Studie genové transferové terapie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti delandistrogenu Moxeparvovec (SRP-9001) po infuzi imlifidázy u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), u kterých bylo zjištěno, že mají již existující protilátky proti rekombinantnímu adeno-asociovanému viru sérotypu74
17. listopadu 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otevřená, systémová studie dodávání genů k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a exprese SRP-9001 ve spojení s imlifidázou u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií s již existujícími protilátkami proti rAAVrh74
Toto je studie terapie genového transferu hodnotící bezpečnost exprese dystrofinu delandistrogenmoxeparvovec a delandistrogenmoxeparvovec ve spojení s imlifidázou u účastníků s DMD s již existujícími protilátkami proti rAAVrh74 po dobu 104 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ambulantní podle specifikovaných kritérií protokolu.
- Má definitivní diagnózu DMD před screeningem na základě dokumentace klinických nálezů a konfirmačního genetického testování.
- Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
- Má zvýšené titry protilátek rAAVrh74 podle požadavků specifikovaných protokolem.
- Patogenní mutace posunu rámce, nesmyslná mutace nebo předčasný stop kodon nebo patogenní varianta v genu DMD, u kterých se očekává, že povedou k absenci dystrofinového proteinu.
- Stabilní denní dávka perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane konstantní po celou dobu studie (kromě úprav přizpůsobených změnám hmotnosti).
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba imlifidázou.
- Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, včetně srdečního, plicního, jaterního, ledvinového, hematologického, imunologického onemocnění nebo onemocnění chování, nebo infekce nebo zhoubného nádoru nebo souběžného onemocnění nebo požadavku na chronickou medikamentózní léčbu, která podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečná rizika pro příjem studované léky nebo zdravotní stav nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit schopnost účastníka splnit protokolem požadované testování nebo postupy nebo ohrozit pohodu, bezpečnost nebo klinickou interpretovatelnost účastníka.
- Expozice genové terapii, zkoumané medikaci nebo jiné protokolem specifikované léčbě v rámci protokolem specifikovaných časových limitů.
- Abnormality v protokolem specifikovaných diagnostických hodnoceních nebo laboratorních testech.
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Delandistrogen Moxeparvovec po infuzi Imlifidázy
Účastníci mohou dostat 1 nebo 2 dávky imlifidázy v závislosti na výsledcích titru protilátek rAAVrh74.
Poté, na základě jejich titru protilátky rAAVrh74, mohou způsobilí účastníci dostat 1 dávku infuze delandistrogen moxeparvovec.
|
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec
Ostatní jména:
Intravenózní infúze Imlidázy
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna množství delandistrogenu Moxeparvovec proteinové exprese dystrofinu oproti výchozí hodnotě měřené Western blotem upravená svalovým obsahem
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinu delandistrogenu Moxeparvovec v bioptickém svalu, měřeno intenzitou imunofluorescence (IF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinu delandistrogenu Moxeparvovec v bioptovaném svalu, měřeno IF procentem vláken pozitivních na dystrofin (PDPF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Střední koncentrace kopií vektorového genomu pomocí polymerázové řetězové reakce v biopsii svalové tkáně po podání delandistrogenu Moxeparvovec
Časové okno: 12. týden
|
12. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) imlifidázy
Časové okno: Až do dne 7
|
Až do dne 7
|
|
Celkový IgG v séru po podání imlifidázy
Časové okno: Až do 12. týdne
|
Až do 12. týdne
|
|
Titry protilátek rAAVrh74 po podání imlifidázy
Časové okno: Do hodiny 120
|
Do hodiny 120
|
|
Koncentrace kopií vektorového genomu pomocí polymerázové řetězové reakce v séru po podání delandistrogenu Moxeparvovec
Časové okno: Až do dne 7
|
Až do dne 7
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až do týdne 104
|
Až do týdne 104
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. ledna 2024
Primární dokončení (Aktuální)
10. října 2025
Dokončení studie (Aktuální)
10. října 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. ledna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
5. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Svalová dystrofie, Duchenne
- MAC-1 podobný protein, Streptococcus
Další identifikační čísla studie
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .