Estudio Ph2 de etiqueta abierta de AOC 1044 en participantes con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones susceptibles de omitir el exón44 (EXPLORE44OLE)
28 de julio de 2026 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.
Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la farmacodinamia y la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del AOC 1044 administrado por vía intravenosa a participantes con DMD con mutaciones susceptibles de omitir el exón 44
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) es un estudio abierto para evaluar la farmacodinamia y la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AOC 1044 administrado por vía intravenosa a participantes con DMD con mutaciones susceptibles de omitir el exón 44.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) es un estudio de extensión de etiqueta abierta a la Parte B de AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 está diseñado para evaluar el efecto farmacodinámico de AOC 1044 sobre la producción de proteína distrofina en el músculo esquelético, así como la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia exploratoria a largo plazo de AOC 1044.
Los participantes de AOC 1044-CS1 Parte B son elegibles para inscribirse en AOC 1044-CS2 si han completado satisfactoriamente AOC 1044-CS1.
Todos los participantes que se inscriban en AOC 1044-CS2 recibirán tratamiento activo independientemente de si recibieron tratamiento activo o placebo en AOC 1044-CS1. El período de tratamiento es de 2 años con dosis intravenosas cada 6 u 8 semanas.
Una vez que los participantes hayan completado el tratamiento activo, se les realizará un seguimiento durante un período de seguimiento de seguridad de 3 meses. El patrocinador puede extender el tratamiento activo más allá de 2 años en un momento futuro.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
39
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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San Carlos, California, Estados Unidos, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión
Participantes reinvertidos:
- AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) completado satisfactoriamente según lo determinado por el investigador y el patrocinador.
- No hay problemas significativos de tolerabilidad con AOC 1044
Criterios de exclusión clave
Participantes reinvertidos:
- Presencia de cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que podría afectar la seguridad o la capacidad de un participante para cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: AOC 1044 Niveles de dosis múltiples
AOC 1044 estará infundido con IV cada 6 semanas durante aproximadamente 2 años.
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AOC 1044 se administrará mediante infusión intravenosa (IV)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio (aproximadamente 2 años)
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A través de la finalización del estudio (aproximadamente 2 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde la línea de base en la concentración de creatina quinasa sérica en las semanas del estudio 24, 48 y 102
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio (aproximadamente 2 años)
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A través de la finalización del estudio (aproximadamente 2 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
6 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- AOC 1044-CS2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .