杜氏肌营养不良症参与者中 AOC 1044 的二期开放标签研究，其突变适合外显子 44 跳跃 (EXPLORE44OLE)
2024年2月2日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.
一项 2 期开放标签研究，旨在评估 AOC 1044 的药效学以及长期安全性和耐受性，该药物对具有适合外显子 44 跳跃的突变的 DMD 参与者进行静脉注射
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) 是一项开放标签研究，旨在评估 DMD 参与者静脉注射 AOC 1044 的药效学、长期安全性和耐受性，这些参与者具有适合外显子 44 跳跃的突变。
研究概览
详细说明
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) 是 AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) B 部分的开放标签扩展研究。 AOC 1044-CS2 旨在评估 AOC 1044 对骨骼肌肌营养不良蛋白产生的药效作用，以及 AOC 1044 的长期安全性、耐受性、药代动力学和探索性功效。
AOC 1044-CS1 B 部分的参与者如果已圆满完成 AOC 1044-CS1，则有资格注册参加 AOC 1044-CS2。
所有参加 AOC 1044-CS2 的参与者都将接受积极治疗，无论他们在 AOC 1044-CS1 中接受积极治疗还是安慰剂。 治疗期为 2 年，每 6 或 8 周静脉注射一次。
一旦参与者完成积极治疗，他们将接受为期 3 个月的安全随访期。 申办者可以在未来的某个时间点将积极治疗延长 2 年以上。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research - Atlanta
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准
展期参与者：
- 研究者和申办者确定已圆满完成 AOC 1044-CS1 (EXPLORE44)
- AOC 1044 没有明显的耐受性问题
主要排除标准
展期参与者：
- 出现任何可能影响参与者安全或遵守研究程序的能力的新状况或现有状况恶化
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：AOC 1044 多剂量水平
AOC 1044 将每 6 周或 8 周静脉注射一次，持续约 2 年。
|
AOC 1044 将通过静脉内 (IV) 输注给药
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过蛋白质印迹测量骨骼肌肌营养不良蛋白水平从基线到活检的变化
大体时间：AOC 1044-CS1 中的基线收集至 AOC 1044-CS2 中的目标剂量开始后 8 个月
|
AOC 1044-CS1 中的基线收集至 AOC 1044-CS2 中的目标剂量开始后 8 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：通过学习完成（约2年）
|
通过学习完成（约2年）
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|
通过质谱法测量骨骼肌肌营养不良蛋白水平从基线到活检的变化
大体时间：AOC 1044-CS1 中的基线收集到 AOC 1044-CS2 中目标剂量开始后 8 个月。
|
AOC 1044-CS1 中的基线收集到 AOC 1044-CS2 中目标剂量开始后 8 个月。
|
|
骨骼肌测量的外显子跳跃从基线到活检的变化
大体时间：AOC 1044-CS1 中的基线收集到 AOC 1044-CS2 中目标剂量开始后 8 个月。
|
AOC 1044-CS1 中的基线收集到 AOC 1044-CS2 中目标剂量开始后 8 个月。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Mark Stahl, MD, PhD、Avidity Biosciences, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月22日
初级完成 (估计的)
2025年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年1月26日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月2日
首次发布 (估计的)
2024年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月2日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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