- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06241950
Um estudo de terapia de transferência de genes para avaliar a segurança e eficácia de Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) após infusão de imlifidase em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) determinados como tendo anticorpos pré-existentes para o sorotipo de vírus adeno-associado recombinante (rAAVrh74)
Um estudo aberto de entrega de genes sistêmicos para avaliar a segurança, tolerabilidade e expressão de SRP-9001 em associação com imlifidase em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne com anticorpos pré-existentes para rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Outros nomes:
IV infusion of Imlifidase
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na quantidade de expressão da proteína distrofina Delandistrogene Moxeparvovec medida por Western Blot ajustada pelo conteúdo muscular
Prazo: Linha de base, semana 12
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Linha de base, semana 12
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Alteração da linha de base na quantidade de expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec no músculo biopsiado conforme medido pela intensidade da fibra de imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, semana 12
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Linha de base, semana 12
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Alteração da linha de base na quantidade de expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec em músculo biopsiado conforme medido pela porcentagem de fibras positivas para distrofina (PDPF)
Prazo: Linha de base, semana 12
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Linha de base, semana 12
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Concentração média de cópias do genoma vetorial usando reação em cadeia da polimerase em biópsia de tecido muscular, após administração de Delandistrogene Moxeparvovec
Prazo: Semana 12
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Semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de imlifidase
Prazo: Até o dia 7
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Até o dia 7
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IgG total no soro após administração de imlifidase
Prazo: Até a semana 12
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Até a semana 12
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Títulos de anticorpos rAAVrh74 após administração de imlifidase
Prazo: Até a hora 120
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Até a hora 120
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Concentração de cópias do genoma vetorial usando reação em cadeia da polimerase no soro, após administração de Delandistrogene Moxeparvovec
Prazo: Até o dia 7
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Até o dia 7
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Número de participantes com evento adverso emergente de tratamento (TEAE), evento adverso de interesse especial (AESI) e evento adverso grave (SAE)
Prazo: Até a semana 104
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Até a semana 104
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Proteína do tipo Mac-1, Streptococcus
Outros números de identificação do estudo
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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