Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование Ph2 AOC 1044 у участников мышечной дистрофии Дюшенна с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44 (EXPLORE44OLE)

28 июля 2026 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.

Открытое исследование фазы 2 для оценки фармакодинамики, долгосрочной безопасности и переносимости AOC 1044, вводимого внутривенно участникам с МДД с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) — это открытое исследование по оценке фармакодинамики, долгосрочной безопасности и переносимости AOC 1044, вводимого внутривенно участникам с МДД с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) — это открытое исследование, расширенное к части B AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 предназначен для оценки фармакодинамического эффекта AOC 1044 на выработку белка дистрофина в скелетных мышцах, а также долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики и исследовательской эффективности AOC 1044.

Участники AOC 1044-CS1, часть B, имеют право зарегистрироваться на AOC 1044-CS2, если они удовлетворительно завершили AOC 1044-CS1.

Все участники, которые зарегистрируются в AOC 1044-CS2, получат активное лечение независимо от того, получали ли они активное лечение или плацебо в AOC 1044-CS1. Период лечения составляет 2 года с внутривенным введением каждые 6 или 8 недель.

После завершения активного лечения участники будут находиться под наблюдением в течение 3-месячного периода безопасности. Спонсор может продлить активное лечение более чем на 2 года в будущем.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

39

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Carlos, California, Соединенные Штаты, 94070
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research - Atlanta
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43215
        • Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Denton, Texas, Соединенные Штаты, 76208
        • Neurology Rare Disease Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения

Участники ролловера:

  • Удовлетворительно заполненный AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) по мнению исследователя и спонсора.
  • Никаких существенных проблем с переносимостью AOC 1044 нет.

Ключевые критерии исключения

Участники ролловера:

  • Наличие любого нового состояния или ухудшение существующего состояния, которое может повлиять на безопасность участника или способность соблюдать процедуры исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AOC 1044 Многочисленные дозы
AOC 1044 будет вводится каждые 6 недель в течение приблизительно 2 лет.
Лекарство: АОС 1044
AOC 1044 будет вводиться посредством внутривенной (IV) инфузии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота лечения возникающих побочных эффектов (Teaes)
Временное ограничение: Благодаря завершению исследования (приблизительно 2 года)
Благодаря завершению исследования (приблизительно 2 года)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение базовой линии в концентрации креатин -киназы в сыворотке в исследованиях 24, 48 и 102 исследования.
Временное ограничение: Благодаря завершению исследования (приблизительно 2 года)
Благодаря завершению исследования (приблизительно 2 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Avidity Biosciences, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AOC 1044-CS2

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться