Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude ouverte de Ph2 sur l'AOC 1044 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentant des mutations susceptibles de sauter l'exon44 (EXPLORE44OLE)

2 février 2024 mis à jour par: Avidity Biosciences, Inc.

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer la pharmacodynamique, l'innocuité et la tolérance à long terme de l'AOC 1044 administré par voie intraveineuse à des participants DMD présentant des mutations susceptibles de sauter l'exon 44

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) est une étude ouverte visant à évaluer la pharmacodynamique, l'innocuité et la tolérance à long terme de l'AOC 1044 administré par voie intraveineuse aux participants DMD présentant des mutations susceptibles de sauter l'exon 44.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) est une étude d'extension ouverte à la partie B de l'AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). L'AOC 1044-CS2 est conçu pour évaluer l'effet pharmacodynamique de l'AOC 1044 sur la production de protéines dystrophine dans le muscle squelettique ainsi que l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité exploratoire à long terme de l'AOC 1044.

Les participants de l'AOC 1044-CS1 Partie B sont éligibles pour s'inscrire à l'AOC 1044-CS2 s'ils ont terminé de manière satisfaisante l'AOC 1044-CS1.

Tous les participants qui s'inscrivent à l'AOC 1044-CS2 recevront un traitement actif, qu'ils aient reçu un traitement actif ou un placebo dans l'AOC 1044-CS1. La durée du traitement est de 2 ans avec une administration IV toutes les 6 ou 8 semaines.

Une fois que les participants ont terminé le traitement actif, ils seront suivis pendant une période de suivi de sécurité de 3 mois. Le promoteur peut prolonger le traitement actif au-delà de 2 ans à une date ultérieure.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Rare Disease Research - Atlanta

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés

Participants au roulement :

  • A complété de manière satisfaisante l'AOC 1044-CS1 (EXPLORE44), tel que déterminé par l'enquêteur et le sponsor.
  • Aucun problème de tolérance significatif avec l'AOC 1044

Critères d'exclusion clés

Participants au roulement :

  • Présence de toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui pourrait affecter la sécurité d'un participant ou sa capacité à se conformer aux procédures de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AOC 1044 Niveaux de doses multiples
L'AOC 1044 sera perfusé par voie intraveineuse toutes les 6 ou 8 semaines pendant environ 2 ans.
Médicament: AOC 1044
AOC 1044 sera administré par perfusion intraveineuse (IV)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement entre le départ et la visite de biopsie du niveau de protéine de dystrophine tel que mesuré dans le muscle squelettique par Western Blot
Délai: Collecte de référence dans l'AOC 1044-CS1 jusqu'à 8 mois après le début de la dose ciblée dans l'AOC 1044-CS2
Collecte de référence dans l'AOC 1044-CS1 jusqu'à 8 mois après le début de la dose ciblée dans l'AOC 1044-CS2

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la fin des études (environ 2 ans)
Jusqu'à la fin des études (environ 2 ans)
Changement entre le départ et la visite de biopsie des taux de protéines de dystrophine mesurés dans le muscle squelettique par spectrométrie de masse
Délai: Collecte de base dans l'AOC 1044-CS1 jusqu'à 8 mois après le début de la dose ciblée dans l'AOC 1044-CS2.
Collecte de base dans l'AOC 1044-CS1 jusqu'à 8 mois après le début de la dose ciblée dans l'AOC 1044-CS2.
Changement entre le départ et la visite de biopsie du saut d'exon mesuré dans le muscle squelettique
Délai: Collecte de base dans l'AOC 1044-CS1 jusqu'à 8 mois après le début de la dose ciblée dans l'AOC 1044-CS2.
Collecte de base dans l'AOC 1044-CS1 jusqu'à 8 mois après le début de la dose ciblée dans l'AOC 1044-CS2.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Avidity Biosciences, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Mark Stahl, MD, PhD, Avidity Biosciences, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2024

Première publication (Estimé)

6 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AOC 1044-CS2

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

Essais cliniques sur AOC 1044

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Türkiye

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner