Syre som en akut behandling vid alternerande hemiplegi i barndomen (OXYTAHANE)
8 april 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Syreterapi som en akut behandling för dystoniska och/eller plegiska attacker vid alternerande hemiplegi i barndomen
Alternerande hemiplegi i barndomen (AHC) är en sällsynt tidig neuroutvecklingsencefalopati som ofta orsakas av mutationer i ATP1A3-genen.
Det kännetecknas vanligtvis av en varierande grad av intellektuell funktionsnedsättning, motorisk dysfunktion och olika paroxysmala händelser (dystoniska och plegiska attacker).
Dystoniska och plegiska attacker är mycket invalidiserande och nuvarande behandlingar är en besvikelse med begränsad effekt och dålig tolerabilitet.
Vi rapporterade nyligen effektiviteten av administrering av högflödessyre (100 % O2 vid en flödeshastighet på 12 L/min) som en akut behandling av dystoniska attacker hos en 25-årig patient som lider av AHC.
Syftet med studien är att bedöma effekten av högflödessyretillförsel (mot placebo) som en akut behandling av dystoniska och plegiska attacker.
Det primära resultatet kommer att vara andelen motoriska attacker som stoppas 30 minuter efter början av motoriska symtom under 5 veckor.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind crossover-studie, med två på varandra följande perioder på 5 veckor.
Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få en av de två behandlingssekvenserna: syre följt av placebo eller placebo följt av syre. De två behandlingsperioderna kommer att separeras av en uttvättningsperiod på 10 dagar +/- 4 dagar.
Placebo kommer att bestå i administrering av medicinsk luft. Samma procedur kommer att användas för båda behandlingarna (syre och medicinsk luft): administrering med en flödeshastighet på 12 L/min genom en ansiktsmask som inte andas igen med oskiljbara flaskor.
Behandlingen kommer att ges så snart som möjligt efter början av attacken och i 15 minuter. Om attacken inte har upphört 30 minuter efter början av motoriska symtom kommer patienterna att få få sin vanliga akuta farmakologiska behandling om de (eller deras vårdgivare) anser att det är nödvändigt.
Det primära resultatet kommer att vara andelen motoriska attacker som stoppas 30 minuter efter början av motoriska symtom under 5 veckor. De sekundära resultaten blir:
- medianvaraktigheten av dystoniska och plegiska attacker under 5 veckor
- utvärderingen av livskvaliteten för patienter (PELHS-QOL-2) och vårdgivare (anpassad från PELHS-QOL-2) i slutet av 5 veckors behandling
- frekvensen av motoriska attacker under 5 veckor
- konsumtion av lugnande behandlingar under 5 veckor (antal doser som används)
- behandlingstolerans, särskilt torrhet i mun och näsa, hudirritation, hosta, nästäppa, illamående, andra oväntade biverkningar
- andelen dystoniska och plegiska attacker upphörde 30 minuter efter början av motoriska symtom under 5 veckor
- antalet och andelen behandlade attacker under 5 veckor
- antalet och andelen attacker som börjar mindre än 2 timmar efter slutet av föregående attack
- varaktigheten av den första attacken för var och en av de två behandlingsperioderna
- uppfattningen hos patienter och vårdgivare i slutet av de 5 veckornas behandling, utvärderad med inspelade intervjuer
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Lyon, Frankrike
- HCL LYON
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder > 1 år gammal
- Patienter som kan administrera högflödessyre genom en ansiktsmask som inte andas igen, antingen ensamma eller med hjälp
- Patienter med diagnosen AHC orsakad av ATP1A3-mutationer som uppvisar minst en dystonisk eller plegisk attack per vecka som varar mer än 30 minuter
- Frånvaron av långtidsbehandling eller långtidsbehandling stabil under den senaste månaden och under försökets varaktighet
- Patienter kan ge skriftligt informerat samtycke
- Anslutning till socialförsäkringen
Exklusions kriterier:
- Oförmåga för patienter och/eller vårdgivare att följa protokollet (oförmåga att läsa eller förstå instruktionerna, ingen tillgång till smartphone eller dator för att fylla i informatikpatientens formulär)
- Patienter med svår eller okontrollerad obstruktiv eller restriktiv kronisk luftvägssjukdom (astma, KOL, fetma, neuromuskulär sjukdom), akut systemisk aggression (akut kranskärlssyndrom, stroke, sepsis, huvudtrauma) eller medfödd kardiopati med risk för hyperkapni efter syretillförsel
- Kvinnor som är gravida (negativt graviditetstest krävs för inkludering) eller andningsmatning
- Patienter involverade i en annan klinisk prövning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Syre följt av placebo
Behandling av varje motorisk attack med syre (gaz) under 15 minuter under den första 5-veckorsperioden och placebo (medicinsk luft) under 15 minuter under den andra 5-veckorsperioden.
|
Högflödessyre (12 l/min) administrerat med en ansiktsmask som inte andas tillbaka, startade så snart som möjligt efter attackens början och i 15 minuter.
Medicinsk luft med högt flöde (12 l/min) administrerat med en ansiktsmask som inte andas igen, startade så snart som möjligt efter attackens början och i 15 minuter.
Andra namn:
|
|
Övrig: Placebo följt av syrgas
Behandling av varje motorisk attack med placebo (medicinsk luft) under 15 minuter, under den första 5-veckorsperioden och syrgas (gaz) under 15 minuter under den andra 5-veckorsperioden.
|
Högflödessyre (12 l/min) administrerat med en ansiktsmask som inte andas tillbaka, startade så snart som möjligt efter attackens början och i 15 minuter.
Medicinsk luft med högt flöde (12 l/min) administrerat med en ansiktsmask som inte andas igen, startade så snart som möjligt efter attackens början och i 15 minuter.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen motoriska attacker upphörde 30 minuter efter början av motoriska symtom under 5 veckor.
Tidsram: 5 veckor
|
Det primära resultatet kommer att vara andelen motoriska attacker som stoppas 30 minuter efter början av motoriska symtom under 5 veckor.
|
5 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
medianvaraktigheten av dystoniska och plegiska attacker under 5 veckor
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
frekvensen av motoriska attacker under 5 veckor
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
konsumtion av lugnande behandlingar under 5 veckor (antal doser som används)
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
behandlingstolerans, särskilt torrhet i mun och näsa, hudirritation, hosta, nästäppa, illamående, andra oväntade biverkningar
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
andelen dystoniska och plegiska attacker upphörde 30 minuter efter början av motoriska symtom under 5 veckor
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
antalet och andelen attacker som börjar mindre än 2 timmar efter slutet av föregående attack
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
varaktigheten av den första attacken för var och en av de två behandlingsperioderna
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
uppfattningen hos patienter och vårdgivare i slutet av de 5 veckornas behandling, utvärderad med inspelade intervjuer
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
|
utvärderingen av livskvaliteten för patienter (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, från 2 till 8) och vårdgivare (anpassad från PELHS-QOL-2) i slutet av de 5 veckornas behandling
Tidsram: 5 veckor
|
5 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 september 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
3 mars 2026
Avslutad studie (Faktisk)
31 mars 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 januari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 januari 2024
Första postat (Faktisk)
8 februari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- APHP230673
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .