Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af genoverførselsterapi til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) efter imlifidase-infusion hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der er bestemt til at have allerede eksisterende antistoffer mod rekombinant adeno-associeret virusserotype (r4AAV)

17. november 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label, systemisk genleveringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og ekspressionen af ​​SRP-9001 i forbindelse med imlifidase hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi med allerede eksisterende antistoffer mod rAAVrh74

Dette er et genoverførselsterapistudie, der evaluerer sikkerheden af ​​delandistrogen moxeparvovec og delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression i forbindelse med imlifidase hos deltagere med DMD med allerede eksisterende antistoffer mod rAAVrh74 over en periode på 104 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulant pr. protokol specificerede kriterier.
  • Har en endelig diagnose af DMD forud for screening baseret på dokumentation af kliniske fund og bekræftende genetisk testning.
  • Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  • Har forhøjede rAAVrh74 antistoftitre i henhold til protokolspecificerede krav.
  • En patogen rammeskift-mutation, nonsens-mutation eller for tidlig stopkodon eller patogen variant i DMD-genet, der forventes at føre til fravær af dystrofinprotein.
  • Stabil daglig dosis af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive konstant gennem hele undersøgelsen (bortset fra modifikationer for at imødekomme ændringer i vægt).

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med imlifidase.
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom, herunder hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, immunologisk eller adfærdsmæssig sygdom eller infektion eller malignitet eller samtidig sygdom eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, som efter investigatorens mening skaber unødvendige risici for at modtage undersøgelseslægemidlerne eller en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere deltagerens evne til at overholde protokollen påkrævet testning eller procedurer eller kompromittere deltagerens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning.
  • Eksponering for genterapi, forsøgsmedicin eller anden protokolspecificeret behandling inden for de protokolspecifikke tidsgrænser.
  • Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests.

Bemærk: Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec efter Imlifidase-infusion
Deltagerne kan modtage 1 eller 2 doser af imlifidase, afhængigt af rAAVrh74-antistoftiterresultater. Baseret på deres rAAVrh74-antistoftiter kan kvalificerede deltagere derefter modtage 1 dosis delandistrogen moxeparvovec-infusion.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Biologisk: imlifidase
Intravenøs infusion af Imlifidase
Andre navne:
  • Idefirix

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i mængden af ​​Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspression målt ved Western Blot Justeret efter muskelindhold
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved IF procent dystrophin-positive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Gennemsnitlig koncentration af vektorgenomkopier ved anvendelse af polymerasekædereaktion i muskelvævsbiopsi efter administration af Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Uge 12
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af imlifidase
Tidsramme: Op til dag 7
Op til dag 7
Total IgG i serum efter indgivelse af imlifidase
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
rAAVrh74 antistoftitre efter indgivelse af imlifidase
Tidsramme: Op til time 120
Op til time 120
Koncentration af vektorgenomkopier under anvendelse af polymerasekædereaktion i serum efter administration af Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Op til dag 7
Op til dag 7
Antal deltagere med en Emergent Adverse Event (TEAE) i behandling, en bivirkning af særlig interesse (AESI) og en alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Op til uge 104
Op til uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Hansa Biopharma AB

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

10. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9001-104
  • 2022-003407-15 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med delandistrogen moxeparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner