Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retrospektiv og prospektiv opfølgning af patienter med primær hyperoxaluri type 1 behandlet med Lumasiran i Frankrig. (DAILY-LUMA)

17. januar 2024 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Retrospektiv og prospektiv opfølgning af patienter med primær hyperoxaluri type 1 behandlet med Lumasiran i Frankrig - DAGLIG-LUMA

Primær hyperoxaluri type 1 (PH1) er en sjælden genetisk sygdom forårsaget af mutation i AGXT-genet, der koder for det hepatiske peroxisomale enzym AGT. Reduceret AGT-aktivitet resulterer i øget glyoxylat- og oxalatproduktion, hvilket forårsager dannelse af nyresten, nefrocalcinose og nyresvigt. Kliniske forsøg med Lumasiran har givet information om Lumasirans virkning og sikkerhed ved behandling af primær hyperoxaluri type 1. De giver dog ikke data om langsigtet effekt, sikkerhed og patientbehandling. Som en del af postmarketingopfølgningen af ​​Lumasiran, efter aftale med myndighederne, foreslår denne undersøgelse en retrospektiv og prospektiv opfølgning over 5 år af pædiatriske og voksne patienter behandlet i Frankrig med en standardiseret klinisk, biologisk og radiologisk opfølgning. op. Hovedformålet er at overvåge udviklingen af ​​PH1-parametre og især oxaluri før og efter behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Besançon, Frankrig, 25030
        • Rekruttering
        • CHU de Besancon
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Rekruttering
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Ledende efterforsker:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Rekruttering
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Rekruttering
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Rekruttering
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Underforsker:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient med primær hyperoxaluri type 1, som er blevet behandlet med Lumasiran i Frankrig.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient med primær hyperoxaluri type 1, som er blevet behandlet med Lumasiran, siden begyndelsen af ​​ATU (midlertidig brugstilladelse) og efter markedsføring.

Ekskluderingskriterier:

  • Modstand fra patienten eller dennes juridiske repræsentanter for mindreårige.
  • Ikke omfattet af social sikring.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Lumasiran
Patient med primær hyperoxaluri type 1, som er blevet behandlet med Lumasiran, siden begyndelsen af ​​ATU (midlertidig brugstilladelse) og efter markedsføring.
Medicin: Oxaluria evolution.
At indsamle reelle data fra den specifikke franske erfaring ved at indsamle data fra patienter behandlet i hele landet og at overvåge især udviklingen af ​​oxaluri før og efter behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikling af oxaluri.
Tidsramme: Ved baseline, 1 måned fra baseline, 2 måneder fra baseline, 3 måneder fra baseline, 6 måneder fra baseline, 9 måneder fra baseline, 12 måneder fra baseline, 18 måneder fra baseline, og 2 gange pr. år til 5 år
Udviklingen af ​​oxaluri efterfølges af biologisk urinanalyse.
Ved baseline, 1 måned fra baseline, 2 måneder fra baseline, 3 måneder fra baseline, 6 måneder fra baseline, 9 måneder fra baseline, 12 måneder fra baseline, 18 måneder fra baseline, og 2 gange pr. år til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2024

Først opslået (Anslået)

26. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL22_0535

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Oxaluria evolution.

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner