Estudo aberto Ph2 de AOC 1044 em participantes com distrofia muscular de Duchenne com mutações passíveis de salto do Exon44 (EXPLORE44OLE)
Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a farmacodinâmica e a segurança e tolerabilidade a longo prazo do AOC 1044 administrado por via intravenosa a participantes de DMD com mutações passíveis de salto do éxon 44
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) é um estudo aberto de extensão da Parte B do AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). O AOC 1044-CS2 foi projetado para avaliar o efeito farmacodinâmico do AOC 1044 na produção de proteína distrofina no músculo esquelético, bem como a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia exploratória a longo prazo do AOC 1044.
Os participantes do AOC 1044-CS1 Parte B são elegíveis para se inscrever no AOC 1044-CS2 se tiverem concluído satisfatoriamente o AOC 1044-CS1.
Todos os participantes que se inscreverem no AOC 1044-CS2 receberão tratamento ativo, independentemente de terem recebido tratamento ativo ou placebo no AOC 1044-CS1. O período de tratamento é de 2 anos com administração intravenosa a cada 6 ou 8 semanas.
Assim que os participantes concluírem o tratamento ativo, eles serão acompanhados por um período de acompanhamento de segurança de 3 meses. O patrocinador pode estender o tratamento ativo para além de 2 anos em um momento futuro.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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San Carlos, California, Estados Unidos, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Principais critérios de inclusão
Participantes da rolagem:
- AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) concluído satisfatoriamente, conforme determinado pelo Investigador e Patrocinador
- Não há problemas significativos de tolerabilidade com AOC 1044
Principais critérios de exclusão
Participantes da rolagem:
- Presença de qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente que possa afetar a segurança de um participante ou a capacidade de cumprir os procedimentos do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Níveis de dose múltiplos do AOC 1044
O AOC 1044 será infundido por IV a cada 6 semanas por aproximadamente 2 anos.
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AOC 1044 será administrado por infusão intravenosa (IV)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de tratamento Eventos adversos emergentes (TEAES)
Prazo: Através da conclusão do estudo (aproximadamente 2 anos)
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Através da conclusão do estudo (aproximadamente 2 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base na concentração sérica de creatina quinase nas semanas de estudo 24, 48 e 102
Prazo: Através da conclusão do estudo (aproximadamente 2 anos)
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Através da conclusão do estudo (aproximadamente 2 anos)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- AOC 1044-CS2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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