Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeninsiirtoterapiatutkimus delandistrogeenimokseparvovekin (SRP-9001) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi imlifidaasin infuusion jälkeen osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofiaa (DMD), joilla on todettu olevan vasta-aineita rekombinantti-adeno-serotyyppiseen AV-virukseen (7-A-virukseen liittyvää)

perjantai 8. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Avoin, systeeminen geenin luovutustutkimus SRP-9001:n turvallisuuden, siedettävyyden ja ilmentymisen arvioimiseksi yhdessä imlifidaasin kanssa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja jo olemassa olevia vasta-aineita rAAVrh74:lle

Tämä on geeninsiirtoterapiatutkimus, jossa arvioidaan delandistrogeenimokseparvovekin ja delandistrogeenimokseparvovekin dystrofiinin ilmentymisen turvallisuutta imlifidaasin yhteydessä DMD:tä sairastavilla osallistujilla, joilla oli jo vasta-aineita rAAVrh74:lle 104 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ambulatorinen protokollan määrittelemien kriteerien mukaan.
  • Hänellä on lopullinen DMD-diagnoosi ennen seulontaa kliinisten löydösten dokumentoinnin ja vahvistavan geneettisen testin perusteella.
  • Kyky tehdä yhteistyötä motoristen arviointitestien kanssa.
  • Sillä on kohonneet rAAVrh74-vasta-ainetiitterit protokollakohtaisten vaatimusten mukaisesti.
  • Patogeeninen kehysmuutosmutaatio, nonsense-mutaatio tai ennenaikainen lopetuskodoni tai patogeeninen variantti DMD-geenissä, jonka odotetaan johtavan dystrofiiniproteiinin puuttumiseen.
  • Vakaa päiväannos suun kautta otettavia kortikosteroideja vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona koko tutkimuksen ajan (lukuun ottamatta painonmuutosten mukauttamista).

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi hoito imlifidaasilla.
  • Minkä tahansa muun kliinisesti merkittävän sairauden, mukaan lukien sydän-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, immunologinen tai käyttäytymissairaus, tai infektio tai pahanlaatuinen sairaus tai samanaikainen sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettomia riskejä tutkimuslääkkeet tai lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa osallistujan kyvyn noudattaa vaadittuja testauksia tai toimenpiteitä tai heikentää osallistujan hyvinvointia, turvallisuutta tai kliinistä tulkintaa.
  • Altistuminen geeniterapialle, tutkimuslääkitykselle tai muulle protokollan mukaiselle hoidolle protokollassa määritetyissä aikarajoissa.
  • Poikkeavuus protokollakohtaisissa diagnostisissa arvioinneissa tai laboratoriotesteissä.

Huomautus: Muut sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Delandistrogen Moxeparvovec Imlifidase-infuusion jälkeen
Osallistujat voivat saada 1 tai 2 annosta imlifidaasia rAAVrh74-vasta-ainetiitterituloksista riippuen. Tämän jälkeen kelvolliset osallistujat voivat saada rAAVrh74-vasta-ainetiitterinsä perusteella yhden annoksen delandistrogeenimokseparvovec-infuusiota.
Geneettinen: delandistrogeeni mokseparvovec
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec
Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Biologinen: imlifidase
Imlifidaasin IV-infuusio
Muut nimet:
  • Idefirix

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiiniproteiinin ilmentymisessä Western blot -menetelmällä mitattuna lihassisällön mukaan sovitettuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ekspressiossa biopsioidussa lihaksessa immunofluoresenssin (IF) kuidun intensiteetillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ilmentymisessä biopsioidussa lihaksessa mitattuna IF-prosenttisella dystrofiinipositiivisilla kuiduilla (PDPF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Vektorigenomikopioiden keskimääräinen pitoisuus käyttämällä polymeraasiketjureaktiota lihaskudosbiopsiassa Delandistrogene Moxeparvovecin annon jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Imlifidaasin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
Päivään 7 asti
Seerumin kokonais-IgG imlifidaasin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
rAAVrh74-vasta-ainetiitterit imlifidaasin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa tunti 120
Jopa tunti 120
Vektorigenomikopioiden konsentraatio seerumin polymeraasiketjureaktiota käyttämällä Delandistrogen Moxeparvovecin antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
Päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI) ja vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 104 asti
Viikolle 104 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

Hansa Biopharma AB

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-9001-104
  • 2022-003407-15 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset delandistrogeeni mokseparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Togo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa