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在法国接受 Lumasiran 治疗的原发性高草酸尿症 1 型患者的回顾性和前瞻性随访。 (DAILY-LUMA)

2024年1月17日 更新者：Hospices Civils de Lyon

法国 Lumasiran 治疗原发性高草酸尿症 1 型患者的回顾性和前瞻性随访 - DAILY-LUMA

原发性高草酸尿症 1 型 (PH1) 是一种罕见的遗传性疾病，由编码肝过氧化物酶体酶 AGT 的 AGXT 基因突变引起。 AGT 活性降低会导致乙醛酸盐和草酸盐的产生增加，从而导致肾结石、肾钙质沉着症和肾功能衰竭的形成。 Lumasiran 的临床试验提供了有关 Lumasiran 治疗 1 型原发性高草酸尿症的有效性和安全性的信息。 然而，他们不提供有关长期疗效、安全性和患者管理的数据。 作为 Lumasiran 上市后随访的一部分，经与当局同意，本研究提议对在法国接受治疗的儿科和成人患者进行 5 年以上的回顾性和前瞻性随访，并进行标准化的临床、生物学和放射学随访。向上。 主要目的是监测 PH1 参数的变化，特别是治疗前后的草酸尿。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 法国
      • Besançon、法国、25030
        • 招聘中
        • CHU de Besançon
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron、法国、69500
        • 招聘中
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • 首席研究员：
          • Justine BACCHETTA, MD
        • 接触：
      • Lyon、法国、69003
        • 招聘中
        • Hôpital Edouard Herriot
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille、法国、13385
        • 招聘中
        • AP-HM - Timone Enfants
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris、法国、75743
        • 招聘中
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • 副研究员：
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris、Ile De France、法国、75015
        • 招聘中
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

患有原发性高草酸尿症 1 型的患者，曾在法国接受 Lumasiran 治疗。

描述

纳入标准：

  • 自 ATU（临时使用授权）开始和上市后以来一直接受 Lumasiran 治疗的 1 型原发性高草酸尿症患者。

排除标准：

  • 患者或其法定代表人对未成年人的反对。
  • 不享受社会保障。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
卢马西兰
自 ATU（临时使用授权）开始和上市后以来一直接受 Lumasiran 治疗的 1 型原发性高草酸尿症患者。
药品：草酸尿的演变。
通过收集全国各地接受治疗的患者的数据，从法国的具体经验中收集真实数据，并特别监测治疗前后草酸尿的演变。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
草酸尿的演变。
大体时间：基线时、距基线 1 个月时、距基线 2 个月时、距基线 3 个月时、距基线 6 个月时、距基线 9 个月时、距基线 12 个月时、距基线 18 个月时以及 2 次年至 5 年
通过尿液生物学分析来追踪草酸尿的演变。
基线时、距基线 1 个月时、距基线 2 个月时、距基线 3 个月时、距基线 6 个月时、距基线 9 个月时、距基线 12 个月时、距基线 18 个月时以及 2 次年至 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hospices Civils de Lyon

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月1日

初级完成 (实际的)

2024年1月1日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年1月17日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月17日

首次发布 (估计的)

2024年1月26日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月17日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 69HCL22_0535

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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