Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование терапии с переносом генов для оценки безопасности и эффективности деландистрогена моксепарвовека (SRP-9001) после инфузии имлифидазы участникам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых установлено наличие ранее существовавших антител к серотипу рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAVrh74)

3 ноября 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Открытое исследование системной доставки генов для оценки безопасности, переносимости и экспрессии SRP-9001 в сочетании с имлифидазой у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна с ранее существовавшими антителами к rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Обзор исследования

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 9 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Другие имена:
  • СРП-9001
  • деландистроген моксепарвовец-рокл
  • ЭЛЕВИДИС

IV infusion of Imlifidase

Другие имена:
  • Идефирикс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение количества деландистрогена моксепарвовека, экспрессии белка дистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное методом вестерн-блоттинга, с поправкой на содержание мышц
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Исходный уровень, 12-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека в биопсии мышцы, измеренное с помощью иммунофлуоресценции (ИФ) интенсивности волокон
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Исходный уровень, 12-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека в биопсии мышцы, измеренное по проценту дистрофин-положительных волокон (PDPF)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Исходный уровень, 12-я неделя
Средняя концентрация копий векторного генома с использованием полимеразной цепной реакции в биопсии мышечной ткани после введения деландистрогена моксепарвовека
Временное ограничение: Неделя 12
Неделя 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация имлифидазы в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 7-го дня
До 7-го дня
Общее количество IgG в сыворотке после введения имлифидазы
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели
Титры антител rAAVrh74 после введения имлифидазы
Временное ограничение: До часа 120
До часа 120
Концентрация копий векторного генома с помощью полимеразной цепной реакции в сыворотке после введения деландистрогена моксепарвовека
Временное ограничение: До 7-го дня
До 7-го дня
Количество участников с нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE), нежелательным явлением, представляющим особый интерес (AESI), и серьезным нежелательным явлением (SAE)
Временное ограничение: До 104 недели
До 104 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Соавторы

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 января 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 октября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 ноября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 ноября 2026 г.

Последняя проверка

1 ноября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться