Ph2 åbent studie af AOC 1044 i Duchenne muskeldystrofi-deltagere med mutationer modtagelige for Exon44-spring (EXPLORE44OLE)
Et fase 2 åbent studie for at evaluere farmakodynamikken og langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af AOC 1044 administreret intravenøst til DMD-deltagere med mutationer, der kan springe over Exon 44
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) er et åbent udvidelsesstudie til del B af AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 er designet til at evaluere den farmakodynamiske effekt af AOC 1044 på dystrofinproteinproduktion i skeletmuskulaturen samt den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og udforskningseffektivitet af AOC 1044.
Deltagere fra AOC 1044-CS1 del B er berettiget til at tilmelde sig AOC 1044-CS2, hvis de har gennemført AOC 1044-CS1 tilfredsstillende.
Alle deltagere, der tilmelder sig AOC 1044-CS2, vil modtage aktiv behandling, uanset om de modtog aktiv behandling eller placebo i AOC 1044-CS1. Behandlingsperioden er 2 år med IV-dosering hver 6. eller 8. uge.
Når deltagerne har afsluttet aktiv behandling, vil de blive fulgt gennem en 3-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode. Sponsoren kan forlænge aktiv behandling ud over 2 år på et fremtidigt tidspunkt.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Carlos, California, Forenede Stater, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier
Rollover-deltagere:
- Tilfredsstillende gennemført AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) som bestemt af investigator og sponsor
- Ingen væsentlige tolerabilitetsproblemer med AOC 1044
Nøgleudelukkelseskriterier
Rollover-deltagere:
- Tilstedeværelse af enhver ny tilstand eller forværring af eksisterende tilstand, der kan påvirke en deltagers sikkerhed eller evne til at overholde undersøgelsesprocedurer
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: AOC 1044 Flere dosisniveauer
AOC 1044 bliver IV tilført hver 6. uge i cirka 2 år.
|
AOC 1044 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af behandling fremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem undersøgelsesafslutningen (cirka 2 år)
|
Gennem undersøgelsesafslutningen (cirka 2 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i serumkreatinkinasekoncentration i studieuge 24, 48 og 102
Tidsramme: Gennem undersøgelsesafslutningen (cirka 2 år)
|
Gennem undersøgelsesafslutningen (cirka 2 år)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AOC 1044-CS2
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .