Un estudio de terapia de transferencia genética para evaluar la seguridad y eficacia del delndistrogene moxeparvovec (SRP-9001) después de la infusión de imlifidasa en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en los que se ha determinado que tienen anticuerpos preexistentes contra el serotipo del virus adenoasociado recombinante (rAAVrh74)

Criterios de inclusión:

• Ambulatorio según criterios especificados en el protocolo.
• Tiene un diagnóstico definitivo de DMD antes de la evaluación basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias.
• Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
• Tiene títulos elevados de anticuerpos rAAVrh74 según los requisitos especificados en el protocolo.
• Una mutación patogénica de cambio de marco, una mutación sin sentido o un codón de parada prematuro o una variante patogénica en el gen DMD que se espera que conduzca a la ausencia de la proteína distrofina.
• Dosis diaria estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).

Criterio de exclusión:

• Tratamiento previo con imlifidasa.
• Presencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa, incluida una enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, inmunológica o del comportamiento, o infección o malignidad o enfermedad concomitante o necesidad de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del investigador, cree riesgos innecesarios para recibir los medicamentos del estudio o una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del Investigador, podría comprometer la capacidad del participante para cumplir con las pruebas o procedimientos requeridos por el protocolo o comprometer el bienestar, la seguridad o la interpretabilidad clínica del participante.
• Exposición a terapia génica, medicación en investigación u otro tratamiento especificado en el protocolo dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
• Anormalidad en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.

Nota: Podrían aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.