Une étude de thérapie par transfert génique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) après une perfusion d'imlifidase chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) déterminés comme ayant des anticorps préexistants contre le sérotype du virus adéno-associé recombinant (rAAVrh74)
17 novembre 2025 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.
Une étude ouverte et systémique sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'expression du SRP-9001 en association avec l'imlifidase chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec des anticorps préexistants contre rAAVrh74
Il s'agit d'une étude de thérapie par transfert génique évaluant l'innocuité du delandistrogène moxeparvovec et de l'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec en association avec l'imlifidase, chez les participants atteints de DMD avec des anticorps préexistants contre rAAVrh74 sur une période de 104 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole.
- A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation.
- Capacité à coopérer avec les tests d’évaluation motrice.
- Présente des titres d’anticorps rAAVrh74 élevés conformément aux exigences spécifiées dans le protocole.
- Une mutation pathogène de changement de cadre, une mutation non-sens ou un codon d'arrêt prématuré ou une variante pathogène du gène DMD qui devrait conduire à l'absence de protéine dystrophine.
- Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids).
Critère d'exclusion:
- Traitement antérieur par imlifidase.
- Présence de toute autre maladie cliniquement significative, y compris une maladie cardiaque, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, immunologique ou comportementale, ou une infection ou une tumeur maligne ou une maladie concomitante ou la nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'investigateur, crée des risques inutiles pour recevoir les médicaments à l'étude ou une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait compromettre la capacité du participant à se conformer aux tests ou procédures requis par le protocole ou compromettre le bien-être, la sécurité ou l'interprétabilité clinique du participant.
- Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à un autre traitement spécifié dans le protocole dans les délais spécifiés par le protocole.
- Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.
Remarque : D’autres critères d’inclusion ou d’exclusion pourraient s’appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec après perfusion d'imlifidase
Les participants peuvent recevoir 1 ou 2 doses d'imlifidase, en fonction des résultats du titre d'anticorps rAAVrh74.
Ensuite, en fonction de leur titre d'anticorps rAAVrh74, les participants éligibles peuvent recevoir 1 dose de perfusion de delandistrogène moxeparvovec.
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Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
Perfusion intraveineuse d'Imlifidase
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la protéine de dystrophine delandistrogène moxeparvovec, telle que mesurée par Western Blot ajusté en fonction du contenu musculaire
Délai: Référence, semaine 12
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Référence, semaine 12
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Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Référence, semaine 12
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Référence, semaine 12
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Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par le pourcentage de fibres positives pour la dystrophine (PDPF)
Délai: Référence, semaine 12
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Référence, semaine 12
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Concentration moyenne de copies du génome vectoriel utilisant la réaction en chaîne par polymérase dans la biopsie des tissus musculaires, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Semaine 12
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Semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'imlifidase
Délai: Jusqu'au jour 7
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Jusqu'au jour 7
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IgG totales dans le sérum après administration d'imlifidase
Délai: Jusqu'à la semaine 12
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Jusqu'à la semaine 12
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Titres d'anticorps rAAVrh74 après administration d'imlifidase
Délai: Jusqu'à l'heure 120
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Jusqu'à l'heure 120
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Concentration de copies du génome vectoriel par réaction en chaîne par polymérase dans le sérum, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Jusqu'au jour 7
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Jusqu'au jour 7
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Nombre de participants présentant un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE), un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) et un événement indésirable grave (EIG)
Délai: Jusqu'à la semaine 104
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Jusqu'à la semaine 104
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 janvier 2024
Achèvement primaire (Réel)
10 octobre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
10 octobre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 janvier 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 janvier 2024
Première publication (Réel)
5 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 novembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Protéine de type Mac-1, streptococcus
Autres numéros d'identification d'étude
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .