Ph2 öppen studie av AOC 1044 i Duchenne muskeldystrofi-deltagare med mutationer mottagliga för Exon44-hoppning (EXPLORE44OLE)
En öppen fas 2-studie för att utvärdera farmakodynamiken och långtidssäkerheten och tolerabiliteten hos AOC 1044 administrerat intravenöst till DMD-deltagare med mutationer som kan hoppa över Exon 44
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) är en öppen förlängningsstudie till del B av AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 är utformad för att utvärdera den farmakodynamiska effekten av AOC 1044 på produktionen av dystrofinprotein i skelettmuskulaturen såväl som den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och den utforskande effekten av AOC 1044.
Deltagare från AOC 1044-CS1 del B är berättigade att registrera sig i AOC 1044-CS2 om de har genomfört AOC 1044-CS1 på ett tillfredsställande sätt.
Alla deltagare som registrerar sig i AOC 1044-CS2 kommer att få aktiv behandling oavsett om de fått aktiv behandling eller placebo i AOC 1044-CS1. Behandlingsperioden är 2 år med IV-dosering var 6:e eller 8:e vecka.
När deltagarna har avslutat aktiv behandling kommer de att följas under en 3-månaders säkerhetsuppföljningsperiod. Sponsorn kan förlänga aktiv behandling utöver 2 år vid en framtida tidpunkt.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Carlos, California, Förenta staterna, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Förenta staterna, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier
Rollover-deltagare:
- Tillfredsställande genomförd AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) som fastställts av utredaren och sponsorn
- Inga betydande tolerabilitetsproblem med AOC 1044
Viktiga uteslutningskriterier
Rollover-deltagare:
- Närvaro av något nytt tillstånd eller försämring av befintligt tillstånd som kan påverka en deltagares säkerhet eller förmåga att följa studieprocedurer
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AOC 1044 flera dosnivåer
AOC 1044 kommer att infunderas var sjätte vecka i cirka 2 år.
|
AOC 1044 kommer att administreras via intravenös (IV) infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av behandling Emergent Biverkovering (TEAES)
Tidsram: Genom studieens slutförande (ungefär 2 år)
|
Genom studieens slutförande (ungefär 2 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i serumkreatinkinaskoncentration vid studie veckor 24, 48 och 102
Tidsram: Genom studieens slutförande (ungefär 2 år)
|
Genom studieens slutförande (ungefär 2 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AOC 1044-CS2
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .