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Retrospektive und prospektive Nachuntersuchung von Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1, die in Frankreich mit Lumasiran behandelt wurden. (DAILY-LUMA)

17. Januar 2024 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Retrospektive und prospektive Nachuntersuchung von Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1, die in Frankreich mit Lumasiran behandelt wurden – DAILY-LUMA

Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine Mutation im AGXT-Gen, das für das hepatische peroxisomale Enzym AGT kodiert, verursacht wird. Eine verringerte AGT-Aktivität führt zu einer erhöhten Glyoxylat- und Oxalatproduktion, was zur Bildung von Nierensteinen, Nephrokalzinose und Nierenversagen führt. Klinische Studien mit Lumasiran haben Informationen zur Wirksamkeit und Sicherheit von Lumasiran bei der Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 geliefert. Sie liefern jedoch keine Daten zur langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und zum Patientenmanagement. Als Teil der Post-Marketing-Nachbeobachtung von Lumasiran schlägt diese Studie in Absprache mit den Behörden eine retrospektive und prospektive Nachbeobachtung über 5 Jahre von pädiatrischen und erwachsenen Patienten vor, die in Frankreich mit einer standardisierten klinischen, biologischen und radiologischen Nachbeobachtung behandelt wurden. hoch. Das Hauptziel besteht darin, die Entwicklung der PH1-Parameter und insbesondere der Oxalurie vor und nach der Behandlung zu überwachen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Rekrutierung
        • CHU de Besancon
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Rekrutierung
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Hauptermittler:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Rekrutierung
        • Hopital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Rekrutierung
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Rekrutierung
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Unterermittler:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patient mit primärer Hyperoxalurie Typ 1, der in Frankreich mit Lumasiran behandelt wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit primärer Hyperoxalurie Typ 1, der seit Beginn der ATU (vorübergehende Zulassung zur Verwendung) und nach der Markteinführung mit Lumasiran behandelt wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Widerspruch des Patienten oder seiner gesetzlichen Vertreter bei Minderjährigen.
  • Nicht sozialversicherungspflichtig.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Lumasiran
Patient mit primärer Hyperoxalurie Typ 1, der seit Beginn der ATU (vorübergehende Zulassung zur Verwendung) und nach der Markteinführung mit Lumasiran behandelt wurde.
Arzneimittel: Entwicklung der Oxalurie.
Erfassung realer Daten aus der spezifischen französischen Erfahrung durch Erhebung von Daten von behandelten Patienten im ganzen Land und Überwachung insbesondere der Entwicklung der Oxalurie vor und nach der Behandlung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwicklung der Oxalurie.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 1 Monat nach Studienbeginn, 2 Monate nach Studienbeginn, 3 Monate nach Studienbeginn, 6 Monate nach Studienbeginn, 9 Monate nach Studienbeginn, 12 Monate nach Studienbeginn, 18 Monate nach Studienbeginn und 2 Mal a Jahr bis 5 Jahr
Die Entwicklung der Oxalurie wird durch eine urinbiologische Analyse verfolgt.
Zu Studienbeginn, 1 Monat nach Studienbeginn, 2 Monate nach Studienbeginn, 3 Monate nach Studienbeginn, 6 Monate nach Studienbeginn, 9 Monate nach Studienbeginn, 12 Monate nach Studienbeginn, 18 Monate nach Studienbeginn und 2 Mal a Jahr bis 5 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Januar 2024

Zuerst gepostet (Geschätzt)

26. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 69HCL22_0535

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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