Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genoverføringsterapistudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) etter imlifidase-infusjon hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som er fastslått å ha eksisterende antistoffer mot rekombinant adeno-assosiert virusserotype (r4AAV)

3. november 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen, systemisk genleveringsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og uttrykk for SRP-9001 i forbindelse med imlifidase hos personer med Duchenne muskeldystrofi med eksisterende antistoffer mot rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 9 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

IV infusion of Imlifidase

Andre navn:
  • Idefirix

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i mengde delandistrogen Moxeparvovec Dystrofinproteinuttrykk målt ved Western Blot Justert av muskelinnhold
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i mengde av delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspresjon i biopsiert muskel målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i mengde delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspresjon i biopsimuskel målt ved IF prosent dystrofinpositive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Gjennomsnittlig konsentrasjon av vektorgenomkopier ved bruk av polymerasekjedereaksjon i muskelvevsbiopsi, etter administrering av Delandistrogene Moxeparvovec
Tidsramme: Uke 12
Uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av imlifidase
Tidsramme: Frem til dag 7
Frem til dag 7
Totalt IgG i serum etter administrasjon av Imlifidase
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12
rAAVrh74 antistofftitere etter administrasjon av imlifidase
Tidsramme: Opp til time 120
Opp til time 120
Konsentrasjon av vektorgenomkopier ved bruk av polymerasekjedereaksjon i serum, etter administrering av Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Frem til dag 7
Frem til dag 7
Antall deltakere med en Emergent Adverse Event (TEAE), Adverse Event of Special Interest (AESI) og Serious Adverse Event (SAE)
Tidsramme: Frem til uke 104
Frem til uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2024

Primær fullføring (Faktiske)

10. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

10. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. november 2026

Sist bekreftet

1. november 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere