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一项基因转移治疗研究,旨在评估已确定具有重组腺相关病毒血清型 (rAAVrh74) 抗体的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者输注 Imlifidase 后 Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) 的安全性和有效性

2024年3月8日 更新者:Sarepta Therapeutics, Inc.

一项开放标签、系统性基因递送研究,旨在评估 SRP-9001 与 Imlifidase 相关的安全性、耐受性和表达,用于患有杜氏肌营养不良症且已有 rAAVrh74 抗体的受试者

这是一项基因转移治疗研究,在 104 周内评估 delandistrogene moxeparvovec 和 delandistrogene moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达与 imlifidase 相关的安全性,受试者为预先存在 rAAVrh74 抗体的 DMD 参与者。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

6

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan De Deu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 根据协议规定的标准进行门诊。
  • 在筛查之前根据临床结果记录和验证性基因检测对 DMD 进行明确诊断。
  • 能够配合运动评估测试。
  • 根据方案指定的要求,rAAVrh74 抗体滴度有所升高。
  • DMD 基因中的致病性移码突变、无义突变或过早终止密码子或致病性变异,预计会导致肌营养不良蛋白的缺失。
  • 筛选前至少 12 周内每日稳定口服皮质类固醇剂量,并且预计剂量在整个研究过程中保持恒定(为了适应体重变化而进行的修改除外)。

排除标准:

  • 先前使用酰亚胺酶治疗。
  • 存在任何其他临床显着疾病,包括心脏、肺、肝、肾、血液、免疫或行为疾病,或感染或恶性肿瘤或伴随疾病或需要长期药物治疗,研究者认为这些疾病会给接受治疗带来不必要的风险研究者认为,研究药物或医疗状况或情有可原的情况可能会损害参与者遵守方案所需测试或程序的能力,或损害参与者的健康、安全或临床可解释性。
  • 在方案指定的时限内接受基因治疗、研究药物或其他方案指定的治疗。
  • 方案指定的诊断评估或实验室测试出现异常。

注:其他纳入或排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:酰亚胺酶输注后 Delandistrogene Moxeparvovec
参与者可能会接受 1 或 2 剂酰亚胺酶,具体取决于 rAAVrh74 抗体滴度结果。 然后,根据 rAAVrh74 抗体滴度,符合条件的参与者可能会接受 1 剂 delandistrogene moxeparvovec 输注。
单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec
其他名称:
  • SRP-9001
  • 地兰雌激素莫克斯帕沃韦克罗克
  • 埃莱维迪斯
静脉输注Imlifidase
其他名称:
  • 伊德菲利克斯

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
通过肌肉含量调整的蛋白质印迹测量 Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间:基线,第 12 周
基线,第 12 周
通过免疫荧光 (IF) 纤维强度测量,活检肌肉中 Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间:基线,第 12 周
基线,第 12 周
通过 IF 肌营养不良蛋白阳性纤维百分比 (PDPF) 测量,活检肌肉中 Delandistrogene Moxeparvovec 肌营养不良蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间:基线,第 12 周
基线,第 12 周
Delandistrogene Moxeparvovec 给药后,在肌肉组织活检中使用聚合酶链反应检测载体基因组副本的平均浓度
大体时间:第 12 周
第 12 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
观察到的最大血浆酰化酶浓度 (Cmax)
大体时间:截至第 7 天
截至第 7 天
施用 Imlifidase 后血清中的总 IgG
大体时间:直至第 12 周
直至第 12 周
施用 Imlifidase 后的 rAAVrh74 抗体滴度
大体时间:直到 120 小时
直到 120 小时
Delandistrogene Moxeparvovec 给药后,使用血清中的聚合酶链反应浓缩载体基因组副本
大体时间:截至第 7 天
截至第 7 天
发生治疗紧急不良事件 (TEAE)、特别关注不良事件 (AESI) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间:截至第 104 周
截至第 104 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

合作者

调查人员

  • 研究主任:Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月29日

初级完成 (估计的)

2025年1月31日

研究完成 (估计的)

2026年9月30日

研究注册日期

首次提交

2024年1月26日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月26日

首次发布 (实际的)

2024年2月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月8日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

杜氏肌营养不良症的临床试验

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