Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywna i prospektywna obserwacja pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 leczonych lumasiranem we Francji. (DAILY-LUMA)

17 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Retrospektywna i prospektywna obserwacja pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 leczonych lumasiranem we Francji - DAILY-LUMA

Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) jest rzadką chorobą genetyczną spowodowaną mutacją w genie AGXT kodującym wątrobowy enzym peroksysomalny AGT. Zmniejszona aktywność AGT powoduje zwiększoną produkcję glioksylanów i szczawianów, co powoduje powstawanie kamieni nerkowych, wapnicę nerkową i niewydolność nerek. Badania kliniczne Lumasiranu dostarczyły informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa Lumasiranu w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1. Nie dostarczają one jednak danych na temat długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i postępowania z pacjentem. W porozumieniu z władzami, w ramach obserwacji po wprowadzeniu produktu Lumasiran do obrotu, w niniejszym badaniu zaproponowano retrospektywną i prospektywną obserwację trwającą 5 lat pacjentów pediatrycznych i dorosłych leczonych we Francji w ramach standardowej obserwacji klinicznej, biologicznej i radiologicznej. w górę. Głównym celem jest monitorowanie ewolucji parametrów PH1, a zwłaszcza oksalurii, przed i po leczeniu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Besançon, Francja, 25030
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Besancon
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Francja, 69500
        • Rekrutacyjny
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Główny śledczy:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Kontakt:
      • Lyon, Francja, 69003
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Francja, 13385
        • Rekrutacyjny
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Francja, 75743
        • Rekrutacyjny
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Pod-śledczy:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjent z pierwotną hiperoksalurią typu 1 leczony Lumasiranem we Francji.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent z pierwotną hiperoksalurią typu 1 leczony Lumasiranem od początku ATU (tymczasowe pozwolenie na stosowanie) oraz po wprowadzeniu leku do obrotu.

Kryteria wyłączenia:

  • Sprzeciw pacjenta lub jego przedstawicieli prawnych w przypadku nieletnich.
  • Nieobjęte ubezpieczeniem społecznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Lumasiran
Pacjent z pierwotną hiperoksalurią typu 1 leczony Lumasiranem od początku ATU (tymczasowe pozwolenie na stosowanie) oraz po wprowadzeniu leku do obrotu.
Lek: Ewolucja oksalurii.
Gromadzenie rzeczywistych danych na podstawie konkretnych doświadczeń francuskich poprzez zbieranie danych od pacjentów leczonych w całym kraju oraz monitorowanie w szczególności rozwoju oksalurii przed i po leczeniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ewolucja oksalurii.
Ramy czasowe: Na początku, Po 1 miesiącu od wartości wyjściowej, Po 2 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 3 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 6 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 9 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 12 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 18 miesiącach od wartości wyjściowej oraz 2 razy w tygodniu rok do 5 roku życia
Ewolucję oksalurii śledzi się za pomocą analizy biologicznej moczu.
Na początku, Po 1 miesiącu od wartości wyjściowej, Po 2 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 3 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 6 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 9 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 12 miesiącach od wartości wyjściowej, Po 18 miesiącach od wartości wyjściowej oraz 2 razy w tygodniu rok do 5 roku życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Szacowany)

26 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

26 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 69HCL22_0535

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ewolucja oksalurii.

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj