Tlen jako doraźne leczenie naprzemiennego porażenia połowiczego u dzieci (OXYTAHANE)
8 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Terapia tlenowa jako doraźne leczenie napadów dystonicznych i/lub plegicznych u dzieci z naprzemiennym porażeniem połowiczym
Naprzemienne porażenie połowicze dzieciństwa (AHC) to rzadka encefalopatia neurorozwojowa o wczesnym początku, często spowodowana mutacjami w genie ATP1A3.
Charakteryzuje się zazwyczaj zmiennym stopniem niepełnosprawności intelektualnej, dysfunkcją motoryczną i różnymi zdarzeniami napadowymi (ataki dystoniczne i plegiczne).
Ataki dystoniczne i plegiczne są bardzo upośledzające, a obecne metody leczenia rozczarowują ograniczoną skutecznością i słabą tolerancją.
Niedawno opisaliśmy skuteczność podawania tlenu o wysokim przepływie (100% O2 przy szybkości przepływu 12 l/min) w doraźnym leczeniu napadów dystonicznych u 25-letniego pacjenta cierpiącego na AHC.
Celem badania jest ocena wpływu podawania tlenu o wysokim przepływie (w porównaniu z placebo) w doraźnym leczeniu napadów dystonicznych i plegicznych.
Pierwszorzędnym wynikiem będzie odsetek ataków ruchowych zatrzymanych 30 minut po rozpoczęciu objawów motorycznych w ciągu 5 tygodni.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie krzyżowe, trwające dwa kolejne okresy po 5 tygodni.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej jedną z dwóch sekwencji leczenia: tlen, a następnie placebo lub placebo, a następnie tlen. Obydwa okresy leczenia będą oddzielone okresem wypłukiwania trwającym 10 dni +/- 4 dni.
Placebo będzie polegało na podaniu powietrza medycznego. W przypadku obu zabiegów (tlenu i powietrza medycznego) stosowana będzie ta sama procedura: podawanie z szybkością przepływu 12 l/min przez nieoddychającą maskę twarzową przy użyciu nierozróżnialnych butelek.
Lek zostanie podany możliwie jak najszybciej po rozpoczęciu ataku i przez 15 minut. Jeśli napad nie ustanie w ciągu 30 minut od wystąpienia objawów motorycznych, pacjenci będą mogli otrzymać zwykłe, doraźne leczenie farmakologiczne, jeśli oni sami (lub ich opiekun) uznają to za konieczne.
Pierwszorzędnym wynikiem będzie odsetek ataków ruchowych zatrzymanych 30 minut po rozpoczęciu objawów motorycznych w ciągu 5 tygodni. Efektami wtórnymi będą:
- średni czas trwania ataków dystonicznych i plegicznych w ciągu 5 tygodni
- ocena jakości życia pacjentów (PELHS-QOL-2) i opiekunów (na podstawie PELHS-QOL-2) na koniec 5 tygodni leczenia
- częstotliwość ataków motorycznych w ciągu 5 tygodni
- spożywanie leków uspokajających w ciągu 5 tygodni (liczba wykorzystanych dawek)
- tolerancja leczenia, w szczególności suchość w jamie ustnej i nosie, podrażnienie skóry, kaszel, przekrwienie nosa, nudności, inne nieoczekiwane skutki uboczne
- odsetek ataków dystonicznych i plegicznych ustał odpowiednio 30 minut po rozpoczęciu objawów motorycznych w ciągu 5 tygodni
- liczba i odsetek leczonych ataków w ciągu 5 tygodni
- liczba i odsetek ataków rozpoczynających się mniej niż 2 godziny po zakończeniu poprzedniego ataku
- czas trwania pierwszego napadu w każdym z dwóch okresów leczenia
- postrzeganie pacjentów i opiekunów na koniec 5 tygodni leczenia, oceniane na podstawie nagranych wywiadów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja
- HCL LYON
-
Paris, Francja, 75013
- Hopital Pitié Salpetrière
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek > 1 rok
- Pacjenci, którzy są w stanie podać tlen o wysokim przepływie przez maskę twarzową nieoddychającą, samodzielnie lub z pomocą
- Pacjenci z rozpoznaniem AHC spowodowanego mutacjami ATP1A3, wykazujący co najmniej jeden atak dystonii lub plegii tygodniowo trwający dłużej niż 30 minut
- Brak długotrwałego leczenia lub długotrwałe leczenie stabilne w ciągu ostatniego miesiąca i przez cały czas trwania badania
- Pacjenci mogą wyrazić pisemną świadomą zgodę
- Przynależność do ubezpieczeń społecznych
Kryteria wyłączenia:
- Niemożność przestrzegania protokołu przez pacjentów i/lub opiekunów (niemożność przeczytania lub zrozumienia instrukcji, brak dostępu do smartfona lub komputera w celu wypełnienia informatycznego formularza pacjenta)
- Pacjenci z ciężką lub niekontrolowaną przewlekłą obturacyjną chorobą układu oddechowego (astma, POChP, otyłość, choroba nerwowo-mięśniowa), ostrą agresją ogólnoustrojową (ostry zespół wieńcowy, udar, posocznica, uraz głowy) lub wrodzoną kardiopatią z ryzykiem hiperkapnii po podaniu tlenu
- Kobiety w ciąży (do włączenia wymagany jest negatywny test ciążowy) lub karmiące oddechem
- Pacjenci biorący udział w innym badaniu klinicznym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Tlen, a następnie placebo
Leczenie każdego ataku motorycznego tlenem (gazem) przez 15 minut w pierwszych 5 tygodniach i placebo (powietrzem medycznym) przez 15 minut w drugim okresie 5 tygodni.
|
Tlen o wysokim przepływie (12 l/min) podawany przez nieoddychającą maskę twarzową, należy rozpocząć jak najszybciej po rozpoczęciu ataku i przez 15 minut.
Powietrze medyczne o wysokim przepływie (12 l/min) podawane przez nieoddychającą maskę twarzową, należy rozpocząć jak najszybciej po rozpoczęciu napadu i przez 15 minut.
Inne nazwy:
|
|
Inny: Placebo, a następnie tlen
Leczenie każdego napadu motorycznego placebo (powietrzem medycznym) przez 15 minut w pierwszych 5 tygodniach i tlenem (gazem) przez 15 minut w drugim okresie 5 tygodni.
|
Tlen o wysokim przepływie (12 l/min) podawany przez nieoddychającą maskę twarzową, należy rozpocząć jak najszybciej po rozpoczęciu ataku i przez 15 minut.
Powietrze medyczne o wysokim przepływie (12 l/min) podawane przez nieoddychającą maskę twarzową, należy rozpocząć jak najszybciej po rozpoczęciu napadu i przez 15 minut.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek ataków ruchowych ustał 30 minut po rozpoczęciu objawów ruchowych w ciągu 5 tygodni.
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
Pierwszorzędnym wynikiem będzie odsetek ataków ruchowych zatrzymanych 30 minut po rozpoczęciu objawów motorycznych w ciągu 5 tygodni.
|
5 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
średni czas trwania ataków dystonicznych i plegicznych w ciągu 5 tygodni
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
częstotliwość ataków motorycznych w ciągu 5 tygodni
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
spożywanie leków uspokajających w ciągu 5 tygodni (liczba wykorzystanych dawek)
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
tolerancja leczenia, w szczególności suchość w jamie ustnej i nosie, podrażnienie skóry, kaszel, przekrwienie nosa, nudności, inne nieoczekiwane skutki uboczne
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
odsetek ataków dystonicznych i plegicznych ustał odpowiednio 30 minut po rozpoczęciu objawów motorycznych w ciągu 5 tygodni
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
liczba i odsetek ataków rozpoczynających się mniej niż 2 godziny po zakończeniu poprzedniego ataku
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
czas trwania pierwszego napadu w każdym z dwóch okresów leczenia
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
postrzeganie pacjentów i opiekunów na koniec 5 tygodni leczenia, oceniane na podstawie nagranych wywiadów
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
|
ocena jakości życia pacjentów (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, od 2 do 8) i opiekunów (na podstawie PELHS-QOL-2) na koniec 5 tygodni leczenia
Ramy czasowe: 5 tygodni
|
5 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 września 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 marca 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 marca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
31 stycznia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 stycznia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP230673
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .