小児交互麻痺の急性治療法としての酸素投与 (OXYTAHANE)
2026年4月8日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
小児交互麻痺におけるジストニー発作および/または麻痺発作に対する急性治療法としての酸素療法
小児交互性片麻痺 (AHC) は、ATP1A3 遺伝子の変異によって引き起こされることが多い、まれな早期発症型神経発達性脳症です。
これは通常、さまざまな程度の知的障害、運動機能障害、およびさまざまな発作性事象（ジストニー発作および麻痺発作）を特徴とします。
ジストニー発作および麻痺発作は非常に身体に障害を及ぼし、現在の治療法は有効性が限られており、忍容性も低いため期待外れです。
我々は最近、AHC を患う 25 歳の患者におけるジストニー発作の急性期治療としての高流量酸素投与 (流量 12 L/min で 100% O2) の有効性を報告しました。
研究の目的は、ジストニーおよび麻痺発作の急性治療としての高流量酸素投与の効果を（プラセボと比較して）評価することです。
主な結果は、5 週間にわたる運動症状の開始から 30 分後に停止した運動発作の割合となります。
調査の概要
詳細な説明
これは多施設共同、無作為化、プラセボ対照、二重盲検クロスオーバー研究であり、5 週間を 2 回連続して実施します。
参加者は、酸素投与後にプラセボ投与、またはプラセボ投与後に酸素投与という 2 つの治療シーケンスのいずれかを受けるために 1:1 の比率でランダム化されます。 2 つの治療期間は 10 日 +/- 4 日の休薬期間によって区切られます。
プラセボは医療用空気の投与で構成されます。 両方の治療（酸素と医療用空気）に同じ手順が使用されます。識別できないボトルを使用し、非再呼吸マスクを介して流量 12 L/min で投与します。
治療は発作開始後できるだけ早く、15分間行われます。 運動症状が始まってから30分経っても発作が止まらない場合、患者（または介護者）が必要と判断すれば、通常の急性薬物治療を受けることが許可される。
主な結果は、5 週間にわたる運動症状の開始から 30 分後に停止した運動発作の割合となります。 副次的な成果は次のとおりです。
- ジストニー発作および麻痺発作の持続期間の中央値は5週間です
- 5週間の治療終了時の患者（PELHS-QOL-2）と介護者（PELHS-QOL-2から適応）の生活の質の評価
- 5週間にわたる運動発作の頻度
- 5週間にわたる鎮静治療の摂取（使用回数）
- 治療耐性、特に口と鼻の乾燥、皮膚の炎症、咳、鼻づまり、吐き気、その他の予期せぬ副作用
- ジストニア発作と麻痺発作の割合は、5週間にわたってそれぞれ運動症状の開始後30分で停止した
- 5週間にわたって治療された発作の数と割合
- 前回の攻撃終了後 2 時間以内に開始された攻撃の数と割合
- 2つの治療期間のそれぞれにおける最初の発作の持続時間
- 記録されたインタビューで評価された、5週間の治療終了時の患者と介護者の認識
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Lyon、フランス
- HCL LYON
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Paris、フランス、75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 > 1歳
- 患者が単独または補助付きで、非再呼吸マスクを介して高流量酸素を投与できる
- ATP1A3変異によるAHCと診断され、週に少なくとも1回の30分以上続くジストニー発作または麻痺発作を呈する患者
- 長期治療を受けていない、または先月および治験期間中長期治療が安定している
- 書面によるインフォームドコンセントを与えることができる患者
- 社会保険への加入
除外基準:
- 患者および/または介護者がプロトコルに従うことができない（指示を読んだり理解したりできない、情報学患者のフォームに記入するためのスマートフォンやコンピュータにアクセスできない）
- 重度または制御不能な閉塞性または拘束性の慢性呼吸器疾患（喘息、COPD、肥満、神経筋疾患）、急性の全身性攻撃性（急性冠症候群、脳卒中、敗血症、頭部外傷）、または酸素投与後の高炭酸ガス血症のリスクを伴う先天性心疾患の患者
- 妊娠中の女性（参加には妊娠検査結果が陰性である必要があります）または授乳中の女性
- 他の臨床試験に参加している患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：酸素の次にプラセボ
各運動攻撃の治療は、最初の 5 週間の期間に 15 分間酸素 (ガス) を使用し、次の 5 週間の期間に 15 分間プラセボ (医療用空気) を使用します。
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非再呼吸マスクを使用した高流量酸素投与 (12 L/分) は、発作開始後できるだけ早く 15 分間開始されました。
非再呼吸マスクを使用した高流量医療用空気 (12 L/分) の投与を、発作開始後できるだけ早く 15 分間開始しました。
他の名前：
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他の：プラセボの後に酸素を投与
各運動攻撃の治療は、最初の 5 週間は 15 分間プラセボ (医療用空気) で、次の 5 週間は 15 分間酸素 (ガス) で行います。
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非再呼吸マスクを使用した高流量酸素投与 (12 L/分) は、発作開始後できるだけ早く 15 分間開始されました。
非再呼吸マスクを使用した高流量医療用空気 (12 L/分) の投与を、発作開始後できるだけ早く 15 分間開始しました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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5 週間にわたって、運動発作の割合は運動症状の開始後 30 分で停止しました。
時間枠：5週間
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主な結果は、5 週間にわたる運動症状の開始から 30 分後に停止した運動発作の割合となります。
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5週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ジストニー発作および麻痺発作の持続期間の中央値は5週間です
時間枠：5週間
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5週間
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5週間にわたる運動発作の頻度
時間枠：5週間
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5週間
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5週間にわたる鎮静治療の摂取（使用回数）
時間枠：5週間
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5週間
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治療耐性、特に口と鼻の乾燥、皮膚の炎症、咳、鼻づまり、吐き気、その他の予期せぬ副作用
時間枠：5週間
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5週間
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ジストニア発作と麻痺発作の割合は、5週間にわたってそれぞれ運動症状の開始後30分で停止した
時間枠：5週間
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5週間
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前回の攻撃終了後 2 時間以内に開始された攻撃の数と割合
時間枠：5週間
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5週間
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2つの治療期間のそれぞれにおける最初の発作の持続時間
時間枠：5週間
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5週間
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記録されたインタビューで評価された、5週間の治療終了時の患者と介護者の認識
時間枠：5週間
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5週間
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5 週間の治療終了時の患者 (PELHS-QOL-2 小児てんかん学習医療システムの生活の質、2 ～ 8) と介護者 (PELHS-QOL-2 から適応) の生活の質の評価
時間枠：5週間
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5週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月16日
一次修了 (実際)
2026年3月3日
研究の完了 (実際)
2026年3月31日
試験登録日
最初に提出
2024年1月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月31日
最初の投稿 (実際)
2024年2月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月8日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。