Exon44 스키핑이 가능한 돌연변이가 있는 Duchenne 근이영양증 참가자의 AOC 1044에 대한 Ph2 공개 라벨 연구 (EXPLORE44OLE)
2026년 7월 28일 업데이트: Avidity Biosciences, Inc.
엑손 44 스키핑에 적합한 돌연변이가 있는 DMD 참가자에게 정맥 내 투여되는 AOC 1044의 약력학 및 장기 안전성과 내약성을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구
AOC 1044-CS2(EXPLORE44-OLE)는 엑손 44 스키핑에 적합한 돌연변이가 있는 DMD 참가자에게 정맥 내 투여되는 AOC 1044의 약력학 및 장기 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
AOC 1044-CS2(EXPLORE44-OLE)는 AOC 1044-CS1(EXPLORE44)의 파트 B에 대한 공개 라벨 확장 연구입니다. AOC 1044-CS2는 골격근에서 디스트로핀 단백질 생산에 대한 AOC 1044의 약력학적 효과뿐만 아니라 AOC 1044의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 탐색적 효능을 평가하도록 설계되었습니다.
AOC 1044-CS1 파트 B의 참가자는 AOC 1044-CS1을 만족스럽게 완료한 경우 AOC 1044-CS2에 등록할 수 있습니다.
AOC 1044-CS2에 등록한 모든 참가자는 AOC 1044-CS1에서 활성 치료를 받았는지 위약을 받았는지에 관계없이 활성 치료를 받게 됩니다. 치료기간은 2년이며, 6~8주 간격으로 IV 투여한다.
참가자가 적극적인 치료를 완료하면 3개월의 안전 추적 기간을 거치게 됩니다. 의뢰자는 향후 시점에서 활성 치료를 2년 이상 연장할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
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San Carlos, California, 미국, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Denton, Texas, 미국, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준
롤오버 참가자:
- 조사자와 후원자의 결정에 따라 만족스럽게 AOC 1044-CS1(EXPLORE44)을 완료했습니다.
- AOC 1044에는 심각한 내약성 문제가 없습니다.
주요 제외 기준
롤오버 참가자:
- 참가자의 안전이나 연구 절차 준수 능력에 영향을 미칠 수 있는 새로운 상태의 존재 또는 기존 상태의 악화
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AOC 1044 다중 용량 수준
AOC 1044는 약 2 년 동안 6 주마다 IV를 주입 할 것입니다.
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AOC 1044는 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료의 발병 부작용 (TEAES)
기간: 학습 완료 (약 2 년)를 통해
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학습 완료 (약 2 년)를 통해
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 주 24, 48 및 102에서 혈청 크레아틴 키나제 농도의 기준선에서 변화
기간: 학습 완료 (약 2 년)를 통해
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학습 완료 (약 2 년)를 통해
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 22일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 2일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AOC 1044-CS2
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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