Studio Ph2 in aperto di AOC 1044 in partecipanti alla distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone44 (EXPLORE44OLE)
Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la farmacodinamica, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dell'AOC 1044 somministrato per via endovenosa a partecipanti alla DMD con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone 44
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) è uno studio di estensione in aperto alla Parte B di AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 è progettato per valutare l'effetto farmacodinamico di AOC 1044 sulla produzione di proteina distrofina nel muscolo scheletrico, nonché la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia esplorativa di AOC 1044.
I partecipanti all'AOC 1044-CS1 Parte B possono iscriversi all'AOC 1044-CS2 se hanno completato in modo soddisfacente l'AOC 1044-CS1.
Tutti i partecipanti che si iscrivono all'AOC 1044-CS2 riceveranno un trattamento attivo indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto il trattamento attivo o il placebo nell'AOC 1044-CS1. Il periodo di trattamento è di 2 anni con somministrazione endovenosa ogni 6 o 8 settimane.
Una volta che i partecipanti avranno completato il trattamento attivo, saranno seguiti attraverso un periodo di follow-up di sicurezza di 3 mesi. Lo sponsor potrà estendere il trattamento attivo oltre i 2 anni in un momento futuro.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis Medical Center
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San Carlos, California, Stati Uniti, 94070
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri chiave di inclusione
Partecipanti al rollover:
- AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) completato in modo soddisfacente come stabilito dallo sperimentatore e dallo sponsor
- Nessun problema significativo di tollerabilità con AOC 1044
Criteri chiave di esclusione
Partecipanti al rollover:
- Presenza di qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che potrebbe influire sulla sicurezza o sulla capacità di un partecipante di rispettare le procedure dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Aoc 1044 livelli di dose multipla
AOC 1044 sarà infuso IV ogni 6 settimane per circa 2 anni.
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AOC 1044 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza del trattamento eventi avversi emergenti (Teaes)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)
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Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Cambiamento dalla linea di base nella concentrazione sierica di creatina chinasi nelle settimane di studio 24, 48 e 102
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)
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Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AOC 1044-CS2
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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