Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové transferové terapie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti delandistrogenu Moxeparvovec (SRP-9001) po infuzi imlifidázy u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), u kterých bylo zjištěno, že mají již existující protilátky proti rekombinantnímu adeno-asociovanému viru sérotypu74

3. listopadu 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otevřená, systémová studie dodávání genů k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a exprese SRP-9001 ve spojení s imlifidázou u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií s již existujícími protilátkami proti rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Přehled studie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 9 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Ostatní jména:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

IV infusion of Imlifidase

Ostatní jména:
  • Idefirix

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna množství delandistrogenu Moxeparvovec proteinové exprese dystrofinu oproti výchozí hodnotě měřené Western blotem upravená svalovým obsahem
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinu delandistrogenu Moxeparvovec v bioptickém svalu, měřeno intenzitou imunofluorescence (IF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinu delandistrogenu Moxeparvovec v bioptovaném svalu, měřeno IF procentem vláken pozitivních na dystrofin (PDPF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Střední koncentrace kopií vektorového genomu pomocí polymerázové řetězové reakce v biopsii svalové tkáně po podání delandistrogenu Moxeparvovec
Časové okno: 12. týden
12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) imlifidázy
Časové okno: Až do dne 7
Až do dne 7
Celkový IgG v séru po podání imlifidázy
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Titry protilátek rAAVrh74 po podání imlifidázy
Časové okno: Do hodiny 120
Do hodiny 120
Koncentrace kopií vektorového genomu pomocí polymerázové řetězové reakce v séru po podání delandistrogenu Moxeparvovec
Časové okno: Až do dne 7
Až do dne 7
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až do týdne 104
Až do týdne 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

10. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

10. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit