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Seguimiento retrospectivo y prospectivo de pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 tratados con lumasiran en Francia. (DAILY-LUMA)

17 de enero de 2024 actualizado por: Hospices Civils de Lyon

Seguimiento retrospectivo y prospectivo de pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 tratados con lumasiran en Francia - DAILY-LUMA

La hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) es una enfermedad genética rara causada por una mutación en el gen AGXT que codifica la enzima peroxisomal hepática AGT. La actividad reducida de la AGT da como resultado un aumento de la producción de glioxilato y oxalato, lo que provoca la formación de cálculos renales, nefrocalcinosis e insuficiencia renal. Los ensayos clínicos de Lumasiran han proporcionado información sobre la eficacia y seguridad de Lumasiran en el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1. Sin embargo, no proporcionan datos sobre eficacia, seguridad y manejo del paciente a largo plazo. En el marco del seguimiento poscomercialización de Lumasiran, de acuerdo con las autoridades, este estudio propone un seguimiento retrospectivo y prospectivo durante 5 años de pacientes pediátricos y adultos tratados en Francia con un seguimiento clínico, biológico y radiológico estandarizado. arriba. El objetivo principal es monitorizar la evolución de los parámetros PH1 y particularmente de la oxaluria antes y después del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Mélissa CLOAREC, Clinical Research Associate
  • Número de teléfono: 04 27 85 51 54
  • Correo electrónico: melissa.cloarec@chu-lyon.fr

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Besançon, Francia, 25030
        • Reclutamiento
        • CHU de Besançon
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Francia, 69500
        • Reclutamiento
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Investigador principal:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Contacto:
      • Lyon, Francia, 69003
        • Reclutamiento
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamiento
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamiento
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Francia, 75743
        • Reclutamiento
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contacto:
          • Aude SERVAIS, PU PH
          • Número de teléfono: +33 01 44 49 54 16
          • Correo electrónico: aude.servais@aphp.fr
        • Contacto:
          • Olivia BOYER, MD PHD
          • Número de teléfono: +33 01 44 49 54 16
          • Correo electrónico: olivia.boyer@aphp.fr
        • Investigador principal:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Sub-Investigador:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Francia, 75015
        • Reclutamiento
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Paciente con hiperoxaluria primaria tipo 1 que ha sido tratado con Lumasiran en Francia.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente con hiperoxaluria primaria tipo 1 que ha sido tratado con Lumasiran, desde el inicio de la ATU (autorización temporal de uso) y en poscomercialización.

Criterio de exclusión:

  • Oposición del paciente o sus representantes legales para menores de edad.
  • No cubierto por la seguridad social.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Lumasiran
Paciente con hiperoxaluria primaria tipo 1 que ha sido tratado con Lumasiran, desde el inicio de la ATU (autorización temporal de uso) y en poscomercialización.
Droga: Evolución de la oxaluria.
Recopilar datos reales de la experiencia francesa específica mediante la recopilación de datos de pacientes tratados en todo el país y seguir en particular la evolución de la oxaluria antes y después del tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evolución de la oxaluria.
Periodo de tiempo: Al inicio, Al mes desde el inicio, A los 2 meses desde el inicio, A los 3 meses desde el inicio, A los 6 meses desde el inicio, A los 9 meses desde el inicio, A los 12 meses desde el inicio, A los 18 meses desde el inicio, Y 2 veces al año hasta 5 años
La evolución de la oxaluria se sigue mediante análisis biológico urinario.
Al inicio, Al mes desde el inicio, A los 2 meses desde el inicio, A los 3 meses desde el inicio, A los 6 meses desde el inicio, A los 9 meses desde el inicio, A los 12 meses desde el inicio, A los 18 meses desde el inicio, Y 2 veces al año hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2023

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Estimado)

26 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

26 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 69HCL22_0535

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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