Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid en werkzaamheid van Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) te evalueren na infusie met imlifidase bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) waarvan is vastgesteld dat ze reeds bestaande antilichamen hebben tegen het recombinante adeno-geassocieerde virusserotype (rAAVrh74)

Inclusiecriteria:

• Ambulant volgens protocol gespecificeerde criteria.
• Heeft voorafgaand aan screening een definitieve diagnose van DMD gesteld op basis van documentatie van klinische bevindingen en bevestigende genetische tests.
• Vermogen om mee te werken aan motorische beoordelingstests.
• Heeft verhoogde rAAVrh74-antilichaamtiters volgens de in het protocol gespecificeerde vereisten.
• Een pathogene frameshift-mutatie, nonsense-mutatie of premature stopcodon of pathogene variant in het DMD-gen waarvan wordt verwacht dat deze zal leiden tot de afwezigheid van dystrofine-eiwit.
• Stabiele dagelijkse dosis orale corticosteroïden gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening, en de dosis zal naar verwachting tijdens het onderzoek constant blijven (behalve voor aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen).

Uitsluitingscriteria:

• Eerdere behandeling met imlifidase.
• Aanwezigheid van enige andere klinisch significante ziekte, inclusief hart-, long-, lever-, nier-, hematologische, immunologische of gedragsziekte, of infectie of maligniteit of bijkomende ziekte of noodzaak voor chronische medicamenteuze behandeling die naar de mening van de onderzoeker onnodige risico's met zich meebrengt voor het ontvangen van de onderzoeksmedicijnen of een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer om te voldoen aan de in het protocol vereiste testen of procedures in gevaar zou kunnen brengen, of het welzijn, de veiligheid of de klinische interpreteerbaarheid van de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen.
• Blootstelling aan gentherapie, onderzoeksmedicatie of andere in het protocol gespecificeerde behandeling binnen de in het protocol gespecificeerde tijdslimieten.
• Afwijking in protocolgespecificeerde diagnostische evaluaties of laboratoriumtests.

Opmerking: er kunnen andere opname- of uitsluitingscriteria van toepassing zijn.