組換えアデノ随伴ウイルス血清型 (rAAVrh74) に対する既存の抗体を有すると判定されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者におけるイムリフィダーゼ注入後のデランディストロジェン モクセパルボベック (SRP-9001) の安全性と有効性を評価する遺伝子導入療法研究
RAAVrh74に対する既存の抗体を有するデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるイムリフィダーゼと関連したSRP-9001の安全性、忍容性および発現を評価するための非盲検全身遺伝子送達研究
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
他の名前:
IV infusion of Imlifidase
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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筋肉量で調整したウエスタンブロットで測定したデランディストロジェン・モクセパルボベック・ジストロフィンタンパク質発現量のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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免疫蛍光 (IF) ファイバー強度で測定した生検筋肉におけるデランディストロジェン モクセパルボベック ジストロフィン発現量のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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IF ジストロフィン陽性線維パーセント (PDPF) で測定した、生検筋肉におけるデランディストロジェン モクセパルボベク ジストロフィン発現量のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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Delandistrogene Moxeparvovec 投与後の筋組織生検におけるポリメラーゼ連鎖反応を使用したベクター ゲノム コピーの平均濃度
時間枠:第12週
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第12週
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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イムリフィダーゼの最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠:7日目まで
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7日目まで
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イムリフィダーゼ投与後の血清中の総 IgG
時間枠:12週目まで
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12週目まで
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イムリフィダーゼ投与後の rAAVrh74 抗体力価
時間枠:120時間まで
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120時間まで
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Delandistrogene Moxeparvovec 投与後の血清中のポリメラーゼ連鎖反応を使用したベクター ゲノム コピーの濃縮
時間枠:7日目まで
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7日目まで
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治療緊急有害事象(TEAE)、特別関心のある有害事象(AESI)、および重篤な有害事象(SAE)を患った参加者の数
時間枠:104週目まで
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104週目まで
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター:Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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