Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące terapii transferem genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności delandistrogenu mokseparwovec (SRP-9001) po wlewie imlifidazy u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) wykazało obecność istniejących przeciwciał przeciwko serotypowi rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (rAAVrh74)

3 listopada 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte, ogólnoustrojowe badanie dostarczania genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i ekspresji SRP-9001 w połączeniu z imlifidazą u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Przegląd badań

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS

IV infusion of Imlifidase

Inne nazwy:
  • Idefirix

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości delandistrogenu mokseparwoweku. Ekspresja białka dystrofiny mierzona metodą Western Blot skorygowana na podstawie zawartości mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu po biopsji mierzona za pomocą immunofluorescencji (IF) intensywności włókien
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu poddanym biopsji, mierzona za pomocą procentu włókien dodatnich pod względem dystrofiny (PDPF) IF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Średnie stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w biopsji tkanki mięśniowej po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie imlifidazy w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Do dnia 7
Do dnia 7
Całkowite IgG w surowicy po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do tygodnia 12
Do tygodnia 12
Miano przeciwciał rAAVrh74 po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do godziny 120
Do godziny 120
Stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w surowicy po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Do dnia 7
Do dnia 7
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 104. tygodnia
Do 104. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Współpracownicy

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj