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Offene Ph2-Studie zu AOC 1044 bei Teilnehmern an Duchenne-Muskeldystrophie mit Mutationen, die für Exon44-Skipping geeignet sind (EXPLORE44OLE)

12. Mai 2025 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik sowie der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von AOC 1044, das DMD-Teilnehmern mit Mutationen, die für Exon 44-Skipping geeignet sind, intravenös verabreicht wird

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) ist eine offene Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik sowie der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von AOC 1044, das DMD-Teilnehmern mit Mutationen, die für Exon 44-Skipping geeignet sind, intravenös verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AOC 1044-CS2 (EXPLORE44-OLE) ist eine offene Erweiterungsstudie zu Teil B von AOC 1044-CS1 (EXPLORE44). AOC 1044-CS2 wurde entwickelt, um die pharmakodynamische Wirkung von AOC 1044 auf die Dystrophin-Proteinproduktion im Skelettmuskel sowie die langfristige Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und explorative Wirksamkeit von AOC 1044 zu bewerten.

Teilnehmer von AOC 1044-CS1 Teil B sind berechtigt, sich für AOC 1044-CS2 anzumelden, wenn sie AOC 1044-CS1 zufriedenstellend abgeschlossen haben.

Alle Teilnehmer, die sich für AOC 1044-CS2 anmelden, erhalten eine aktive Behandlung, unabhängig davon, ob sie im Rahmen von AOC 1044-CS1 eine aktive Behandlung oder ein Placebo erhalten haben. Die Behandlungsdauer beträgt 2 Jahre mit einer intravenösen Gabe alle 6 oder 8 Wochen.

Sobald die Teilnehmer die aktive Behandlung abgeschlossen haben, werden sie durch eine dreimonatige Sicherheitsnachbeobachtungszeit begleitet. Der Sponsor kann die aktive Behandlung zu einem späteren Zeitpunkt über 2 Jahre hinaus verlängern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Carlos, California, Vereinigte Staaten, 94070
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research - Atlanta
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • St. Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Neurology Rare Disease Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

Rollover-Teilnehmer:

  • AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) zufriedenstellend abgeschlossen, wie vom Prüfer und Sponsor festgestellt
  • Keine nennenswerten Verträglichkeitsprobleme mit AOC 1044

Wichtige Ausschlusskriterien

Rollover-Teilnehmer:

  • Vorliegen eines neuen Zustands oder einer Verschlechterung eines bestehenden Zustands, der die Sicherheit eines Teilnehmers oder die Fähigkeit, die Studienabläufe einzuhalten, beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AOC 1044 Mehrere Dosiswerte
AOC 1044 wird ungefähr 2 Jahre lang alle 6 Wochen in IV infundiert.
Arzneimittel: AOC 1044
AOC 1044 wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz von aufkommenden unerwünschten Ereignissen der Behandlung (Tees)
Zeitfenster: Durch Abschluss des Studiums (ca. 2 Jahre)
Durch Abschluss des Studiums (ca. 2 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie in der Studie Wochen 24, 48 und 102 von der Ausgangswert in der Serumkreatin -Kinasekonzentration
Zeitfenster: Durch Abschluss des Studiums (ca. 2 Jahre)
Durch Abschluss des Studiums (ca. 2 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1044-CS2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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