- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT06241950
Исследование терапии с переносом генов для оценки безопасности и эффективности деландистрогена моксепарвовека (SRP-9001) после инфузии имлифидазы участникам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых установлено наличие ранее существовавших антител к серотипу рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAVrh74)
Открытое исследование системной доставки генов для оценки безопасности, переносимости и экспрессии SRP-9001 в сочетании с имлифидазой у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна с ранее существовавшими антителами к rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Другие имена:
IV infusion of Imlifidase
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение количества деландистрогена моксепарвовека, экспрессии белка дистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное методом вестерн-блоттинга, с поправкой на содержание мышц
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека в биопсии мышцы, измеренное с помощью иммунофлуоресценции (ИФ) интенсивности волокон
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека в биопсии мышцы, измеренное по проценту дистрофин-положительных волокон (PDPF)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Средняя концентрация копий векторного генома с использованием полимеразной цепной реакции в биопсии мышечной ткани после введения деландистрогена моксепарвовека
Временное ограничение: Неделя 12
|
Неделя 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация имлифидазы в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 7-го дня
|
До 7-го дня
|
|
Общее количество IgG в сыворотке после введения имлифидазы
Временное ограничение: До 12 недели
|
До 12 недели
|
|
Титры антител rAAVrh74 после введения имлифидазы
Временное ограничение: До часа 120
|
До часа 120
|
|
Концентрация копий векторного генома с помощью полимеразной цепной реакции в сыворотке после введения деландистрогена моксепарвовека
Временное ограничение: До 7-го дня
|
До 7-го дня
|
|
Количество участников с нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE), нежелательным явлением, представляющим особый интерес (AESI), и серьезным нежелательным явлением (SAE)
Временное ограничение: До 104 недели
|
До 104 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- Mac-1-подобный белок, Streptococcus
Другие идентификационные номера исследования
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .