Otwarte badanie Ph2 dotyczące AOC 1044 u uczestników dystrofii mięśniowej Duchenne'a z mutacjami podatnymi na pominięcie Exon44 (EXPLORE44OLE)
Otwarte badanie fazy 2 mające na celu ocenę farmakodynamiki oraz długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji AOC 1044 podawanego dożylnie pacjentom z DMD z mutacjami podatnymi na pominięcie eksonu 44
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) to otwarte badanie stanowiące rozszerzenie Części B AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). Badanie AOC 1044-CS2 ma na celu ocenę farmakodynamicznego wpływu AOC 1044 na produkcję białka dystrofiny w mięśniach szkieletowych, a także długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności badawczej AOC 1044.
Uczestnicy AOC 1044-CS1 Część B są uprawnieni do zapisania się do AOC 1044-CS2, jeśli pomyślnie ukończyli AOC 1044-CS1.
Wszyscy uczestnicy, którzy zarejestrują się w AOC 1044-CS2, otrzymają aktywne leczenie niezależnie od tego, czy otrzymali aktywne leczenie czy placebo w AOC 1044-CS1. Okres leczenia wynosi 2 lata, podawanie dożylne co 6 lub 8 tygodni.
Po zakończeniu aktywnego leczenia uczestnicy zostaną poddani 3-miesięcznej obserwacji dotyczącej bezpieczeństwa. Sponsor może w przyszłości przedłużyć aktywne leczenie na okres dłuższy niż 2 lata.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Carlos, California, Stany Zjednoczone, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kluczowe kryteria włączenia
Uczestnicy przeniesienia:
- Pomyślnie wypełniony AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) zgodnie z ustaleniami Badacza i Sponsora
- Brak znaczących problemów z tolerancją w przypadku AOC 1044
Kluczowe kryteria wykluczenia
Uczestnicy przeniesienia:
- Obecność jakiegokolwiek nowego stanu lub pogorszenie istniejącego stanu, który może mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika lub zdolność do przestrzegania procedur badawczych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AOC 1044 poziomy wielu dawek
AOC 1044 będzie infundowany dożylnie co 6 tygodni przez około 2 lata.
|
AOC 1044 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania wyłaniających się zdarzeń niepożądanych (TEAES)
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie badania (około 2 lata)
|
Poprzez zakończenie badania (około 2 lata)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu kinazy kreatynowej surowicy w badaniach 24, 48 i 102
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie badania (około 2 lata)
|
Poprzez zakończenie badania (około 2 lata)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- AOC 1044-CS2
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .