Primaarista tyypin 1 hyperoksaluriaa sairastavien potilaiden retrospektiivinen ja tuleva seuranta, joita on hoidettu lumasiranilla Ranskassa. (DAILY-LUMA)
keskiviikko 17. tammikuuta 2024 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon
Primaarista tyypin 1 hyperoksaluriaa sairastavien potilaiden retrospektiivinen ja tuleva seuranta, joita hoidettiin lumisiranilla Ranskassa - DAILY-LUMA
Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) on harvinainen geneettinen sairaus, joka johtuu mutaatiosta AGXT-geenissä, joka koodaa maksan peroksisomaalista entsyymiä AGT.
Vähentynyt AGT-aktiivisuus johtaa lisääntyneeseen glyoksylaatti- ja oksalaattituotantoon, mikä aiheuttaa munuaiskivien muodostumista, nefrokalsinoosia ja munuaisten vajaatoimintaa.
Lumasiranin kliiniset tutkimukset ovat antaneet tietoa Lumasiranin tehosta ja turvallisuudesta tyypin 1 primaarisen hyperoksalurian hoidossa.
Ne eivät kuitenkaan tarjoa tietoa pitkän aikavälin tehosta, turvallisuudesta ja potilaan hoidosta.
Osana Lumasiranin markkinoille tulon jälkeistä seurantaa, yhteisymmärryksessä viranomaisten kanssa, tässä tutkimuksessa ehdotetaan 5 vuoden takautuvaa ja prospektiivista seurantaa lapsi- ja aikuispotilaille, joita hoidetaan Ranskassa standardoidulla kliinisellä, biologisella ja radiologisella seurannalla. ylös.
Päätavoitteena on seurata PH1-parametrien ja erityisesti oksalurian kehitystä ennen ja jälkeen hoidon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mélissa CLOAREC, Clinical Research Associate
- Puhelinnumero: 04 27 85 51 54
- Sähköposti: melissa.cloarec@chu-lyon.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Sacha FLAMMIER, Project Manager
- Puhelinnumero: 04 72 68 13 49
- Sähköposti: sacha.flammier@chu-lyon.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Besançon, Ranska, 25030
- Rekrytointi
- CHU de Besançon
-
Ottaa yhteyttä:
- Francois NOBILI, MD,PhD
- Puhelinnumero: +33 03 81 21 88 15
- Sähköposti: fnobili@chu-besancon.fr
-
Päätutkija:
- Francois NOBILI, MD,PhD
-
Bron, Ranska, 69500
- Rekrytointi
- Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Päätutkija:
- Justine BACCHETTA, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Justine BACCHETTA, MD
- Sähköposti: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
-
Lyon, Ranska, 69003
- Rekrytointi
- Hôpital Edouard Herriot
-
Ottaa yhteyttä:
- Sandrine LEMOINE, PU-PH
- Puhelinnumero: 04 72 11 02 44
- Sähköposti: sandrine.lemoine01@chu-lyon.fr
-
Päätutkija:
- Sandrine LEMOINE, PU-PH
-
Marseille, Ranska, 13385
- Rekrytointi
- AP-HM - Timone Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
- Puhelinnumero: +33 04 91 38 80 50
- Sähköposti: caroline.rousset-rouviere@ap-hm.fr
-
Päätutkija:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Hopital Europeen G. Pompidou
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexandre KARRAS, Pr
- Puhelinnumero: +33 1 56 09 37 60
- Sähköposti: alexandre.karras@egp.aphp.fr
-
Päätutkija:
- Alexandre KARRAS, Pr
-
Paris, Ranska, 75743
- Rekrytointi
- CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Ottaa yhteyttä:
- Aude SERVAIS, PU PH
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 54 16
- Sähköposti: aude.servais@aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Olivia BOYER, MD PHD
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 54 16
- Sähköposti: olivia.boyer@aphp.fr
-
Päätutkija:
- Aude SERVAIS, PU PH
-
Alatutkija:
- Olivia BOYER, MD PHD
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
-
Ottaa yhteyttä:
- Bertrand KNEBELMANN, Pr
- Puhelinnumero: +33 (0)144 495 241
- Sähköposti: bertrand.knebelmann@nck.aphp.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilas, jolla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 ja jota on hoidettu Lumasiranilla Ranskassa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria ja jota on hoidettu Lumasiranilla ATU:n (väliaikainen käyttölupa) alusta lähtien ja markkinoille tulon jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan tai hänen laillisten edustajiensa vastustus alaikäisten osalta.
- Ei kuulu sosiaaliturvaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Lumasiran
Potilas, jolla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria ja jota on hoidettu Lumasiranilla ATU:n (väliaikainen käyttölupa) alusta lähtien ja markkinoille tulon jälkeen.
|
Kerää todellista tietoa Ranskan erityiskokemuksesta keräämällä tietoja eri puolilla maata hoidetuista potilaista ja seurata erityisesti oksaluria-taudin kehittymistä ennen ja jälkeen hoidon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oksalurian evoluutio.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, 1 kuukauden kuluttua lähtötasosta, 2 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 3 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 6 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 9 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 18 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta ja 2 kertaa vuodesta 5 vuoteen
|
Oksalurian kehitystä seuraa virtsan biologinen analyysi.
|
Lähtötilanteessa, 1 kuukauden kuluttua lähtötasosta, 2 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 3 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 6 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 9 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta, 18 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta ja 2 kertaa vuodesta 5 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 26. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 26. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperoksaluria
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hyperoksaluria, ensisijainen
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL22_0535
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .