Étude ouverte de Ph2 sur l'AOC 1044 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentant des mutations susceptibles de sauter l'exon44 (EXPLORE44OLE)
Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer la pharmacodynamique, l'innocuité et la tolérance à long terme de l'AOC 1044 administré par voie intraveineuse à des participants DMD présentant des mutations susceptibles de sauter l'exon 44
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) est une étude d'extension ouverte à la partie B de l'AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). L'AOC 1044-CS2 est conçu pour évaluer l'effet pharmacodynamique de l'AOC 1044 sur la production de protéines dystrophine dans le muscle squelettique ainsi que l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité exploratoire à long terme de l'AOC 1044.
Les participants de l'AOC 1044-CS1 Partie B sont éligibles pour s'inscrire à l'AOC 1044-CS2 s'ils ont terminé de manière satisfaisante l'AOC 1044-CS1.
Tous les participants qui s'inscrivent à l'AOC 1044-CS2 recevront un traitement actif, qu'ils aient reçu un traitement actif ou un placebo dans l'AOC 1044-CS1. La durée du traitement est de 2 ans avec une administration IV toutes les 6 ou 8 semaines.
Une fois que les participants ont terminé le traitement actif, ils seront suivis pendant une période de suivi de sécurité de 3 mois. Le promoteur peut prolonger le traitement actif au-delà de 2 ans à une date ultérieure.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis Medical Center
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San Carlos, California, États-Unis, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Denton, Texas, États-Unis, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion clés
Participants au roulement :
- A complété de manière satisfaisante l'AOC 1044-CS1 (EXPLORE44), tel que déterminé par l'enquêteur et le sponsor.
- Aucun problème de tolérance significatif avec l'AOC 1044
Critères d'exclusion clés
Participants au roulement :
- Présence de toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui pourrait affecter la sécurité d'un participant ou sa capacité à se conformer aux procédures de l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: AOC 1044 Niveaux de dose multiples
AOC 1044 sera infusé IV toutes les 6 semaines pendant environ 2 ans.
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AOC 1044 sera administré par perfusion intraveineuse (IV)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Grâce à l'achèvement de l'étude (environ 2 ans)
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Grâce à l'achèvement de l'étude (environ 2 ans)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la base de la concentration sérique de créatine kinase aux semaines d'étude 24, 48 et 102
Délai: Grâce à l'achèvement de l'étude (environ 2 ans)
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Grâce à l'achèvement de l'étude (environ 2 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
Autres numéros d'identification d'étude
- AOC 1044-CS2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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