Studio Ph2 in aperto di AOC 1044 in partecipanti alla distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone44 (EXPLORE44OLE)
Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la farmacodinamica, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dell'AOC 1044 somministrato per via endovenosa a partecipanti alla DMD con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone 44
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) è uno studio di estensione in aperto alla Parte B di AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 è progettato per valutare l'effetto farmacodinamico di AOC 1044 sulla produzione di proteina distrofina nel muscolo scheletrico, nonché la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia esplorativa di AOC 1044.
I partecipanti all'AOC 1044-CS1 Parte B possono iscriversi all'AOC 1044-CS2 se hanno completato in modo soddisfacente l'AOC 1044-CS1.
Tutti i partecipanti che si iscrivono all'AOC 1044-CS2 riceveranno un trattamento attivo indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto il trattamento attivo o il placebo nell'AOC 1044-CS1. Il periodo di trattamento è di 2 anni con somministrazione endovenosa ogni 6 o 8 settimane.
Una volta che i partecipanti avranno completato il trattamento attivo, saranno seguiti attraverso un periodo di follow-up di sicurezza di 3 mesi. Lo sponsor potrà estendere il trattamento attivo oltre i 2 anni in un momento futuro.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri chiave di inclusione
Partecipanti al rollover:
- AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) completato in modo soddisfacente come stabilito dallo sperimentatore e dallo sponsor
- Nessun problema significativo di tollerabilità con AOC 1044
Criteri chiave di esclusione
Partecipanti al rollover:
- Presenza di qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che potrebbe influire sulla sicurezza o sulla capacità di un partecipante di rispettare le procedure dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: AOC 1044 Livelli di dose multipli
AOC 1044 verrà infuso per via endovenosa ogni 6 settimane o 8 settimane per circa 2 anni.
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AOC 1044 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione dal basale alla visita bioptica del livello di proteina distrofina misurata nel muscolo scheletrico mediante western blot
Lasso di tempo: La raccolta del basale in AOC 1044-CS1 fino a 8 mesi dopo l'inizio della dose target in AOC 1044-CS2
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La raccolta del basale in AOC 1044-CS1 fino a 8 mesi dopo l'inizio della dose target in AOC 1044-CS2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi (circa 2 anni)
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Fino al completamento degli studi (circa 2 anni)
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Variazione dal basale alla visita bioptica dei livelli di proteina distrofina misurati nel muscolo scheletrico mediante spettrometria di massa
Lasso di tempo: La raccolta del basale in AOC 1044-CS1 fino a 8 mesi dopo la dose target inizia in AOC 1044-CS2.
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La raccolta del basale in AOC 1044-CS1 fino a 8 mesi dopo la dose target inizia in AOC 1044-CS2.
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Variazione dal basale alla visita bioptica nell'esone saltato misurato nel muscolo scheletrico
Lasso di tempo: La raccolta del basale in AOC 1044-CS1 fino a 8 mesi dopo la dose target inizia in AOC 1044-CS2.
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La raccolta del basale in AOC 1044-CS1 fino a 8 mesi dopo la dose target inizia in AOC 1044-CS2.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Mark Stahl, MD, PhD, Avidity Biosciences, Inc.
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AOC 1044-CS2
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Prove cliniche su COO 1044
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Avidity Biosciences, Inc.ReclutamentoDistrofia muscolare di Duchenne | Esone 44Stati Uniti
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The Catholic University of KoreaSt Vincent's Hospital; Bucheon St. Mary's HospitalSconosciuto