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Une étude de thérapie par transfert génique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) après une perfusion d'imlifidase chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) déterminés comme ayant des anticorps préexistants contre le sérotype du virus adéno-associé recombinant (rAAVrh74)

3 novembre 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte et systémique sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'expression du SRP-9001 en association avec l'imlifidase chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec des anticorps préexistants contre rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 9 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS

IV infusion of Imlifidase

Autres noms:
  • Idéfirix

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la protéine de dystrophine delandistrogène moxeparvovec, telle que mesurée par Western Blot ajusté en fonction du contenu musculaire
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par le pourcentage de fibres positives pour la dystrophine (PDPF)
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12
Concentration moyenne de copies du génome vectoriel utilisant la réaction en chaîne par polymérase dans la biopsie des tissus musculaires, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Semaine 12
Semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'imlifidase
Délai: Jusqu'au jour 7
Jusqu'au jour 7
IgG totales dans le sérum après administration d'imlifidase
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12
Titres d'anticorps rAAVrh74 après administration d'imlifidase
Délai: Jusqu'à l'heure 120
Jusqu'à l'heure 120
Concentration de copies du génome vectoriel par réaction en chaîne par polymérase dans le sérum, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Jusqu'au jour 7
Jusqu'au jour 7
Nombre de participants présentant un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE), un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) et un événement indésirable grave (EIG)
Délai: Jusqu'à la semaine 104
Jusqu'à la semaine 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 janvier 2024

Achèvement primaire (Réel)

10 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

10 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2024

Première publication (Réel)

5 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 novembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2026

Dernière vérification

1 novembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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