Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Suivi rétrospectif et prospectif des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 traités par Lumasiran en France. (DAILY-LUMA)

17 janvier 2024 mis à jour par: Hospices Civils de Lyon

Suivi rétrospectif et prospectif des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 traités par Lumasiran en France - DAILY-LUMA

L'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) est une maladie génétique rare causée par une mutation du gène AGXT codant pour l'enzyme peroxysomale hépatique AGT. Une activité réduite de l'AGT entraîne une augmentation de la production de glyoxylate et d'oxalate, provoquant la formation de calculs rénaux, de néphrocalcinose et d'insuffisance rénale. Les essais cliniques du Lumasiran ont fourni des informations sur l'efficacité et la sécurité du Lumasiran dans le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1. Cependant, ils ne fournissent pas de données sur l’efficacité, la sécurité et la prise en charge des patients à long terme. Dans le cadre du suivi post-commercialisation du Lumasiran, en accord avec les autorités, cette étude propose un suivi rétrospectif et prospectif sur 5 ans de patients pédiatriques et adultes traités en France avec un suivi clinique, biologique et radiologique standardisé. en haut. L'objectif principal est de suivre l'évolution des paramètres PH1 et particulièrement de l'oxalurie avant et après traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Besançon, France, 25030
        • Recrutement
        • CHU de Besancon
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, France, 69500
        • Recrutement
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Chercheur principal:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Contact:
      • Lyon, France, 69003
        • Recrutement
        • Hopital Edouard Herriot
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, France, 13385
        • Recrutement
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, France, 75743
        • Recrutement
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Sous-enquêteur:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, France, 75015
        • Recrutement
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patient atteint d'hyperoxalurie primaire de type 1 traité par Lumasiran en France.

La description

Critère d'intégration:

  • Patient atteint d'hyperoxalurie primitive de type 1 traité par Lumasiran, depuis le début de l'ATU (autorisation temporaire d'utilisation) et en post-commercialisation.

Critère d'exclusion:

  • Opposition du patient ou de ses représentants légaux pour les mineurs.
  • Non couvert par la sécurité sociale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Lumasiran
Patient atteint d'hyperoxalurie primitive de type 1 traité par Lumasiran, depuis le début de l'ATU (autorisation temporaire d'utilisation) et en post-commercialisation.
Médicament: Evolution de l'oxalurie.
Recueillir des données réelles de l'expérience spécifique française en collectant les données des patients traités dans tout le pays et suivre notamment l'évolution de l'oxalurie avant et après traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evolution de l'oxalurie.
Délai: Au départ, à 1 mois par rapport au départ, à 2 mois par rapport au départ, à 3 mois par rapport au départ, à 6 mois par rapport au départ, à 9 mois par rapport au départ, à 12 mois par rapport au départ, à 18 mois par rapport au départ, et 2 fois par an an jusqu'à 5 ans
L'évolution de l'oxalurie est suivie par une analyse biologique urinaire.
Au départ, à 1 mois par rapport au départ, à 2 mois par rapport au départ, à 3 mois par rapport au départ, à 6 mois par rapport au départ, à 9 mois par rapport au départ, à 12 mois par rapport au départ, à 18 mois par rapport au départ, et 2 fois par an an jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospices Civils de Lyon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2024

Première publication (Estimé)

26 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

26 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 69HCL22_0535

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Evolution de l'oxalurie.

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Ireland

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner