Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af genoverførselsterapi til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) efter imlifidase-infusion hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der er bestemt til at have allerede eksisterende antistoffer mod rekombinant adeno-associeret virusserotype (r4AAV)

3. november 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label, systemisk genleveringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og ekspressionen af ​​SRP-9001 i forbindelse med imlifidase hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi med allerede eksisterende antistoffer mod rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 9 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

IV infusion of Imlifidase

Andre navne:
  • Idefirix

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i mængden af ​​Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspression målt ved Western Blot Justeret efter muskelindhold
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved IF procent dystrophin-positive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Gennemsnitlig koncentration af vektorgenomkopier ved anvendelse af polymerasekædereaktion i muskelvævsbiopsi efter administration af Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Uge 12
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af imlifidase
Tidsramme: Op til dag 7
Op til dag 7
Total IgG i serum efter indgivelse af imlifidase
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
rAAVrh74 antistoftitre efter indgivelse af imlifidase
Tidsramme: Op til time 120
Op til time 120
Koncentration af vektorgenomkopier under anvendelse af polymerasekædereaktion i serum efter administration af Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Op til dag 7
Op til dag 7
Antal deltagere med en Emergent Adverse Event (TEAE) i behandling, en bivirkning af særlig interesse (AESI) og en alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Op til uge 104
Op til uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Samarbejdspartnere

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

10. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. november 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2026

Sidst verificeret

1. november 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner