Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Retrospektiv og prospektiv oppfølging av pasienter med primær hyperoksaluri type 1 behandlet med Lumasiran i Frankrike. (DAILY-LUMA)

17. januar 2024 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

Retrospektiv og prospektiv oppfølging av pasienter med primær hyperoksaluri type 1 behandlet med Lumasiran i Frankrike - DAGLIG-LUMA

Primær hyperoksaluri type 1 (PH1) er en sjelden genetisk sykdom forårsaket av mutasjon i AGXT-genet som koder for det hepatiske peroksisomale enzymet AGT. Redusert AGT-aktivitet resulterer i økt glyoksylat- og oksalatproduksjon, som forårsaker dannelse av nyrestein, nefrokalsinose og nyresvikt. Kliniske studier av Lumasiran har gitt informasjon om effekten og sikkerheten til Lumasiran ved behandling av primær hyperoksaluri type 1. De gir imidlertid ikke data om langsiktig effekt, sikkerhet og pasientbehandling. Som en del av oppfølgingen av Lumasiran etter markedsføring, i avtale med myndighetene, foreslår denne studien en retrospektiv og prospektiv oppfølging over 5 år av pediatriske og voksne pasienter behandlet i Frankrike med en standardisert klinisk, biologisk og radiologisk oppfølging. opp. Hovedmålet er å overvåke utviklingen av PH1-parametre og spesielt oksaluri før og etter behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Rekruttering
        • CHU de Besançon
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Rekruttering
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Hovedetterforsker:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Ta kontakt med:
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Rekruttering
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekruttering
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Rekruttering
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Underetterforsker:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasient med primær hyperoksaluri type 1 som har blitt behandlet med Lumasiran i Frankrike.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient med primær hyperoksaluri type 1 som har blitt behandlet med Lumasiran, siden begynnelsen av ATU (midlertidig brukstillatelse) og etter markedsføring.

Ekskluderingskriterier:

  • Motstand fra pasienten eller hans juridiske representanter for mindreårige.
  • Ikke dekket av trygd.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Lumasiran
Pasient med primær hyperoksaluri type 1 som har blitt behandlet med Lumasiran, siden begynnelsen av ATU (midlertidig brukstillatelse) og etter markedsføring.
Legemiddel: Oxaluria evolusjon.
Å samle inn reelle data fra den spesifikke franske erfaringen ved å samle inn data fra pasienter behandlet over hele landet og å overvåke spesielt utviklingen av oksaluri før og etter behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evolusjon av oksaluri.
Tidsramme: Ved baseline, Ved 1 måned fra baseline, Ved 2 måneder fra baseline, Ved 3 måneder fra baseline, Ved 6 måneder fra baseline, Ved 9 måneder fra baseline, Ved 12 måneder fra baseline, Ved 18 måneder fra baseline, Og 2 ganger pr. år til 5 år
Utviklingen av oksaluri følges av biologisk urinanalyse.
Ved baseline, Ved 1 måned fra baseline, Ved 2 måneder fra baseline, Ved 3 måneder fra baseline, Ved 6 måneder fra baseline, Ved 9 måneder fra baseline, Ved 12 måneder fra baseline, Ved 18 måneder fra baseline, Og 2 ganger pr. år til 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2024

Først lagt ut (Antatt)

26. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

26. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 69HCL22_0535

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere