Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ph2 åbent studie af AOC 1044 i Duchenne muskeldystrofi-deltagere med mutationer modtagelige for Exon44-spring (EXPLORE44OLE)

2. februar 2024 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Et fase 2 åbent studie for at evaluere farmakodynamikken og langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af AOC 1044 administreret intravenøst ​​til DMD-deltagere med mutationer, der kan springe over Exon 44

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) er et åbent studie til evaluering af farmakodynamikken og langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af AOC 1044 administreret intravenøst ​​til DMD-deltagere med mutationer, der kan springe over Exon 44.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) er et åbent udvidelsesstudie til del B af AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 er designet til at evaluere den farmakodynamiske effekt af AOC 1044 på dystrofinproteinproduktion i skeletmuskulaturen samt den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og udforskningseffektivitet af AOC 1044.

Deltagere fra AOC 1044-CS1 del B er berettiget til at tilmelde sig AOC 1044-CS2, hvis de har gennemført AOC 1044-CS1 tilfredsstillende.

Alle deltagere, der tilmelder sig AOC 1044-CS2, vil modtage aktiv behandling, uanset om de modtog aktiv behandling eller placebo i AOC 1044-CS1. Behandlingsperioden er 2 år med IV-dosering hver 6. eller 8. uge.

Når deltagerne har afsluttet aktiv behandling, vil de blive fulgt gennem en 3-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode. Sponsoren kan forlænge aktiv behandling ud over 2 år på et fremtidigt tidspunkt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research - Atlanta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier

Rollover-deltagere:

  • Tilfredsstillende gennemført AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) som bestemt af investigator og sponsor
  • Ingen væsentlige tolerabilitetsproblemer med AOC 1044

Nøgleudelukkelseskriterier

Rollover-deltagere:

  • Tilstedeværelse af enhver ny tilstand eller forværring af eksisterende tilstand, der kan påvirke en deltagers sikkerhed eller evne til at overholde undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AOC 1044 Multiple dosisniveauer
AOC 1044 vil blive givet intravenøst ​​hver 6. uge eller 8. uge i ca. 2 år.
Medicin: AOC 1044
AOC 1044 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til biopsibesøg i dystrofinproteinniveau målt i skeletmuskulatur ved western blot
Tidsramme: Baselineindsamling i AOC 1044-CS1 til 8 måneder efter målrettet dosis starter i AOC 1044-CS2
Baselineindsamling i AOC 1044-CS1 til 8 måneder efter målrettet dosis starter i AOC 1044-CS2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning (ca. 2 år)
Gennem studieafslutning (ca. 2 år)
Ændring fra baseline til biopsibesøg i dystrofinproteinniveauer målt i skeletmuskulatur ved massespektrometri
Tidsramme: Baselineindsamling i AOC 1044-CS1 til 8 måneder efter målrettet dosis starter i AOC 1044-CS2.
Baselineindsamling i AOC 1044-CS1 til 8 måneder efter målrettet dosis starter i AOC 1044-CS2.
Ændring fra baseline til biopsibesøg i exon-spring målt i skeletmuskulatur
Tidsramme: Baselineindsamling i AOC 1044-CS1 til 8 måneder efter målrettet dosis starter i AOC 1044-CS2.
Baselineindsamling i AOC 1044-CS1 til 8 måneder efter målrettet dosis starter i AOC 1044-CS2.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Stahl, MD, PhD, Avidity Biosciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2024

Først opslået (Anslået)

6. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1044-CS2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med AOC 1044

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner