- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06241950
En genoverføringsterapistudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) etter imlifidase-infusjon hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som er fastslått å ha eksisterende antistoffer mot rekombinant adeno-assosiert virusserotype (r4AAV)
En åpen, systemisk genleveringsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og uttrykk for SRP-9001 i forbindelse med imlifidase hos personer med Duchenne muskeldystrofi med eksisterende antistoffer mot rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Andre navn:
IV infusion of Imlifidase
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i mengde delandistrogen Moxeparvovec Dystrofinproteinuttrykk målt ved Western Blot Justert av muskelinnhold
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
Endring fra baseline i mengde av delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspresjon i biopsiert muskel målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
Endring fra baseline i mengde delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspresjon i biopsimuskel målt ved IF prosent dystrofinpositive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
Gjennomsnittlig konsentrasjon av vektorgenomkopier ved bruk av polymerasekjedereaksjon i muskelvevsbiopsi, etter administrering av Delandistrogene Moxeparvovec
Tidsramme: Uke 12
|
Uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av imlifidase
Tidsramme: Frem til dag 7
|
Frem til dag 7
|
|
Totalt IgG i serum etter administrasjon av Imlifidase
Tidsramme: Frem til uke 12
|
Frem til uke 12
|
|
rAAVrh74 antistofftitere etter administrasjon av imlifidase
Tidsramme: Opp til time 120
|
Opp til time 120
|
|
Konsentrasjon av vektorgenomkopier ved bruk av polymerasekjedereaksjon i serum, etter administrering av Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Frem til dag 7
|
Frem til dag 7
|
|
Antall deltakere med en Emergent Adverse Event (TEAE), Adverse Event of Special Interest (AESI) og Serious Adverse Event (SAE)
Tidsramme: Frem til uke 104
|
Frem til uke 104
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Mac-1-lignende protein, Streptococcus
Andre studie-ID-numre
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .