- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06241950
En undersøgelse af genoverførselsterapi til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) efter imlifidase-infusion hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der er bestemt til at have allerede eksisterende antistoffer mod rekombinant adeno-associeret virusserotype (r4AAV)
En åben-label, systemisk genleveringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og ekspressionen af SRP-9001 i forbindelse med imlifidase hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi med allerede eksisterende antistoffer mod rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Andre navne:
IV infusion of Imlifidase
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i mængden af Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspression målt ved Western Blot Justeret efter muskelindhold
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
Ændring fra baseline i mængden af delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
Ændring fra baseline i mængden af delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved IF procent dystrophin-positive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
Gennemsnitlig koncentration af vektorgenomkopier ved anvendelse af polymerasekædereaktion i muskelvævsbiopsi efter administration af Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Uge 12
|
Uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af imlifidase
Tidsramme: Op til dag 7
|
Op til dag 7
|
|
Total IgG i serum efter indgivelse af imlifidase
Tidsramme: Op til uge 12
|
Op til uge 12
|
|
rAAVrh74 antistoftitre efter indgivelse af imlifidase
Tidsramme: Op til time 120
|
Op til time 120
|
|
Koncentration af vektorgenomkopier under anvendelse af polymerasekædereaktion i serum efter administration af Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Op til dag 7
|
Op til dag 7
|
|
Antal deltagere med en Emergent Adverse Event (TEAE) i behandling, en bivirkning af særlig interesse (AESI) og en alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Op til uge 104
|
Op til uge 104
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Muskuloskeletale sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Mac-1-lignende protein, Streptococcus
Andre undersøgelses-id-numre
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .