Исследование терапии с переносом генов для оценки безопасности и эффективности деландистрогена моксепарвовека (SRP-9001) после инфузии имлифидазы участникам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых установлено наличие ранее существовавших антител к серотипу рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAVrh74)
8 марта 2024 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Открытое исследование системной доставки генов для оценки безопасности, переносимости и экспрессии SRP-9001 в сочетании с имлифидазой у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна с ранее существовавшими антителами к rAAVrh74
Это исследование терапии переносом генов, оценивающее безопасность экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека и деландистрогена моксепарвовека в сочетании с имлифидазой у участников с МДД с ранее существовавшими антителами к rAAVrh74 в течение 104 недель.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
6
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan De Deu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Амбулаторно в соответствии с критериями, указанными в протоколе.
- Имеет окончательный диагноз МДД до скрининга на основании документации клинических данных и подтверждающего генетического тестирования.
- Возможность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
- Имеет повышенные титры антител rAAVrh74 в соответствии с требованиями протокола.
- Патогенная мутация сдвига рамки считывания, нонсенс-мутация, преждевременный стоп-кодон или патогенный вариант гена МДД, которые, как ожидается, приведут к отсутствию белка дистрофина.
- Стабильная суточная доза пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до скрининга; ожидается, что доза останется постоянной на протяжении всего исследования (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса).
Критерий исключения:
- Предыдущее лечение имилифидазой.
- Наличие любого другого клинически значимого заболевания, включая сердечное, легочное, печеночное, почечное, гематологическое, иммунологическое или поведенческое заболевание, или инфекция, или злокачественное новообразование, или сопутствующее заболевание, или необходимость хронического медикаментозного лечения, которое, по мнению исследователя, создает ненужный риск для приема исследуемые препараты, состояние здоровья или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность участника соблюдать протокол требуемого тестирования или процедуры или поставить под угрозу благополучие, безопасность или клиническую интерпретируемость участника.
- Воздействие генной терапии, исследуемых препаратов или другого лечения, предусмотренного протоколом, в сроки, указанные в протоколе.
- Отклонения в предусмотренных протоколом диагностических оценках или лабораторных тестах.
Примечание. Могут применяться и другие критерии включения или исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деландистроген Моксепарвовек после инфузии имлифидазы
Участники могут получить 1 или 2 дозы имлифидазы, в зависимости от результатов титра антител rAAVrh74.
Затем, на основании титра антител rAAVrh74, соответствующие критериям участники могут получить 1 дозу деландистрогена в виде инфузии моксепарвовека.
|
Однократная внутривенная инфузия деланстрогена моксепарвовека
Другие имена:
IV инфузия имлифидазы
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение количества деландистрогена моксепарвовека, экспрессии белка дистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное методом вестерн-блоттинга, с поправкой на содержание мышц
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека в биопсии мышцы, измеренное с помощью иммунофлуоресценции (ИФ) интенсивности волокон
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека в биопсии мышцы, измеренное по проценту дистрофин-положительных волокон (PDPF)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Средняя концентрация копий векторного генома с использованием полимеразной цепной реакции в биопсии мышечной ткани после введения деландистрогена моксепарвовека
Временное ограничение: Неделя 12
|
Неделя 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация имлифидазы в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 7-го дня
|
До 7-го дня
|
|
Общее количество IgG в сыворотке после введения имлифидазы
Временное ограничение: До 12 недели
|
До 12 недели
|
|
Титры антител rAAVrh74 после введения имлифидазы
Временное ограничение: До часа 120
|
До часа 120
|
|
Концентрация копий векторного генома с помощью полимеразной цепной реакции в сыворотке после введения деландистрогена моксепарвовека
Временное ограничение: До 7-го дня
|
До 7-го дня
|
|
Количество участников с нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE), нежелательным явлением, представляющим особый интерес (AESI), и серьезным нежелательным явлением (SAE)
Временное ограничение: До 104 недели
|
До 104 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 января 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 января 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 января 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 января 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .