Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ретроспективное и проспективное наблюдение за пациентами с первичной гипероксалурией 1 типа, получавшими Лумасиран во Франции. (DAILY-LUMA)

17 января 2024 г. обновлено: Hospices Civils de Lyon

Ретроспективное и проспективное наблюдение за пациентами с первичной гипероксалурией 1 типа, получавшими Лумасиран во Франции - DAILY-LUMA

Первичная гипероксалурия 1-го типа (ПГ1) — редкое генетическое заболевание, обусловленное мутацией гена AGXT, кодирующего печеночный пероксисомальный фермент AGT. Снижение активности АГТ приводит к увеличению продукции глиоксилатов и оксалатов, что приводит к образованию камней в почках, нефрокальцинозу и почечной недостаточности. Клинические исследования Лумасирана предоставили информацию об эффективности и безопасности Лумасирана при лечении первичной гипероксалурии 1 типа. Однако они не предоставляют данных о долгосрочной эффективности, безопасности и ведении пациентов. В рамках постмаркетингового наблюдения за Лумасираном, по согласованию с властями, это исследование предлагает ретроспективное и проспективное наблюдение в течение 5 лет за педиатрическими и взрослыми пациентами, проходившими лечение во Франции, с использованием стандартизированных клинических, биологических и радиологических методов наблюдения. вверх. Основная цель — следить за изменением параметров PH1 и особенно оксалурии до и после лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Mélissa CLOAREC, Clinical Research Associate
  • Номер телефона: 04 27 85 51 54
  • Электронная почта: melissa.cloarec@chu-lyon.fr

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Sacha FLAMMIER, Project Manager
  • Номер телефона: 04 72 68 13 49
  • Электронная почта: sacha.flammier@chu-lyon.fr

Места учебы

  • Франция
      • Besançon, Франция, 25030
        • Рекрутинг
        • CHU de Besancon
        • Контакт:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
          • Номер телефона: +33 03 81 21 88 15
          • Электронная почта: fnobili@chu-besancon.fr
        • Главный следователь:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron, Франция, 69500
        • Рекрутинг
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Главный следователь:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Контакт:
      • Lyon, Франция, 69003
        • Рекрутинг
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille, Франция, 13385
        • Рекрутинг
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris, Франция, 75743
        • Рекрутинг
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Контакт:
          • Aude SERVAIS, PU PH
          • Номер телефона: +33 01 44 49 54 16
          • Электронная почта: aude.servais@aphp.fr
        • Контакт:
          • Olivia BOYER, MD PHD
          • Номер телефона: +33 01 44 49 54 16
          • Электронная почта: olivia.boyer@aphp.fr
        • Главный следователь:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Младший исследователь:
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациент с первичной гипероксалурией 1 типа, проходивший лечение Лумасираном во Франции.

Описание

Критерии включения:

  • Пациент с первичной гипероксалурией 1 типа, который лечился Лумасираном с момента начала действия ATU (временного разрешения на применение) и в постмаркетинговый период.

Критерий исключения:

  • Оппозиция пациента или его законных представителей в отношении несовершеннолетних.
  • Не охвачены социальным обеспечением.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Лумасиран
Пациент с первичной гипероксалурией 1 типа, который лечился Лумасираном с момента начала действия ATU (временного разрешения на применение) и в постмаркетинговый период.
Лекарство: Эволюция оксалурии.
Собрать реальные данные из конкретного французского опыта путем сбора данных от пациентов, проходящих лечение по всей стране, и, в частности, отслеживать развитие оксалурии до и после лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эволюция оксалурии.
Временное ограничение: Исходно, Через 1 месяц от исходного уровня, Через 2 месяца от исходного уровня, Через 3 месяца от исходного уровня, Через 6 месяцев от исходного уровня, Через 9 месяцев от исходного уровня, Через 12 месяцев от исходного уровня, Через 18 месяцев от исходного уровня и 2 раза в год до 5 лет
За развитием оксалурии следят с помощью биологического анализа мочи.
Исходно, Через 1 месяц от исходного уровня, Через 2 месяца от исходного уровня, Через 3 месяца от исходного уровня, Через 6 месяцев от исходного уровня, Через 9 месяцев от исходного уровня, Через 12 месяцев от исходного уровня, Через 18 месяцев от исходного уровня и 2 раза в год до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospices Civils de Lyon

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 января 2024 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

26 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

26 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 69HCL22_0535

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эволюция оксалурии.

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Georgia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться