Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Retrospektiv och prospektiv uppföljning av patienter med primär hyperoxaluri typ 1 som behandlats med Lumasiran i Frankrike. (DAILY-LUMA)

17 januari 2024 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Retrospektiv och prospektiv uppföljning av patienter med primär hyperoxaluri typ 1 behandlade med Lumasiran i Frankrike - DAILY-LUMA

Primär hyperoxaluri typ 1 (PH1) är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakas av mutation i AGXT-genen som kodar för det hepatiska peroxisomala enzymet AGT. Minskad AGT-aktivitet resulterar i ökad produktion av glyoxylat och oxalat, vilket orsakar bildning av njursten, nefrokalcinos och njursvikt. Kliniska prövningar av Lumasiran har gett information om Lumasirans effekt och säkerhet vid behandling av primär hyperoxaluri typ 1. De tillhandahåller dock inte data om långsiktig effekt, säkerhet och patienthantering. Som en del av uppföljningen av Lumasiran efter marknadsföringen, i samförstånd med myndigheterna, föreslår denna studie en retrospektiv och prospektiv uppföljning under 5 år av pediatriska och vuxna patienter som behandlats i Frankrike med en standardiserad klinisk, biologisk och radiologisk uppföljning. upp. Huvudsyftet är att övervaka utvecklingen av PH1-parametrar och särskilt oxaluri före och efter behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Rekrytering
        • CHu de Besançon
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Rekrytering
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Huvudutredare:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Rekrytering
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekrytering
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Rekrytering
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Underutredare:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patient med primär hyperoxaluri typ 1 som har behandlats med Lumasiran i Frankrike.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient med primär hyperoxaluri typ 1 som har behandlats med Lumasiran, sedan början av ATU (tillfälligt godkännande för användning) och efter marknadsföring.

Exklusions kriterier:

  • Motstånd från patienten eller dennes juridiska ombud för minderåriga.
  • Täcks inte av socialförsäkringen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Lumasiran
Patient med primär hyperoxaluri typ 1 som har behandlats med Lumasiran, sedan början av ATU (tillfälligt godkännande för användning) och efter marknadsföring.
Läkemedel: Oxaluria evolution.
Att samla in riktiga data från den specifika franska erfarenheten genom att samla in data från patienter som behandlas i hela landet och att i synnerhet övervaka utvecklingen av oxaluri före och efter behandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utveckling av oxaluri.
Tidsram: Vid baslinjen, Vid 1 månad från baslinjen, Vid 2 månader från baslinjen, Vid 3 månader från baslinjen, Vid 6 månader från baslinjen, Vid 9 månader från baslinjen, Vid 12 månader från baslinjen, Vid 18 månader från baslinjen, Och 2 gånger per år till 5 år
Utvecklingen av oxaluri följs av biologisk urinanalys.
Vid baslinjen, Vid 1 månad från baslinjen, Vid 2 månader från baslinjen, Vid 3 månader från baslinjen, Vid 6 månader från baslinjen, Vid 9 månader från baslinjen, Vid 12 månader från baslinjen, Vid 18 månader från baslinjen, Och 2 gånger per år till 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2024

Första postat (Beräknad)

26 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

26 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 69HCL22_0535

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Oxaluria evolution.

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera