- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06241950
Eine Gentransfer-Therapiestudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Delandisttrogene Moxeparvovec (SRP-9001) nach Imlifidase-Infusion bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bei denen bereits Antikörper gegen den rekombinanten Adeno-assoziierten Virus-Serotyp (rAAVrh74) festgestellt wurden.
Eine offene, systemische Genabgabestudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Expression von SRP-9001 in Verbindung mit Imlifidase bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mit bereits vorhandenen Antikörpern gegen rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Andere Namen:
IV infusion of Imlifidase
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Änderung der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Western Blot, angepasst an den Muskelgehalt
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
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Ausgangswert, Woche 12
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Änderung der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression im biopsierten Muskel gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
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Ausgangswert, Woche 12
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Änderung der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression im biopsierten Muskel gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des IF-Prozentsatzes Dystrophin-positiver Fasern (PDPF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
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Ausgangswert, Woche 12
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Mittlere Konzentration von Vektorgenomkopien unter Verwendung der Polymerasekettenreaktion in der Muskelgewebebiopsie nach Verabreichung von Delandisttrogene Moxeparvovec
Zeitfenster: Woche 12
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Woche 12
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Imlifidase
Zeitfenster: Bis zum 7. Tag
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Bis zum 7. Tag
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Gesamt-IgG im Serum nach Verabreichung von Imlifidase
Zeitfenster: Bis Woche 12
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Bis Woche 12
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rAAVrh74-Antikörpertiter nach Verabreichung von Imlifidase
Zeitfenster: Bis Stunde 120
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Bis Stunde 120
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Konzentration von Vektorgenomkopien mittels Polymerasekettenreaktion im Serum nach Verabreichung von Delandisttrogene Moxeparvovec
Zeitfenster: Bis zum 7. Tag
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Bis zum 7. Tag
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Anzahl der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE), einem unerwünschten Ereignis von besonderem Interesse (AESI) und einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis (SAE)
Zeitfenster: Bis Woche 104
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Bis Woche 104
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Erkrankungen des Nervensystems
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Muskeldystrophie, Duchenne
- MAC-1-ähnliches Protein, Streptococcus
Andere Studien-ID-Nummern
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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