Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní a prospektivní sledování pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 léčených Lumasiranem ve Francii. (DAILY-LUMA)

17. ledna 2024 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Retrospektivní a prospektivní sledování pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 léčených Lumasiranem ve Francii - DAILY-LUMA

Primární hyperoxalurie typu 1 (PH1) je vzácné genetické onemocnění způsobené mutací genu AGXT kódujícího jaterní peroxizomální enzym AGT. Snížená aktivita AGT má za následek zvýšenou produkci glyoxylátů a oxalátů, což způsobuje tvorbu ledvinových kamenů, nefrokalcinózu a selhání ledvin. Klinické studie Lumasiranu poskytly informace o účinnosti a bezpečnosti Lumasiranu při léčbě primární hyperoxalurie typu 1. Neposkytují však údaje o dlouhodobé účinnosti, bezpečnosti a léčbě pacientů. V rámci postmarketingového sledování Lumasiranu po dohodě s úřady tato studie navrhuje retrospektivní a prospektivní sledování po dobu 5 let u pediatrických a dospělých pacientů léčených ve Francii se standardizovaným klinickým, biologickým a radiologickým sledováním. nahoru. Hlavním cílem je sledovat vývoj parametrů PH1 a ​​zejména oxalurie před a po léčbě.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Besançon, Francie, 25030
        • Nábor
        • CHU de Besancon
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Francie, 69500
        • Nábor
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Kontakt:
      • Lyon, Francie, 69003
        • Nábor
        • Hopital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Francie, 13385
        • Nábor
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Francie, 75743
        • Nábor
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacient s primární hyperoxalurií typu 1, který byl léčen Lumasiranem ve Francii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient s primární hyperoxalurií typu 1, který byl léčen Lumasiranem, od začátku ATU (dočasné povolení k použití) a po uvedení na trh.

Kritéria vyloučení:

  • Odpor pacienta nebo jeho zákonných zástupců pro nezletilé.
  • Nevztahuje se na sociální zabezpečení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Lumasiran
Pacient s primární hyperoxalurií typu 1, který byl léčen Lumasiranem, od začátku ATU (dočasné povolení k použití) a po uvedení na trh.
Lék: Evoluce oxalurie.
Sbírat skutečná data ze specifických francouzských zkušeností sběrem dat od pacientů léčených v celé zemi a sledovat zejména vývoj oxalurie před a po léčbě.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Evoluce oxalurie.
Časové okno: Na začátku, 1 měsíc od výchozího stavu, 2 měsíce od výchozího stavu, 3 měsíce od výchozího stavu, 6 měsíců od výchozího stavu, 9 měsíců od výchozího stavu, 12 měsíců od výchozího stavu, 18 měsíců od výchozího stavu a 2krát za rok do 5 let
Vývoj oxalurie je sledován biologickou analýzou moči.
Na začátku, 1 měsíc od výchozího stavu, 2 měsíce od výchozího stavu, 3 měsíce od výchozího stavu, 6 měsíců od výchozího stavu, 9 měsíců od výchozího stavu, 12 měsíců od výchozího stavu, 18 měsíců od výchozího stavu a 2krát za rok do 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. ledna 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

26. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 69HCL22_0535

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Evoluce oxalurie.

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit