Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ph2 AOC 1044:n avoin tutkimus Duchennen lihasdystrofian osallistujilla, joiden mutaatiot voivat ohittaa Exon44:n (EXPLORE44OLE)

tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.

Vaiheen 2 avoin tutkimus suonensisäisesti annetun AOC 1044:n farmakodynamiikan ja pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi DMD-osallistujille, joilla on eksonin 44 ohittamiseen sopivia mutaatioita

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) on avoin tutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisesti annetun AOC 1044:n farmakodynamiikkaa ja pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä DMD-osallistujille, joilla on eksonin 44 ohittamiseen sopivia mutaatioita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) on avoin, laajennustutkimus AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) osaan B. AOC 1044-CS2 on suunniteltu arvioimaan AOC 1044:n farmakodynaamista vaikutusta dystrofiiniproteiinin tuotantoon luustolihaksissa sekä AOC 1044:n pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tutkivaa tehoa.

Osallistujat AOC 1044-CS1 Osasta B ovat oikeutettuja ilmoittautumaan AOC 1044-CS2:een, jos he ovat suorittaneet AOC 1044-CS1:n tyydyttävästi.

Kaikki osallistujat, jotka ilmoittautuvat AOC 1044-CS2:een, saavat aktiivista hoitoa riippumatta siitä, saivatko he aktiivista hoitoa vai lumelääkettä AOC 1044-CS1:ssä. Hoitojakso on 2 vuotta IV-annostuksella 6 tai 8 viikon välein.

Kun osallistujat ovat suorittaneet aktiivisen hoidon, heitä seurataan kolmen kuukauden turvallisuusseurantajakson ajan. Toimeksiantaja voi jatkaa aktiivista hoitoa yli 2 vuoden ajan myöhemmin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Carlos, California, Yhdysvallat, 94070
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research - Atlanta
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
        • Neurology Rare Disease Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset sisällyttämiskriteerit

Rolloverin osallistujat:

  • Tyydyttävästi täytetty AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) tutkijan ja sponsorin määrittämänä
  • Ei merkittäviä siedettävyysongelmia AOC 1044:n kanssa

Keskeiset poissulkemiskriteerit

Rolloverin osallistujat:

  • Mikä tahansa uusi sairaus tai nykyisen tilan heikkeneminen, joka voi vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tai kykyyn noudattaa tutkimusmenettelyjä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AOC 1044 useita annostasoja
AOC 1044 infusoidaan joka 6 viikon välein noin 2 vuoden ajan.
Lääke: AOC 1044
AOC 1044 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoa esiin nousevien haittatapahtumien (Teaes) esiintyvyys
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen kautta (noin 2 vuotta)
Tutkimuksen suorittamisen kautta (noin 2 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta seerumin kreatiinikinaasipitoisuudessa tutkimusviikkoina 24, 48 ja 102
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen kautta (noin 2 vuotta)
Tutkimuksen suorittamisen kautta (noin 2 vuotta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Avidity Biosciences, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AOC 1044-CS2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa