Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Retrospectieve en prospectieve follow-up van patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 behandeld met Lumasiran in Frankrijk. (DAILY-LUMA)

17 januari 2024 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Retrospectieve en prospectieve follow-up van patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 behandeld met Lumasiran in Frankrijk - DAILY-LUMA

Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) is een zeldzame genetische ziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het AGXT-gen dat codeert voor het hepatische peroxisomale enzym AGT. Een verminderde AGT-activiteit resulteert in een verhoogde productie van glyoxylaat en oxalaat, wat de vorming van nierstenen, nefrocalcinose en nierfalen veroorzaakt. Klinische onderzoeken met Lumasiran hebben informatie opgeleverd over de werkzaamheid en veiligheid van Lumasiran bij de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1. Ze bieden echter geen gegevens over de werkzaamheid, veiligheid en patiëntbeheer op de lange termijn. Als onderdeel van de post-marketing follow-up van Lumasiran wordt, in overleg met de autoriteiten, een retrospectieve en prospectieve follow-up gedurende 5 jaar voorgesteld van pediatrische en volwassen patiënten die in Frankrijk zijn behandeld met een gestandaardiseerde klinische, biologische en radiologische follow-up. omhoog. Het hoofddoel is het monitoren van de evolutie van de PH1-parameters en in het bijzonder van oxalurie voor en na de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Werving
        • CHU de Besançon
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Frankrijk, 69500
        • Werving
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Hoofdonderzoeker:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Contact:
      • Lyon, Frankrijk, 69003
        • Werving
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Werving
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Werving
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Onderonderzoeker:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënt met primaire hyperoxalurie type 1 die in Frankrijk met Lumasiran is behandeld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt met primaire hyperoxalurie type 1 die met Lumasiran is behandeld sinds het begin van de ATU (tijdelijke vergunning voor gebruik) en in de postmarketingfase.

Uitsluitingscriteria:

  • Verzet van de patiënt of zijn wettelijke vertegenwoordigers voor minderjarigen.
  • Niet gedekt door de sociale zekerheid.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Lumasiran
Patiënt met primaire hyperoxalurie type 1 die met Lumasiran is behandeld sinds het begin van de ATU (tijdelijke vergunning voor gebruik) en in de postmarketingfase.
Geneesmiddel: Evolutie van oxalurie.
Het verzamelen van echte gegevens uit de specifieke Franse ervaring door gegevens te verzamelen van patiënten die in het hele land worden behandeld en het monitoren van met name de evolutie van oxalurie voor en na de behandeling.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evolutie van oxalurie.
Tijdsspanne: Op baseline, Op 1 maand vanaf baseline, Op 2 maanden vanaf baseline, Op 3 maanden vanaf baseline, Op 6 maanden vanaf baseline, Op 9 maanden vanaf baseline, Op 12 maanden vanaf baseline, Op 18 maanden vanaf baseline, En 2 keer per jaar tot 5 jaar
De evolutie van oxalurie wordt gevolgd door biologische urineanalyse.
Op baseline, Op 1 maand vanaf baseline, Op 2 maanden vanaf baseline, Op 3 maanden vanaf baseline, Op 6 maanden vanaf baseline, Op 9 maanden vanaf baseline, Op 12 maanden vanaf baseline, Op 18 maanden vanaf baseline, En 2 keer per jaar tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2024

Eerst geplaatst (Geschat)

26 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 69HCL22_0535

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren