Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid en werkzaamheid van Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) te evalueren na infusie met imlifidase bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) waarvan is vastgesteld dat ze reeds bestaande antilichamen hebben tegen het recombinante adeno-geassocieerde virusserotype (rAAVrh74)

3 november 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een open-label, systemisch onderzoek naar genafgifte om de veiligheid, verdraagbaarheid en expressie van SRP-9001 in combinatie met Imlifidase te evalueren bij proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie met reeds bestaande antilichamen tegen rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 9 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

IV infusion of Imlifidase

Andere namen:
  • Idefirix

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoeveelheid Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofine-eiwitexpressie zoals gemeten met Western Blot, aangepast aan de spierinhoud
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoeveelheid expressie van Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofine in spierbiopsie, gemeten aan de hand van de intensiteit van de immunofluorescentie (IF)-vezels
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoeveelheid Delandistrogen Moxeparvovec-dystrofine-expressie in de spierbiopsie, gemeten aan de hand van het IF-percentage dystrofine-positieve vezels (PDPF)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Gemiddelde concentratie van vectorgenoomkopieën met behulp van polymerasekettingreactie in spierweefselbiopsie, na toediening van Delandistrogene Moxeparvovec
Tijdsspanne: Week 12
Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Imlifidase
Tijdsspanne: Tot dag 7
Tot dag 7
Totaal IgG in serum na toediening van Imlifidase
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12
rAAVrh74-antilichaamtiters na toediening van Imlifidase
Tijdsspanne: Tot uur 120
Tot uur 120
Concentratie van vectorgenoomkopieën met behulp van polymerasekettingreactie in serum, na toediening van Delandistrogene Moxeparvovec
Tijdsspanne: Tot dag 7
Tot dag 7
Aantal deelnemers met een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE), bijwerking van speciaal belang (AESI) en ernstige bijwerking (SAE)
Tijdsspanne: Tot week 104
Tot week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Medewerkers

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 januari 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 oktober 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 november 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren