살산뇨증 1형 치료에서 Lumasiran의 효능과 안전성에 대한 정보를 제공했습니다. 그러나 장기적인 효능, 안전성 및 환자 관리에 대한 데이터는 제공하지 않습니다. 당국과 합의한 Lumasiran의 시판 후 추적조사의 일환으로, 이 연구는 표준화된 임상, 생물학적 및 방사선학적 추적조사를 통해 프랑스에서 치료를 받은 소아 및 성인 환자를 대상으로 5년간의 후향적 및 전향적 추적조사를 제안합니다. 위로. 주요 목적은 치료 전후에 PH1 매개변수, 특히 옥살산뇨증의 변화를 모니터링하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
      • Besançon, 프랑스, 25030
        • 모병
        • CHU de Besançon
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, 프랑스, 69500
        • 모병
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • 수석 연구원:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • 연락하다:
      • Lyon, 프랑스, 69003
        • 모병
        • Hôpital Edouard Herriot
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • 모병
        • AP-HM - Timone Enfants
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, 프랑스, 75743
        • 모병
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • 부수사관:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

프랑스에서 루마시란 치료를 받은 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자입니다.

설명

포함 기준:

  • ATU(임시 사용 허가) 시작부터 시판 후 루마시란으로 치료를 받은 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자.

제외 기준:

  • 미성년자에 대한 환자 또는 그의 법적 대리인의 반대.
  • 사회보장 대상이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
루마시란
ATU(임시 사용 허가) 시작부터 시판 후 루마시란으로 치료를 받은 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자.
의약품: 옥살뇨증의 진화.
전국에서 치료를 받은 환자로부터 데이터를 수집하여 프랑스의 특정 경험에서 실제 데이터를 수집하고 특히 치료 전후의 옥살뇨증의 진행을 모니터링합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
옥살뇨증의 진화.
기간: 기준시점 기준시점에서 1개월 후, 기준시점에서 2개월시, 기준시점으로부터 3개월시, 기준시점에서 6개월시, 기준시점으로부터 9개월시, 기준시점으로부터 12개월시, 기준시점으로부터 18개월시, 그리고 1회에 2회 1년부터 5년까지
옥살뇨증의 진행은 비뇨기 생물학적 분석으로 이어집니다.
기준시점 기준시점에서 1개월 후, 기준시점에서 2개월시, 기준시점으로부터 3개월시, 기준시점에서 6개월시, 기준시점으로부터 9개월시, 기준시점으로부터 12개월시, 기준시점으로부터 18개월시, 그리고 1회에 2회 1년부터 5년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hospices Civils de Lyon

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2024년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 1월 17일

처음 게시됨 (추정된)

2024년 1월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 17일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 69HCL22_0535

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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