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Studio Ph2 in aperto di AOC 1044 in partecipanti alla distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone44 (EXPLORE44OLE)

12 maggio 2025 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la farmacodinamica, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dell'AOC 1044 somministrato per via endovenosa a partecipanti alla DMD con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone 44

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) è uno studio in aperto per valutare la farmacodinamica, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AOC 1044 somministrato per via endovenosa a partecipanti alla DMD con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone 44.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) è uno studio di estensione in aperto alla Parte B di AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 è progettato per valutare l'effetto farmacodinamico di AOC 1044 sulla produzione di proteina distrofina nel muscolo scheletrico, nonché la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia esplorativa di AOC 1044.

I partecipanti all'AOC 1044-CS1 Parte B possono iscriversi all'AOC 1044-CS2 se hanno completato in modo soddisfacente l'AOC 1044-CS1.

Tutti i partecipanti che si iscrivono all'AOC 1044-CS2 riceveranno un trattamento attivo indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto il trattamento attivo o il placebo nell'AOC 1044-CS1. Il periodo di trattamento è di 2 anni con somministrazione endovenosa ogni 6 o 8 settimane.

Una volta che i partecipanti avranno completato il trattamento attivo, saranno seguiti attraverso un periodo di follow-up di sicurezza di 3 mesi. Lo sponsor potrà estendere il trattamento attivo oltre i 2 anni in un momento futuro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Carlos, California, Stati Uniti, 94070
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research - Atlanta
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • St. Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Neurology Rare Disease Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

Partecipanti al rollover:

  • AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) completato in modo soddisfacente come stabilito dallo sperimentatore e dallo sponsor
  • Nessun problema significativo di tollerabilità con AOC 1044

Criteri chiave di esclusione

Partecipanti al rollover:

  • Presenza di qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che potrebbe influire sulla sicurezza o sulla capacità di un partecipante di rispettare le procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Aoc 1044 livelli di dose multipla
AOC 1044 sarà infuso IV ogni 6 settimane per circa 2 anni.
Droga: COO 1044
AOC 1044 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza del trattamento eventi avversi emergenti (Teaes)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)
Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento dalla linea di base nella concentrazione sierica di creatina chinasi nelle settimane di studio 24, 48 e 102
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)
Attraverso il completamento dello studio (circa 2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOC 1044-CS2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su COO 1044

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