- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06241950
Geeninsiirtoterapiatutkimus delandistrogeenimokseparvovekin (SRP-9001) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi imlifidaasin infuusion jälkeen osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofiaa (DMD), joilla on todettu olevan vasta-aineita rekombinantti-adeno-serotyyppiseen AV-virukseen (7-A-virukseen liittyvää)
Avoin, systeeminen geenin luovutustutkimus SRP-9001:n turvallisuuden, siedettävyyden ja ilmentymisen arvioimiseksi yhdessä imlifidaasin kanssa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja jo olemassa olevia vasta-aineita rAAVrh74:lle
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Muut nimet:
IV infusion of Imlifidase
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiiniproteiinin ilmentymisessä Western blot -menetelmällä mitattuna lihassisällön mukaan sovitettuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ekspressiossa biopsioidussa lihaksessa immunofluoresenssin (IF) kuidun intensiteetillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ilmentymisessä biopsioidussa lihaksessa mitattuna IF-prosenttisella dystrofiinipositiivisilla kuiduilla (PDPF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Vektorigenomikopioiden keskimääräinen pitoisuus käyttämällä polymeraasiketjureaktiota lihaskudosbiopsiassa Delandistrogene Moxeparvovecin annon jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Imlifidaasin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Päivään 7 asti
|
|
Seerumin kokonais-IgG imlifidaasin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
Viikolle 12 asti
|
|
rAAVrh74-vasta-ainetiitterit imlifidaasin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa tunti 120
|
Jopa tunti 120
|
|
Vektorigenomikopioiden konsentraatio seerumin polymeraasiketjureaktiota käyttämällä Delandistrogen Moxeparvovecin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Päivään 7 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI) ja vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 104 asti
|
Viikolle 104 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Mac-1-kaltainen proteiini, Streptococcus
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .