L'oxygène comme traitement aigu de l'hémiplégie alternée de l'enfance (OXYTAHANE)
8 avril 2026 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
L'oxygénothérapie comme traitement aigu des crises dystoniques et/ou plégiques dans l'hémiplégie alternée de l'enfance
L'hémiplégie alternée de l'enfance (AHC) est une encéphalopathie neurodéveloppementale précoce rare, fréquemment causée par des mutations du gène ATP1A3.
Elle se caractérise généralement par un degré variable de déficience intellectuelle, un dysfonctionnement moteur et divers événements paroxystiques (attaques dystoniques et plégiques).
Les crises dystoniques et plégiques sont très invalidantes et les traitements actuels sont décevants avec une efficacité limitée et une mauvaise tolérance.
Nous avons récemment rapporté l'efficacité de l'administration d'oxygène à haut débit (100 % d'O2 à un débit de 12 L/min) comme traitement aigu des crises dystoniques chez un patient de 25 ans souffrant d'AHC.
Le but de l'étude est d'évaluer l'effet de l'administration d'oxygène à haut débit (par rapport au placebo) comme traitement aigu des crises dystoniques et plégiques.
Le résultat principal sera la proportion d'attaques motrices arrêtées 30 minutes après le début des symptômes moteurs sur 5 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude croisée multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, avec deux périodes successives de 5 semaines.
Les participants seront randomisés dans un rapport 1:1 pour recevoir l'une des deux séquences de traitement : oxygène suivi d'un placebo ou placebo suivi d'oxygène. Les deux périodes de traitement seront séparées par une période de lavage de 10 jours +/- 4 jours.
Le placebo consistera en l’administration d’air médical. La même procédure sera utilisée pour les deux traitements (oxygène et air médical) : administration avec un débit de 12 L/min à travers un masque facial sans réinspiration à l'aide de flacons indiscernables.
Le traitement sera administré le plus tôt possible après le début de la crise et pendant 15 minutes. Si la crise ne s'est pas arrêtée 30 minutes après le début des symptômes moteurs, les patients pourront recevoir leur traitement pharmacologique aigu habituel s'ils (ou leur soignant) le jugent nécessaire.
Le résultat principal sera la proportion d'attaques motrices arrêtées 30 minutes après le début des symptômes moteurs sur 5 semaines. Les résultats secondaires seront :
- la durée médiane des crises dystoniques et plégiques sur 5 semaines
- l'évaluation de la qualité de vie des patients (PELHS-QOL-2) et des soignants (adapté du PELHS-QOL-2) à la fin des 5 semaines de traitement
- la fréquence des crises motrices sur 5 semaines
- la consommation de traitements sédatifs sur 5 semaines (nombre de doses utilisées)
- tolérance au traitement, notamment sécheresse buccale et nasale, irritation cutanée, toux, congestion nasale, nausées, autres effets secondaires inattendus
- la proportion de crises dystoniques et plégiques respectivement s'est arrêtée 30 minutes après le début des symptômes moteurs sur 5 semaines
- le nombre et la proportion de crises traitées sur 5 semaines
- le nombre et la proportion d'attaques commençant moins de 2 heures après la fin de l'attaque précédente
- la durée de la première crise pour chacune des deux périodes de traitement
- la perception des patients et des soignants à la fin des 5 semaines de traitement, évaluée par des entretiens enregistrés
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
24
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Lyon, France
- HCL LYON
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Paris, France, 75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge > 1 an
- Patients capables d'administrer de l'oxygène à haut débit à l'aide d'un masque facial sans réinspiration, seuls ou avec assistance
- Patients avec un diagnostic d'AHC causée par des mutations ATP1A3 présentant au moins une crise dystonique ou plégique par semaine durant plus de 30 minutes
- Absence de traitement au long cours ou traitement au long cours stable sur le dernier mois et pendant la durée de l'essai
- Patients capables de donner leur consentement éclairé écrit
- Affiliation à l'assurance sociale
Critère d'exclusion:
- Impossibilité pour les patients et/ou soignants de suivre le protocole (impossibilité de lire ou de comprendre les instructions, pas d'accès au smartphone ou à l'ordinateur pour remplir la fiche informatique du patient)
- Patients atteints d'une maladie respiratoire chronique obstructive ou restrictive sévère ou incontrôlée (asthme, BPCO, obésité, maladie neuromusculaire), d'une agression systémique aiguë (syndrome coronarien aigu, accident vasculaire cérébral, sepsis, traumatisme crânien) ou d'une cardiopathie congénitale avec un risque d'hypercapnie suite à l'administration d'oxygène
- Femmes enceintes (un test de grossesse négatif est requis pour l'inclusion) ou allaitantes
- Patients impliqués dans un autre essai clinique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Oxygène suivi d'un placebo
Traitement de chaque crise motrice par oxygène (gaz) pendant 15 minutes au cours de la première période de 5 semaines et placebo (air médical) pendant 15 minutes au cours de la deuxième période de 5 semaines.
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Oxygène à haut débit (12 L/min) administré avec un masque facial sans réinspiration, débuté le plus tôt possible après le début de la crise et pendant 15 minutes.
Air médical à haut débit (12 L/min) administré avec un masque facial sans réinspiration, débuté le plus tôt possible après le début de la crise et pendant 15 minutes.
Autres noms:
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Autre: Placebo suivi d'oxygène
Traitement de chaque crise motrice par placebo (air médical) pendant 15 minutes, au cours de la première période de 5 semaines et par oxygène (gaz) pendant 15 minutes au cours de la deuxième période de 5 semaines.
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Oxygène à haut débit (12 L/min) administré avec un masque facial sans réinspiration, débuté le plus tôt possible après le début de la crise et pendant 15 minutes.
Air médical à haut débit (12 L/min) administré avec un masque facial sans réinspiration, débuté le plus tôt possible après le début de la crise et pendant 15 minutes.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion d'attaques motrices arrêtées 30 minutes après le début des symptômes moteurs sur 5 semaines.
Délai: 5 semaines
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Le résultat principal sera la proportion d'attaques motrices arrêtées 30 minutes après le début des symptômes moteurs sur 5 semaines.
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5 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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la durée médiane des crises dystoniques et plégiques sur 5 semaines
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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la fréquence des crises motrices sur 5 semaines
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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la consommation de traitements sédatifs sur 5 semaines (nombre de doses utilisées)
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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tolérance au traitement, notamment sécheresse buccale et nasale, irritation cutanée, toux, congestion nasale, nausées, autres effets secondaires inattendus
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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la proportion de crises dystoniques et plégiques respectivement s'est arrêtée 30 minutes après le début des symptômes moteurs sur 5 semaines
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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le nombre et la proportion d'attaques commençant moins de 2 heures après la fin de l'attaque précédente
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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la durée de la première crise pour chacune des deux périodes de traitement
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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la perception des patients et des soignants à la fin des 5 semaines de traitement, évaluée par des entretiens enregistrés
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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l'évaluation de la qualité de vie des patients (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, de 2 à 8) et des soignants (adapté du PELHS-QOL-2) à la fin des 5 semaines de traitement
Délai: 5 semaines
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5 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 septembre 2024
Achèvement primaire (Réel)
3 mars 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
31 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 janvier 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 janvier 2024
Première publication (Réel)
8 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- APHP230673
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .