Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeninsiirtoterapiatutkimus delandistrogeenimokseparvovekin (SRP-9001) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi imlifidaasin infuusion jälkeen osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofiaa (DMD), joilla on todettu olevan vasta-aineita rekombinantti-adeno-serotyyppiseen AV-virukseen (7-A-virukseen liittyvää)

tiistai 3. marraskuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Avoin, systeeminen geenin luovutustutkimus SRP-9001:n turvallisuuden, siedettävyyden ja ilmentymisen arvioimiseksi yhdessä imlifidaasin kanssa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja jo olemassa olevia vasta-aineita rAAVrh74:lle

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 9 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

IV infusion of Imlifidase

Muut nimet:
  • Idefirix

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiiniproteiinin ilmentymisessä Western blot -menetelmällä mitattuna lihassisällön mukaan sovitettuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ekspressiossa biopsioidussa lihaksessa immunofluoresenssin (IF) kuidun intensiteetillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ilmentymisessä biopsioidussa lihaksessa mitattuna IF-prosenttisella dystrofiinipositiivisilla kuiduilla (PDPF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Vektorigenomikopioiden keskimääräinen pitoisuus käyttämällä polymeraasiketjureaktiota lihaskudosbiopsiassa Delandistrogene Moxeparvovecin annon jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Imlifidaasin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
Päivään 7 asti
Seerumin kokonais-IgG imlifidaasin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
rAAVrh74-vasta-ainetiitterit imlifidaasin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa tunti 120
Jopa tunti 120
Vektorigenomikopioiden konsentraatio seerumin polymeraasiketjureaktiota käyttämällä Delandistrogen Moxeparvovecin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
Päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI) ja vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 104 asti
Viikolle 104 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa