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Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) dopo l'infusione di imlifidase in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno accertato la presenza di anticorpi preesistenti contro il sierotipo del virus adeno-associato ricombinante (rAAVrh74)

17 novembre 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto e sistemico sulla consegna genica per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'espressione di SRP-9001 in associazione con imlifidase in soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti contro rAAVrh74

Questo è uno studio sulla terapia di trasferimento genico che valuta la sicurezza dell'espressione della distrofina delandistrogene moxeparvovec e delandistrogene moxeparvovec in associazione con imlifidase, in partecipanti con DMD con anticorpi preesistenti contro rAAVrh74 per un periodo di 104 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ambulatorio secondo i criteri specificati dal protocollo.
  • Ha una diagnosi definitiva di DMD prima dello screening basata sulla documentazione dei risultati clinici e sui test genetici di conferma.
  • Capacità di collaborare con test di valutazione motoria.
  • Ha titoli anticorpali rAAVrh74 elevati secondo i requisiti specificati nel protocollo.
  • Una mutazione frameshift patogena, una mutazione non senso o un codone di stop prematuro o una variante patogena nel gene DMD che si prevede porti all'assenza della proteina distrofina.
  • Dose giornaliera stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante durante lo studio (ad eccezione di modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso).

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con imlifidase.
  • Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, inclusa malattia cardiaca, polmonare, epatica, renale, ematologica, immunologica o comportamentale, o infezione o tumore maligno o malattia concomitante o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a giudizio dello sperimentatore, crea rischi inutili per il trattamento i farmaci in studio o una condizione medica o una circostanza attenuante che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del partecipante di rispettare il protocollo richiesto test o procedure o compromettere il benessere, la sicurezza o l'interpretabilità clinica del partecipante.
  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o altri trattamenti specificati nel protocollo entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Anomalia nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.

Nota: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec dopo infusione di Imlifidase
I partecipanti possono ricevere 1 o 2 dosi di imlifidase, a seconda dei risultati del titolo anticorpale rAAVrh74. Quindi, in base al titolo anticorpale rAAVrh74, i partecipanti idonei possono ricevere 1 dose di infusione di delandistrogene moxeparvovec.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Biologico: imlifidase
Infusione endovenosa di Imlidase
Altri nomi:
  • Idefirix

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della proteina distrofina Delandistrogene Moxeparvovec misurata mediante Western Blot aggiustata in base al contenuto muscolare
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec nel muscolo sottoposto a biopsia misurata mediante immunofluorescenza (IF) dell'intensità delle fibre
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec nel muscolo sottoposto a biopsia misurata mediante percentuale di fibre positive alla distrofina (PDPF) IF
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Concentrazione media delle copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi nella biopsia del tessuto muscolare, dopo la somministrazione di Delandistrogene Moxeparvovec
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
Fino al giorno 7
IgG totali nel siero dopo la somministrazione di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Titoli anticorpali rAAVrh74 dopo la somministrazione di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino all'ora 120
Fino all'ora 120
Concentrazione di copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi nel siero, dopo la somministrazione di Delandistrogene Moxeparvovec
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
Fino al giorno 7
Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), un evento avverso di particolare interesse (AESI) e un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 104
Fino alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Hansa Biopharma AB

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

10 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

10 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9001-104
  • 2022-003407-15 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su delandistrogene moxeparvovec

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