Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ph2 otevřená studie AOC 1044 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií s mutacemi přístupnými přeskočení exonu 44 (EXPLORE44OLE)

12. května 2025 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení farmakodynamiky a dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti AOC 1044 podávaného intravenózně účastníkům DMD s mutacemi přístupnými přeskočení exonu 44

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) je otevřená studie k hodnocení farmakodynamiky a dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti AOC 1044 podávaného intravenózně účastníkům DMD s mutacemi přístupnými přeskočení exonu 44.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) je otevřená, rozšířená studie k části B AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 je navržen tak, aby vyhodnotil farmakodynamický účinek AOC 1044 na produkci proteinu dystrofinu v kosterním svalu a také dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a výzkumnou účinnost AOC 1044.

Účastníci z AOC 1044-CS1 Část B se mohou zapsat do AOC 1044-CS2, pokud uspokojivě dokončili AOC 1044-CS1.

Všichni účastníci, kteří se zapíší do AOC 1044-CS2, dostanou aktivní léčbu bez ohledu na to, zda dostali aktivní léčbu nebo placebo v AOC 1044-CS1. Doba léčby je 2 roky s IV dávkováním každých 6 nebo 8 týdnů.

Jakmile účastníci dokončí aktivní léčbu, budou po nich následovat 3měsíční bezpečnostní následné období. Sponzor může v budoucnu prodloužit aktivní léčbu na více než 2 roky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Carlos, California, Spojené státy, 94070
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research - Atlanta
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • St. Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Denton, Texas, Spojené státy, 76208
        • Neurology Rare Disease Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

Účastníci převrácení:

  • Uspokojivě dokončeno AOC 1044-CS1 (EXPLORE44), jak určil vyšetřovatel a sponzor
  • Žádné významné problémy se snášenlivostí s AOC 1044

Klíčová kritéria vyloučení

Účastníci převrácení:

  • Přítomnost jakéhokoli nového stavu nebo zhoršení stávajícího stavu, který by mohl ovlivnit bezpečnost účastníka nebo jeho schopnost dodržovat studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AOC 1044 Hladiny více dávek
AOC 1044 bude IV infuze každých 6 týdnů po dobu přibližně 2 let.
Lék: AOC 1044
AOC 1044 bude podáván intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt léčby vznikající nežádoucí účinky (TEAES)
Časové okno: Dokončení studie (přibližně 2 roky)
Dokončení studie (přibližně 2 roky)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v sérové ​​koncentraci kreatin kinázy ve studii 24., 48 a 102
Časové okno: Dokončení studie (přibližně 2 roky)
Dokončení studie (přibližně 2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOC 1044-CS2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AOC 1044

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit