Ph2 open-label onderzoek naar AOC 1044 bij deelnemers aan spierdystrofie van Duchenne met mutaties die vatbaar zijn voor overslaan van Exon44 (EXPLORE44OLE)
Een open-label fase 2-onderzoek om de farmacodynamiek en de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te evalueren van AOC 1044, intraveneus toegediend aan DMD-deelnemers met mutaties die vatbaar zijn voor het overslaan van Exon 44
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) is een open-label, uitbreidingsonderzoek naar Deel B van AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 is ontworpen om het farmacodynamische effect van AOC 1044 op de productie van dystrofine-eiwit in de skeletspieren te evalueren, evenals de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en verkennende werkzaamheid van AOC 1044 op de lange termijn.
Deelnemers aan AOC 1044-CS1 Deel B komen in aanmerking voor inschrijving voor AOC 1044-CS2 als ze AOC 1044-CS1 met succes hebben afgerond.
Alle deelnemers die zich inschrijven voor AOC 1044-CS2 krijgen een actieve behandeling, ongeacht of ze een actieve behandeling of een placebo kregen in AOC 1044-CS1. De behandelingsperiode bedraagt 2 jaar, met een IV-dosering elke 6 of 8 weken.
Zodra de deelnemers de actieve behandeling hebben voltooid, worden ze gevolgd gedurende een veiligheidsfollow-upperiode van 3 maanden. De sponsor kan de actieve behandeling op een later tijdstip verlengen tot meer dan 2 jaar.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Carlos, California, Verenigde Staten, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Verenigde Staten, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Verenigde Staten, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria
Rollover-deelnemers:
- AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) naar tevredenheid ingevuld, zoals bepaald door de onderzoeker en sponsor
- Geen significante verdraagbaarheidsproblemen met AOC 1044
Belangrijkste uitsluitingscriteria
Rollover-deelnemers:
- Aanwezigheid van een nieuwe aandoening of verslechtering van een bestaande aandoening die de veiligheid van een deelnemer of het vermogen om aan de onderzoeksprocedures te voldoen zou kunnen beïnvloeden
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AOC 1044 Meerdere dosisniveaus
AOC 1044 wordt om de 6 weken gedurende ongeveer 2 jaar om de 6 weken geïnfuseerd.
|
AOC 1044 zal worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van behandeling opkomende bijwerkingen (Teaes)
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie (ongeveer 2 jaar)
|
Door voltooiing van de studie (ongeveer 2 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van de basislijn in serumcreatinekinaseconcentratie bij studieweken 24, 48 en 102
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie (ongeveer 2 jaar)
|
Door voltooiing van de studie (ongeveer 2 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AOC 1044-CS2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .