Badanie dotyczące terapii transferem genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności delandistrogenu mokseparwovec (SRP-9001) po wlewie imlifidazy u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) wykazało obecność istniejących przeciwciał przeciwko serotypowi rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (rAAVrh74)
17 listopada 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otwarte, ogólnoustrojowe badanie dostarczania genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i ekspresji SRP-9001 w połączeniu z imlifidazą u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko rAAVrh74
Jest to badanie dotyczące terapii transferem genów, oceniające bezpieczeństwo ekspresji delandistrogenu mokseparwowek i dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek w skojarzeniu z imlifidazą u uczestników z DMD z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko rAAVrh74 przez okres 104 tygodni.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ambulatoryjne według kryteriów określonych w protokole.
- Ma ostateczną diagnozę DMD przed badaniem przesiewowym w oparciu o dokumentację wyników klinicznych i potwierdzające badania genetyczne.
- Umiejętność współpracy przy badaniach oceny motorycznej.
- Ma podwyższone miano przeciwciał rAAVrh74 zgodnie z wymaganiami określonymi w protokole.
- Patogenna mutacja przesunięcia ramki odczytu, mutacja nonsensowna lub przedwczesny kodon stop lub patogenny wariant genu DMD, który, jak się oczekuje, doprowadzi do braku białka dystrofiny.
- Stała dzienna dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stała przez cały okres badania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała).
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze leczenie imlifidazą.
- Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby, w tym choroby serca, płuc, wątroby, nerek, hematologicznej, immunologicznej lub behawioralnej, lub infekcji, nowotworu złośliwego lub choroby współistniejącej lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, która w opinii Badacza stwarza niepotrzebne ryzyko dla otrzymania badany lek lub stan chorobowy lub okoliczność łagodząca, która w opinii Badacza może zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania protokołu wymaganych badań lub procedur lub zagrozić dobrostanowi uczestnika, jego bezpieczeństwu lub możliwości interpretacji klinicznej.
- Ekspozycja na terapię genową, leki eksperymentalne lub inne leczenie określone w protokole w terminach określonych w protokole.
- Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub badaniach laboratoryjnych.
Uwaga: mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia lub wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Delandistrogen Moxeparvovec po infuzji imlifidazy
Uczestnicy mogą otrzymać 1 lub 2 dawki imlifidazy, w zależności od wyników miana przeciwciał rAAVrh74.
Następnie, w oparciu o miano przeciwciał rAAVrh74, kwalifikujący się uczestnicy mogą otrzymać 1 dawkę wlewu delandistrogenu mokseparwowek.
|
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek
Inne nazwy:
Wlew dożylny Imlifidazy
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości delandistrogenu mokseparwoweku. Ekspresja białka dystrofiny mierzona metodą Western Blot skorygowana na podstawie zawartości mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu po biopsji mierzona za pomocą immunofluorescencji (IF) intensywności włókien
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu poddanym biopsji, mierzona za pomocą procentu włókien dodatnich pod względem dystrofiny (PDPF) IF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Średnie stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w biopsji tkanki mięśniowej po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalne obserwowane stężenie imlifidazy w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Do dnia 7
|
|
Całkowite IgG w surowicy po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do tygodnia 12
|
Do tygodnia 12
|
|
Miano przeciwciał rAAVrh74 po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do godziny 120
|
Do godziny 120
|
|
Stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w surowicy po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Do dnia 7
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 104. tygodnia
|
Do 104. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 stycznia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 października 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 października 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 stycznia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 stycznia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Białko podobne do Mac-1, Streptococcus
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .