- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06241950
Une étude de thérapie par transfert génique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) après une perfusion d'imlifidase chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) déterminés comme ayant des anticorps préexistants contre le sérotype du virus adéno-associé recombinant (rAAVrh74)
Une étude ouverte et systémique sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'expression du SRP-9001 en association avec l'imlifidase chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec des anticorps préexistants contre rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
IV infusion of Imlifidase
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la protéine de dystrophine delandistrogène moxeparvovec, telle que mesurée par Western Blot ajusté en fonction du contenu musculaire
Délai: Référence, semaine 12
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Référence, semaine 12
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Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Référence, semaine 12
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Référence, semaine 12
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Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par le pourcentage de fibres positives pour la dystrophine (PDPF)
Délai: Référence, semaine 12
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Référence, semaine 12
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Concentration moyenne de copies du génome vectoriel utilisant la réaction en chaîne par polymérase dans la biopsie des tissus musculaires, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Semaine 12
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Semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'imlifidase
Délai: Jusqu'au jour 7
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Jusqu'au jour 7
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IgG totales dans le sérum après administration d'imlifidase
Délai: Jusqu'à la semaine 12
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Jusqu'à la semaine 12
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Titres d'anticorps rAAVrh74 après administration d'imlifidase
Délai: Jusqu'à l'heure 120
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Jusqu'à l'heure 120
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Concentration de copies du génome vectoriel par réaction en chaîne par polymérase dans le sérum, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Jusqu'au jour 7
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Jusqu'au jour 7
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Nombre de participants présentant un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE), un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) et un événement indésirable grave (EIG)
Délai: Jusqu'à la semaine 104
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Jusqu'à la semaine 104
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Protéine de type Mac-1, streptococcus
Autres numéros d'identification d'étude
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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