Ph2 åpen studie av AOC 1044 i Duchenne muskeldystrofi-deltakere med mutasjoner som kan hoppe over Exon44 (EXPLORE44OLE)
En fase 2 åpen studie for å evaluere farmakodynamikken og langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av AOC 1044 administrert intravenøst til DMD-deltakere med mutasjoner som kan hoppe over Exon 44
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) er en åpen utvidelsesstudie til del B av AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 er designet for å evaluere den farmakodynamiske effekten av AOC 1044 på dystrofinproteinproduksjon i skjelettmuskulatur, samt langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og utforskende effekt av AOC 1044.
Deltakere fra AOC 1044-CS1 del B er kvalifisert til å registrere seg i AOC 1044-CS2 hvis de har fullført AOC 1044-CS1 på tilfredsstillende måte.
Alle deltakere som melder seg på AOC 1044-CS2 vil få aktiv behandling uavhengig av om de fikk aktiv behandling eller placebo i AOC 1044-CS1. Behandlingsperioden er 2 år med IV-dosering hver 6. eller 8. uke.
Når deltakerne har fullført aktiv behandling, vil de bli fulgt gjennom en 3-måneders sikkerhetsoppfølgingsperiode. Sponsoren kan forlenge aktiv behandling utover 2 år på et fremtidig tidspunkt.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Carlos, California, Forente stater, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Forente stater, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Nøkkelinkluderingskriterier
Rollover-deltakere:
- Tilfredsstillende fullført AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) som bestemt av etterforskeren og sponsoren
- Ingen vesentlige tolerabilitetsproblemer med AOC 1044
Nøkkeleksklusjonskriterier
Rollover-deltakere:
- Tilstedeværelse av enhver ny tilstand eller forverring av eksisterende tilstand som kan påvirke en deltakers sikkerhet eller evne til å overholde studieprosedyrer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AOC 1044 Flere dosernivåer
AOC 1044 vil bli IV tilført hver 6. uke i omtrent 2 år.
|
AOC 1044 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av behandling fremvoksende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Gjennom fullføring av studier (ca. 2 år)
|
Gjennom fullføring av studier (ca. 2 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i serumkreatinkinasekonsentrasjon ved studie uker 24, 48 og 102
Tidsramme: Gjennom fullføring av studier (ca. 2 år)
|
Gjennom fullføring av studier (ca. 2 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AOC 1044-CS2
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .