エクソン44スキッピングを受けやすい変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー参加者におけるAOC 1044のPh2非盲検研究 (EXPLORE44OLE)
2026年7月28日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.
エクソン44スキッピングを受けやすい変異を持つDMD参加者に静脈内投与されたAOC 1044の薬力学、長期安全性および忍容性を評価する第2相非盲検試験
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) は、エクソン 44 スキッピングの影響を受けやすい変異を持つ DMD 参加者に静脈内投与された AOC 1044 の薬力学、長期安全性および忍容性を評価する非盲検試験です。
調査の概要
詳細な説明
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) は、AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) のパート B の拡張試験であるオープンラベルです。 AOC 1044-CS2 は、骨格筋におけるジストロフィンタンパク質産生に対する AOC 1044 の薬力学的効果、および AOC 1044 の長期安全性、忍容性、薬物動態、探索的有効性を評価するように設計されています。
AOC 1044-CS1 パート B の参加者は、AOC 1044-CS1 を十分に完了していれば、AOC 1044-CS2 に登録する資格があります。
AOC 1044-CS2 に登録したすべての参加者は、AOC 1044-CS1 で積極的治療を受けたかプラセボを受けたかに関係なく、積極的治療を受けます。 治療期間は2年間で、6週間または8週間ごとにIV投与されます。
参加者が積極的な治療を完了すると、3か月間の安全性追跡期間が続きます。 スポンサーは、将来の時点で積極的な治療を 2 年を超えて延長することができます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
39
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
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San Carlos、California、アメリカ、94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Medical School
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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North Carolina
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Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Denton、Texas、アメリカ、76208
- Neurology Rare Disease Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な包含基準
ロールオーバー参加者:
- 治験責任医師および治験依頼者によって判断された、AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) が満足に完了していること
- AOC 1044 には重大な忍容性の問題はありません
主な除外基準
ロールオーバー参加者:
- 参加者の安全性や研究手順に従う能力に影響を与える可能性のある新たな症状の存在または既存の症状の悪化
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AOC 1044複数の用量レベル
AOC 1044は、6週間ごとに約2年間IV注入されます。
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AOC 1044は、静脈内（IV）注入によって投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療の発生発生緊急性の有害事象（TEAE）
時間枠：学習修了を通じて（約2年）
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学習修了を通じて（約2年）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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24、48、および102の研究での血清クレアチンキナーゼ濃度のベースラインからの変化
時間枠：学習修了を通じて（約2年）
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学習修了を通じて（約2年）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Carmen Castrillo, MD、Avidity Biosciences, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月22日
一次修了 (推定)
2027年4月30日
研究の完了 (推定)
2027年4月30日
試験登録日
最初に提出
2024年1月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月2日
最初の投稿 (実際)
2024年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月28日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AOC 1044-CS2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。