Um estudo de terapia de transferência de genes para avaliar a segurança e eficácia de Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) após infusão de imlifidase em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) determinados como tendo anticorpos pré-existentes para o sorotipo de vírus adeno-associado recombinante (rAAVrh74)
17 de novembro de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Um estudo aberto de entrega de genes sistêmicos para avaliar a segurança, tolerabilidade e expressão de SRP-9001 em associação com imlifidase em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne com anticorpos pré-existentes para rAAVrh74
Este é um estudo de terapia de transferência genética que avalia a segurança da expressão de delandistrogene moxeparvovec e delandistrogene moxeparvovec distrofina em associação com imlifidase, em participantes com DMD com anticorpos pré-existentes para rAAVrh74 durante um período de 104 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Ambulatório por critérios especificados pelo protocolo.
- Tem um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios.
- Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
- Possui títulos elevados de anticorpos rAAVrh74 de acordo com os requisitos especificados pelo protocolo.
- Mutação frameshift patogênica, mutação sem sentido ou códon de parada prematuro ou variante patogênica no gene DMD que se espera que leve à ausência da proteína distrofina.
- Dose diária estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem, e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso).
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com imlifidase.
- Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, incluindo doença cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, imunológica ou comportamental, ou infecção ou malignidade ou doença concomitante ou necessidade de tratamento medicamentoso crônico que, na opinião do Investigador, crie riscos desnecessários para receber os medicamentos do estudo ou uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, pode comprometer a capacidade do participante de cumprir os testes ou procedimentos exigidos pelo protocolo ou comprometer o bem-estar, segurança ou interpretabilidade clínica do participante.
- Exposição à terapia genética, medicação experimental ou outro tratamento especificado pelo protocolo dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
- Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou exames laboratoriais especificados pelo protocolo.
Nota: Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec após infusão de Imlifidase
Os participantes podem receber 1 ou 2 doses de imlifidase, dependendo dos resultados do título de anticorpo rAAVrh74.
Então, com base no título de anticorpo rAAVrh74, os participantes elegíveis podem receber 1 dose de infusão de delandistrogene moxeparvovec.
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Infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec
Outros nomes:
Perfusão intravenosa de Imlidase
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na quantidade de expressão da proteína distrofina Delandistrogene Moxeparvovec medida por Western Blot ajustada pelo conteúdo muscular
Prazo: Linha de base, semana 12
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Linha de base, semana 12
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Alteração da linha de base na quantidade de expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec no músculo biopsiado conforme medido pela intensidade da fibra de imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, semana 12
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Linha de base, semana 12
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Alteração da linha de base na quantidade de expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec em músculo biopsiado conforme medido pela porcentagem de fibras positivas para distrofina (PDPF)
Prazo: Linha de base, semana 12
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Linha de base, semana 12
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Concentração média de cópias do genoma vetorial usando reação em cadeia da polimerase em biópsia de tecido muscular, após administração de Delandistrogene Moxeparvovec
Prazo: Semana 12
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Semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de imlifidase
Prazo: Até o dia 7
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Até o dia 7
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IgG total no soro após administração de imlifidase
Prazo: Até a semana 12
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Até a semana 12
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Títulos de anticorpos rAAVrh74 após administração de imlifidase
Prazo: Até a hora 120
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Até a hora 120
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Concentração de cópias do genoma vetorial usando reação em cadeia da polimerase no soro, após administração de Delandistrogene Moxeparvovec
Prazo: Até o dia 7
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Até o dia 7
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Número de participantes com evento adverso emergente de tratamento (TEAE), evento adverso de interesse especial (AESI) e evento adverso grave (SAE)
Prazo: Até a semana 104
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Até a semana 104
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Real)
10 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
10 de outubro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
5 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Proteína do tipo Mac-1, Streptococcus
Outros números de identificação do estudo
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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