Géntranszfer terápiás vizsgálat a delandisztrogén moxeparvovec (SRP-9001) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az imlifidáz infúziót követően olyan Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő résztvevőknél, akikről megállapították, hogy már léteztek antitestek a rekombináns adenovírus-asszociált vírus (7-es szerotípusú AAV) ellen
2024. március 8. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
Nyílt címkés, szisztémás génbejuttatási vizsgálat az SRP-9001 biztonságosságának, tolerálhatóságának és expressziójának értékelésére az Imlifidase-szal összefüggésben olyan betegeknél, akiknek Duchenne-izomdystrophiája van, és rAAVrh74 elleni antitestek már léteztek.
Ez egy géntranszfer terápiás vizsgálat, amely a delandisztrogén moxeparvovec és a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójának biztonságosságát értékeli imlifidázzal összefüggésben olyan DMD-ben szenvedő betegeknél, akiknél 104 hétig tartó időszakban már léteztek rAAVrh74 antitestek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
6
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Ambuláns, protokoll szerint meghatározott kritériumok szerint.
- A szűrés előtt véglegesen diagnosztizálták a DMD-t a klinikai leletek dokumentálása és a megerősítő genetikai vizsgálatok alapján.
- Együttműködési képesség motoros értékelési teszteléssel.
- A protokollban meghatározott követelményeknek megfelelően emelkedett rAAVrh74 antitesttiterekkel rendelkezik.
- Patogén frameshift mutáció, nonszensz mutáció vagy korai stopkodon vagy patogén variáns a DMD génben, amely várhatóan a disztrofin fehérje hiányához vezet.
- Az orális kortikoszteroidok stabil napi adagja legalább 12 hétig a szűrés előtt, és a dózis várhatóan állandó marad a vizsgálat során (kivéve a testtömeg-változásokhoz igazodó módosításokat).
Kizárási kritériumok:
- Korábbi kezelés imlifidázzal.
- Bármilyen más klinikailag jelentős betegség jelenléte, beleértve a szív-, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, immunológiai vagy viselkedési betegségeket, vagy fertőzést vagy rosszindulatú daganatot vagy egyidejű betegséget, vagy krónikus gyógyszeres kezelés szükségességét, amely a vizsgáló véleménye szerint szükségtelen kockázatot jelent a kezelésre. a vizsgálati gyógyszer vagy olyan egészségügyi állapot vagy enyhítő körülmény, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő azon képességét, hogy megfeleljen a szükséges vizsgálati vagy eljárások protokolljának, vagy veszélyeztetheti a résztvevő jólétét, biztonságát vagy klinikai értelmezhetőségét.
- Génterápiának, vizsgálati gyógyszeres kezelésnek vagy más, protokollban meghatározott kezelésnek való kitettség a protokollban meghatározott időhatárokon belül.
- Rendellenesség a protokollban meghatározott diagnosztikai értékelésekben vagy laboratóriumi vizsgálatokban.
Megjegyzés: Egyéb felvételi vagy kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Delandistrogén Moxeparvovec Imlifidase infúzió után
A résztvevők 1 vagy 2 adag imlifidázt kaphatnak, az rAAVrh74 antitesttiter eredményeitől függően.
Ezután az rAAVrh74 antitest titerük alapján a jogosult résztvevők 1 adag delandisztrogén moxeparvovec infúziót kaphatnak.
|
A delandisztrogén moxeparvovec egyszeri IV infúziója
Más nevek:
Imlifidase IV infúzió
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin fehérje expressziójában Western-blottal mérve, izomtartalom szerint korrigált
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában a biopsziás izomban, immunfluoreszcencia (IF) rostintenzitással mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában a biopsziás izomban, IF százalékos disztrofin-pozitív rostokkal (PDPF) mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A vektor genommásolatok átlagos koncentrációja polimeráz láncreakciót alkalmazva izomszövet biopsziában, Delandistrogén Moxeparvovec beadása után
Időkeret: 12. hét
|
12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az imlifidáz maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Akár a 7. napig
|
Akár a 7. napig
|
|
Összes IgG a szérumban az Imlifidase beadása után
Időkeret: Akár a 12. hétig
|
Akár a 12. hétig
|
|
rAAVrh74 antitest titerek az imlifidase beadása után
Időkeret: 120 óráig
|
120 óráig
|
|
Vektor genommásolatok koncentrációja polimeráz láncreakcióval a szérumban, Delandistrogén Moxeparvovec beadása után
Időkeret: Akár a 7. napig
|
Akár a 7. napig
|
|
Kezelési vészhelyzetben (TEAE), különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményben (AESI) és súlyos nemkívánatos eseményben (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 104. hétig
|
Akár a 104. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. január 29.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. január 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. január 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 26.
Első közzététel (Tényleges)
2024. február 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 8.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
PYC TherapeuticsToborzásRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália
Klinikai vizsgálatok a delandisztrogén moxeparvovec
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheToborzásDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok, Japán, Spanyolország, Olaszország
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheJelentkezés meghívóvalDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Befejezve
-
Sarepta Therapeutics, Inc.BefejezveIzomdisztrófia, DuchenneEgyesült Államok
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheJelentkezés meghívóval
-
Hoffmann-La RocheSarepta Therapeutics, Inc.ToborzásDuchenne izomsorvadásSpanyolország, Németország
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheAktív, nem toborzóDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok, Japán, Tajvan, Belgium, Spanyolország, Németország, Hong Kong, Olaszország, Egyesült Királyság
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Toborzás