- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06241950
Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid en werkzaamheid van Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) te evalueren na infusie met imlifidase bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) waarvan is vastgesteld dat ze reeds bestaande antilichamen hebben tegen het recombinante adeno-geassocieerde virusserotype (rAAVrh74)
Een open-label, systemisch onderzoek naar genafgifte om de veiligheid, verdraagbaarheid en expressie van SRP-9001 in combinatie met Imlifidase te evalueren bij proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie met reeds bestaande antilichamen tegen rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Andere namen:
IV infusion of Imlifidase
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoeveelheid Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofine-eiwitexpressie zoals gemeten met Western Blot, aangepast aan de spierinhoud
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoeveelheid expressie van Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofine in spierbiopsie, gemeten aan de hand van de intensiteit van de immunofluorescentie (IF)-vezels
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoeveelheid Delandistrogen Moxeparvovec-dystrofine-expressie in de spierbiopsie, gemeten aan de hand van het IF-percentage dystrofine-positieve vezels (PDPF)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde concentratie van vectorgenoomkopieën met behulp van polymerasekettingreactie in spierweefselbiopsie, na toediening van Delandistrogene Moxeparvovec
Tijdsspanne: Week 12
|
Week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Imlifidase
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Tot dag 7
|
|
Totaal IgG in serum na toediening van Imlifidase
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Tot week 12
|
|
rAAVrh74-antilichaamtiters na toediening van Imlifidase
Tijdsspanne: Tot uur 120
|
Tot uur 120
|
|
Concentratie van vectorgenoomkopieën met behulp van polymerasekettingreactie in serum, na toediening van Delandistrogene Moxeparvovec
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Tot dag 7
|
|
Aantal deelnemers met een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE), bijwerking van speciaal belang (AESI) en ernstige bijwerking (SAE)
Tijdsspanne: Tot week 104
|
Tot week 104
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Musculoskeletale aandoeningen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Spierdystrofieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Spierdystrofie, Duchenne
- Mac-1-achtig eiwit, Streptococcus
Andere studie-ID-nummers
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .