組換えアデノ随伴ウイルス血清型 (rAAVrh74) に対する既存の抗体を有すると判定されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者におけるイムリフィダーゼ注入後のデランディストロジェン モクセパルボベック (SRP-9001) の安全性と有効性を評価する遺伝子導入療法研究

包含基準:

• プロトコール指定の基準に従って外来可能。
• スクリーニングの前に、臨床所見の文書化および確認のための遺伝子検査に基づいてDMDの確定診断を受けている。
• モーター評価試験に協力できること。
• プロトコールで指定された要件に従って、rAAVrh74 抗体力価が上昇しています。
• ジストロフィンタンパク質の欠如を引き起こすと予想される、DMD 遺伝子内の病原性フレームシフト変異、ナンセンス変異、または早期終止コドンまたは病原性バリアント。
• スクリーニング前の少なくとも12週間の経口コルチコステロイドの安定した毎日の用量、および用量は研究全体を通して一定に維持されることが期待される（体重の変化に適応するための修正を除く）。

除外基準:

• イムリフィダーゼによる以前の治療。
• -心臓、肺、肝臓、腎臓、血液、免疫、または行動疾患、または感染症、悪性腫瘍、付随する病気、または治験責任医師の意見によると、治療を受けるのに不必要なリスクを生み出す慢性薬物治療の必要性を含む、その他の臨床的に重大な疾患の存在。治験責任医師の意見において、治験実施計画書に必要な検査や手順に従う参加者の能力を損なう可能性がある、あるいは参加者の健康、安全性、または臨床的解釈可能性を損なう可能性があると治験薬または病状または酌量すべき状況。
• プロトコールで指定された期限内の遺伝子治療、治験薬、またはその他のプロトコールで指定された治療への曝露。
• プロトコールに規定された診断評価または臨床検査における異常。

注: 他の包含または除外基準が適用される場合があります。